FTI есірткі

Фарнезилтрансфераза ингибиторы (FTI) лонафарниб (Зокинвий деп аталады) - бұл Прогериямен ауыратын балаларға арналған алғашқы және жалғыз белгілі дәрі-дәрмекпен емдеу.

Бұл тарихи жаңалықтың тарихы: 2005 жылдың тамызында және 2006 жылдың ақпанында зерттеушілер Прогериясы бар балаларға арналған ықтимал дәрілік емді қолдайтын зерттеулерді жариялады. Бастапқыда қатерлі ісік ауруын емдеу үшін әзірленген лонафарниб Прогериясы бар балалар жасушаларының ерекше белгісі болып табылатын ядролық құрылымның күрт ауытқуларын жойды. Сонымен қатар, бұл FTI препараты Прогерия тәрізді тінтуір үлгісінде аурудың кейбір белгілерін жақсартты.

Неліктен зерттеушілер бұл препарат Прогерияда жұмыс істейді деп ойлады? Прогерияға жауапты деп санайтын ақуыз прогерин деп аталады. Жасушалардың қалыпты жұмысын тежеп, Прогерияны тудыруы үшін «фарнесил тобы» деп аталатын молекула прогерин ақуызына қосылуы керек. FTI фарнерил тобының прогеринге жабысуын (тежеу) әсер етеді. Сонымен, егер FTI препараты Прогериямен ауыратын балалардағы осы фарнезил тобына байланысты бола алмаса, онда прогерин «сал болып», Прогерия жақсаруы мүмкін.

Біздің алдымызда алғаш рет Прогериямен ауыратын балаларды емдеу мүмкіндігі болды. A Прергерия препаратының алғашқы клиникалық сынағы 2007 жылы басталды, ал 2012 жылы зерттеу нәтижелері жарияланды, бұл әрбір баланың бір немесе бірнеше салаларда, соның ішінде өмірлік маңызды жүрек-қан тамырлары жүйесінде жақсарғанын көрсетті. 2014 жылдың мамыр айында әрі қарай зерттеу лонафарнибтің болжамды өмір сүру ұзақтығын кем дегенде 1.6 жылға ұзартатынын анықтады (зерттеу одан әрі ілгерілеген сайын бұл кейінірек артады), ал 2018 жылдың сәуірінде жарияланған зерттеу Американдық медициналық қауымдастықтың журналы (JAMA) Лонафарнибтің өзі Прогериясы бар балаларда өмір сүруді ұзартқанын хабарлады.  Мында басыңыз 2012 зерттеуі туралы толық ақпарат алу үшін, Мұнда 2014 нәтижелері туралы толығырақ ақпарат алу үшін және Мұнда 2018 зерттеуі туралы толық ақпарат алу үшін.

Мамыр айында 2018-де жарияланған зерттеулердің табанында JAMA, PRF және Eiger Biopharmaceuticals АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы шолуын әзірлеу және іздестіру және балалардағы Прогерияны емдеуге арналған лонафарнибті ықтимал мақұлдау үшін ынтымақтастық және жеткізу туралы келісімге отырды. Іс жүргізу 23 жылдың 2020 наурызында аяқталды. 2020 жылдың қараша айында лонафарниб тарихқа енді АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек әкімшілігінің (FDA) мақұлдауын алу үшін алғашқы емдеу Прогерия және Прогероидтық ламинопатиялар үшін.

Қазір бізде Прогерияны емдеудің бір әдісі бар, бірақ бұл емдеу әдісі емес, сондықтан біз одан да тиімдірек болатын дәрі-дәрмектерді табуға және ақыр аяғында Прогерияны емдеуге бағытталған зерттеулерді жүргізуді жалғастырамыз.