2018 жылдың 24 сәуірі: Американдық медициналық қауымдастықтың журналында (JAMA) жарияланған жаңа зерттеу фарнезилтрансфераза ингибиторы (FTI) лонафарнибтің Прогериясы бар балалардың өмір сүруін ұзартуға көмектескенін хабарлайды. Бостон балалар ауруханасы мен Браун университетінің авторлары лонафарнибпен емдеу мен ұзақ өмір сүру арасындағы байланысты көрсету үшін алты континенттен 250-ден астам баланы бақылаған.
Зерттеудің аннотациясын оқу үшін осы жерді басыңыз
БАҚ ҮШІН:
нәтижелері балаларға арналған дәрі-дәрмектің клиникалық сынағы Progeria бар және бұл ресми! Лонафарнибті, фарнезилтрансфераза ингибиторының (FTI) бастапқыда қатерлі ісік ауруын емдеуге арналған түрін қолданатын зерттеу Прогериясы бар балалардың өмір сүру ұзақтығын ұзартады. Клиникалық сынақта Прогериясы бар 27 бала монотерапия ретінде күніне екі рет ішке лонафарниб қабылдаған. Бұл зерттеудің бақылау тобына емделген пациенттер сияқты жасы, жынысы және резиденциясы континенті ұқсас, клиникалық сынақтың бөлігі болмаған, сондықтан лонафарниб қабылдамаған Прогериясы бар балалар болды. Нәтижелер емделмеген еммен салыстырғанда лонафарнибпен емдеудің орташа 2,2 жылдық бақылаудан кейін өлім-жітімнің айтарлықтай төмендеуімен (3,7% қарсы 33,3%) байланысты екенін көрсетті. Зерттеу нәтижелері, ол болды Progeria зерттеу қоры қаржыландырады және үйлестіреді, 2018 жылдың 24 сәуірінде жарияланды Американдық медицина қауымдастығының журналы.
Гордон және т. ал., Хатчинсон-Гилфорд Прогерия синдромы бар емделушілерде өлім-жітім көрсеткішімен емделмеген және Лонафарнибпен емдеу қауымдастығы, JAMA, 24 сәуір 2018 ж. 319-том, №16Нәтижелер жаңа үміт пен оптимизм әкеледі
Балалар жан-жақты медициналық тексеруден өту және дәрі-дәрмектерді зерттеу үшін Бостон балалар ауруханасына барды. Барлығы ауызша лонафарниб алды, Merck & Co. ұсынған FTI. «JAMA-да жарияланған бұл зерттеу біз Прогериясы бар балалардың тез қартаю процесін тежей бастай алатынымызды көрсетеді. Бұл нәтижелер Progeria қауымдастығына жаңа үміт пен оптимизм береді », - деді Лесли Гордон, MD, PhD, PRF негізін қалаушы және медициналық директоры және жетекші зерттеу авторы.
«PRF-те біз Прогериямен өмір сүретін балалар үшін жаңа ғылыми жетістіктерді қаржыландыру үшін тынымсыз жұмыс жасаймыз. Бұл зерттеу бүгінгі күні жүргізілген клиникалық сынақтар болашақта осы балаларды құтқару үшін ең жақсы үмітіміз екенін көрсетеді. Лонафарнибпен осы зерттеудің перспективалы нәтижелеріне сүйене отырып, біз бұрынғыдан да күшті жеделдік сезімін сезінеміз. Бүгінгі маңызды кезең осы балалар мен олардың отбасылары үшін жаңа бастаманы білдіреді. Әр күн мен әр сәт санаулы. PRF мақсаты - Прогерияның емін табу және бұл зерттеу бізге осы мақсатқа тағы бір қадам әкеледі», - деді Мерил Финк, PRF президенті және атқарушы директоры.
Бұқаралық ақпарат құралдарын қамту
Мұнда алынған баспасөз материалдарының үлгісі берілген:
- MedPage Today
Препарат Прогерияны басқаруға мүмкіндік береді - Бостон Глобус
Баласы прогериядан қайтыс болған педиатриялық зерттеуші жаңа емдеудің үмітін көреді 2018 жылдың 24 сәуірі - Браун жаңалықтары
Зерттеулер ерте қартаю ауруы үшін перспективалы дәрілік терапияны ұсынады 2018 жылдың 24 сәуірі
«Бұл көптеген деңгейде шабыттандыратын оқиға. Өте ерекше балалар тобының өмірін өзгерту мүмкіндігі бар. Бірақ бұл сонымен қатар нақты жетістіктерге қол жеткізу үшін қатаң іргелі ғылым мен қолданыстағы препаратты ақылды қолдану біріктірілген ғылыми әдістің үлгісі болып табылады ».
– Ф.Перри Уилсон MD, MSCE, Йель медицина мектебі, MedPage Today
Біз бұл тамаша күнге қалай жеттік?
соңынан 2003 жылы гендік мутацияның ашылуы Прогерияның себебін PRF қаржыландыратын зерттеушілер анықтады FTIs ықтимал дәрілік ем ретінде. Прогерия тудыратын мутация ақуыздың өндірілуіне әкеледі прогерин, бұл жасуша қызметін бұзады. Прогериннің ағзаға уытты әсерінің бір бөлігі прогерин протеиніне қосылып, дене жасушаларын зақымдауға көмектесетін «фарнезил тобы» деп аталатын молекуладан туындайды. FTIs прогеринге фарнезил тобының қосылуын тежеу арқылы әрекет етеді, прогерин тудыратын зиянды азайтады.
Толық зерттеу мәліметтері үшін, Баспасөз хабарламасы үшін осы жерді басыңыз
«Осы сирек кездесетін өлімге әкелетін аурумен ауыратын балалардың осы шағын популяциясында емдеудің тиімділігін көрсету басты мәселе болып табылады. Осылайша, мені осы соңғы тұжырым ерекше жігерлендірді ».
– Доктор Фрэнсис Коллинз, Ұлттық денсаулық сақтау институтының директоры
Прогерия қалыпты қартаю процесіне байланысты
Зерттеулер көрсеткендей, прогерия тудыратын ақуыз прогерин жалпы популяцияда да өндіріледі және жасына қарай артады. Зерттеушілер ғалымдарға миллиондаған адамдарға әсер ететін жүрек-қан тамырлары аурулары, сондай-ақ бәрімізге әсер ететін қалыпты қартаю процесі туралы көбірек білуге көмектесетін FTI әсерін зерттеуді жалғастыруды жоспарлап отыр.
Барлығыңызға рахмет - Сізсіз біз мұны істей алмас едік!
Біздің осындай серпінді нәтижелерге қол жеткізуіміздің басты себептерінің бірі – бізді түпкілікті мақсатымызға – Прогерияны емдеуге бір қадам жақындатуға көмектесіп, қаржыландыру және басқа да қолдау көрсеткен орасан зор қолдаушылардың арқасында.
Kazakh 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu