PRF фарнезилтрансфераза ингибиторын, лонафарнибті зерттеу қауымдастығына қолжетімді етеді. Біздің мақсатымыз - лонафарнибтің Прогерияға әсерін одан әрі зерттеу үшін клиникаға дейінгі зерттеулерге қолдау көрсету.

Бұл PRF-тің прогериясы бар балаларды емдеудің жақсы әдістерін және емделуін табудың тұрақты миссиясы. Лонафарниб клиникалық тұрғыдан аурудың кейбір аспектілеріне пайдасын тигізеді (Гордон және басқалар, PNAS, 2012), сондай-ақ өмір сүру ұзақтығын арттырады (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), бірақ олай емес. емдік. HGPS-ті жақсарту мүмкіндігі бар жаңа қосылыстар анықталғандықтан, біз бұл қосылыстарды лонафарнибпен in vitro және жануарлар үлгілерінде сынау қажеттілігін күтеміз.

PRF фарнезилтрансфераза ингибиторы лонафарнибті зерттеу қауымдастығына қолжетімді етеді. Біздің мақсатымыз - лонафарнибтің Прогерияға әсерін одан әрі зерттеу үшін клиникаға дейінгі зерттеулерге қолдау көрсету.

Прогериясы бар балаларды емдеудің жақсы әдістерін және емдеу әдістерін табу PRF-тің тұрақты миссиясы. Лонафарниб клиникалық тұрғыдан аурудың кейбір аспектілеріне пайдасын тигізетіні көрсетілді (Гордон және басқалар, PNAS, 2012), сондай-ақ болжамды өмір сүру ұзақтығының артуына әсер етеді (Гордон және басқалар, Циркуляция, 2014) (Gordon және басқалар, JAMA, 2018), бірақ ол емдік емес. HGPS-ті жақсарту мүмкіндігі бар жаңа қосылыстар анықталғандықтан, біз бұл қосылыстарды лонафарнибпен in vitro және жануарлар үлгілерінде сынау қажеттілігін күтеміз.

Техникалық ескертулер