24 жылдың 2018 сәуірі: The American Medical Association (JAMA) журналында жарияланған жаңа зерттеу, фарнессилтрансфераза ингибиторы (FTI) lonafarnib, Прогериядағы балаларда өмір сүруді ұзартуға көмектесті деп хабарлайды. Бостон балалар ауруханасы мен Браун университетінің авторлары алты құрлықтан келген 250-ден астам баланы лонафарнибпен емдеу және ұзақ өмір сүрудің арасындағы байланысты көрсету үшін қадағалады.
Зерттеу конспектісін оқу үшін мына жерді басыңыз
БАҚ үшін:
нәтижелері балаларға дәрі-дәрмектің клиникалық сынағы Progeria бірге және бұл ресми! Алғашында қатерлі ісік ауруын емдеу үшін жасалған фарнессилтрансфераза ингибиторының (FTI) бір түрі - лонафарнибті қолдану Прогериясы бар балалардың өмір сүру ұзақтығын ұзартуды қолдайды. Клиникалық зерттеулерде 27-да Progeria бар балалар монотерапия ретінде күніне екі рет ауызша лонафарниб алды. Бұл зерттеудің бақылау қолына жасына, жынысына және тұрғылықты континентіне ұқсас Progeria бар балалар кірді, олар емделген пациенттер ретінде клиникалық сынақтың бөлігі болып табылмады, сондықтан лонафарниб алмаған. Нәтижелер көрсеткендей, тек лонафарнибпен емдеу 3.7 жылдық медианасынан кейін өлім-жітімнің едәуір төмен деңгейімен (33.3% қарсы - 2.2%) байланысты болды. Зерттеу нәтижелері, болды Progeria зерттеу қоры қаржыландырады және үйлестіреді, сәуірде 24, 2018 нұсқаларында жарияланды Америка медициналық ассоциациясының журналы.
Гордон және т.б. «Лонафарнибпен емдеу ассоциациясы» және «Хатчинсон-Гилфорд» операциялары синдромы бар науқастарда өлім-жітім деңгейімен емделуге болмайды., JAMA, сәуір 24, 2018 көлемі 319, 16 саныНәтижелер жаңа үміт пен оптимизмге әкеледі
Балалар Бостондағы балалар ауруханасына кешенді медициналық тексеруден өтіп, дәрі-дәрмектерді зерттеу үшін барды. Барлығы Merck & Co жеткізген FTI ауызша лонафарнибті қабылдады. «JAMA-да жарияланған бұл зерттеу біздің Прогериямен ауыратын балалардың қартаю процесін тежеуді бастай алатындығымыздың дәлелі. Бұл нәтижелер Прогерия қоғамдастығына жаңа үміт пен оптимизм береді », - дейді Лесли Гордон, м.ғ.д., PhD, PRF-тің негізін қалаушы және медициналық директор және жетекші зерттеу авторы.
«PRF-де біз Прогериямен бірге тұратын балаларға арналған жаңа ғылыми жетістіктерді қаржыландыру үшін талмай жұмыс істейміз. Бұл зерттеу қазіргі кезде жүргізіліп жатқан клиникалық сынақтар болашақта осы балалар үшін ақша жинауға деген ең жақсы үмітіміз екенін көрсетеді. Лонафарнибпен жүргізілген зерттеудің перспективалық нәтижелеріне сүйене отырып, біз бұрынғыдан гөрі жедел сезімді сезінеміз. Бүгінгі оқиға бұл балалар мен олардың отбасылары үшін жаңа бастама болып табылады. Әр күн мен әр сәт маңызды. PRF-тің мақсаты - Прогерияға дәрі іздеу және бұл зерттеу бізге осы мақсатқа тағы бір қадам жасайды », - деді Мерил Финк, PRF президенті және атқарушы директоры
Медиа қамту
Міне, алынған баспасөз хабарламаларының іріктемесі:
- MedPage бүгін
Есірткі Прагерияны басқаруға қабілетті етеді - Boston Globe
Педиатрдың зерттеушісі баласы прогериядан қайтыс болды, жаңа емдеудің уәдесі бар Сәуір 24, 2018 - Қоңыр жаңалықтар
Зерттеулер ерте қартаю ауруы үшін перспективалы дәрілік терапияны ұсынады Сәуір 24, 2018
«Бұл көптеген деңгейлерді шабыттандыратын оқиға. Өте ерекше балалар тобының өмірін өзгерту мүмкіндігі бар. Бұл сонымен бірге шынайы жетістіктерге қол жеткізуге мүмкіндік беретін қатаң негізгі ғылым мен қолданыстағы дәріні ұтымды қолданудың ғылыми әдісі болып табылады ».
- Ф.Перри Уилсон, МСЭК, Йель медицина мектебі, MedPage Today
Біз бұл керемет күнді қалай өткіздік?
Кейіннен 2003 жылы ген мутациясының ашылуы Прергерияны тудыратын, PRF қаржыландыратын зерттеушілер анықталды FTI ықтимал дәрілік емдеу ретінде. Прогерия тудыратын мутация ақуыздың пайда болуына әкеледі прогерин, бұл жасуша функциясын бұзады. Прогериннің ағзаға уытты әсерінің бір бөлігі «фарнезил тобы» деп аталатын молекуладан туындаған, ол прогерин ақуызымен байланысады және дененің жасушаларын зақымдауға көмектеседі. FTI фарнерсил тобының прогеринге қосылуын бітеп, прогериннің зияндылығын азайтады.
Қосымша мәліметтер алу үшін, Пресс-релиз үшін мына жерді басыңыз
«Осы сирек кездесетін өлімге шалдыққан ауруы бар кішкентай балаларда емдеудің тиімділігін көрсету үлкен міндет болып табылады. Осылайша, мені осы соңғы нәтижелер қатты жігерлендіреді ».
- Доктор Фрэнсис Коллинз, Ұлттық денсаулық институтының директоры
Прогия қалыпты қартаю процесіне байланысты
Зерттеулер көрсеткендей, Прогерия тудыратын ақуыз прогерин сонымен қатар жалпы популяцияда шығарылады және жасына қарай өседі. Зерттеушілер FTI әсерін зерттеуді жалғастыруды жоспарлап отыр, бұл ғалымдарға миллиондаған адамға әсер ететін жүрек-қан тамырлары аурулары туралы, сондай-ақ бәрімізге әсер ететін қалыпты қартаю процесі туралы көбірек білуге көмектеседі.
Баршаңызға рахмет - Біз сізсіз жасай алмадық!
Біздің жетістіктерге жетуіміздің басты себептерінің бірі - қаржыны және басқа қолдауды ұсынған үлкен қолдаушылардың арқасында, біздің түпкі мақсатымызға жетуге бір қадам жақындауға мүмкіндік береді - Прогерияның емі.