PRF фарнезилтрансфераза ингибиторы лонафарнибті зерттеу қауымдастығына қолжетімді етеді. Біздің мақсатымыз - лонафарнибтің Прогерияға әсерін одан әрі зерттеу үшін клиникаға дейінгі зерттеулерге қолдау көрсету.

Прогериясы бар балаларды емдеудің жақсы әдістерін және емделуін табу PRF-тің тұрақты миссиясы. Лонафарниб клиникалық тұрғыдан аурудың кейбір аспектілеріне пайдасын тигізеді (Гордон және басқалар, PNAS, 2012), сондай-ақ өмір сүру ұзақтығын арттырады (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) бірақ олай емес. емдік. HGPS-ті жақсарту мүмкіндігі бар жаңа қосылыстар анықталғандықтан, біз бұл қосылыстарды лонафарнибпен in vitro және жануарлар үлгілерінде сынау қажеттілігін күтеміз.

PRF ғылыми қоғамдастыққа фаронсильтрансферазды ингибитор лонафарниб қол жетімді етеді. Біздің мақсатымыз лонафарнибтің Прогерияға әсерін одан әрі зерттеу үшін клиникалық зерттеулерді қолдау.

Прогериямен ауыратын балаларға жақсы емдеу және емдеу әдісін табу PRF-тің миссиясы. Лонафарниб аурудың кейбір аспектілеріне клиникалық тұрғыдан пайдалы екендігі дәлелденді, (Гордон және басқалар, PNAS, 2012), сондай-ақ болжамды өмір сүру ұзақтығына әсер етті, (Гордон және басқалар, Айналым, 2014) (Гордон және басқалар, JAMA, 2018), бірақ ол емдік емес. HGPS-ті жақсарту мүмкіндігімен жаңа қосылыстар анықталғандықтан, біз бұл қосылыстарды in vitro және жануарлар модельдерінде lonafarnib-пен біріктіріп сынау қажеттілігін болжаймыз.

Техникалық ескертпелер