Біздің 2024 SAM Awa мерекесімен құттықтаймыз2-ші жеңімпаз, SAMMY BASSО!

Сэм Бернспен жақын дос болған PRF елшісі Сэмми Бассо соңғы SAM сыйлығын алған кезде қызу қол шапалақтады. Теззе сул Брента, Италия тұрғыны Сэммиге екі жасында Прогерия диагнозы қойылды және ол небәрі 10 жасында Сэмми Бассо итальяндық Прогерия қауымдастығының (AIPro.SB) өкілі болды. Ол PRF клиникалық сынақтарына алғашқылардың бірі болып қосылып, қазіргі уақытта FDA мақұлдаған лонафарниб препаратын сынады, бұл Прогерияның алғашқы емі.

Италияда Сэм мен Сэмми ерекше достықтарын айтып жатыр

Сэммидің зерттеулері оны Падуа университетіне апарды, онда ол жаратылыстану ғылымдары дәрежесін алды және HGPS тышқандарында генетикалық редакциялау тәсілі туралы диссертация жасады. 2021 жылы Сэмми прогерин деп аталатын улы протеинге бағытталған Прогерияны емдеу әдісі болып табылатын Lamin A және Interleukin-6 қиылысы туралы диссертациямен молекулярлық биология бойынша екінші дәрежені бітірді. Сэмми PRF және генетикалық редакциялау тобымен өмірлік маңызды зерттеу ынтымақтастығы арқылы емдеуді іздеуді жалғастыруда. Ол сонымен қатар бүкіл әлемде көптеген көпшілік алдында сөйлеу мүмкіндіктерімен айналысады, Прогерия және PRF емдеу жолындағы іргелі прогресс туралы хабардар болуды арттырады. Сэмми өзінің керемет тұлғасы мен тамашалығымен бүкіл әлемге танымал және біз оны қымбатты досымыз деп атағанымызды мақтан тұтамыз.

Фармацевтика сарапшысы TOM MATHERS 2022 SAM сыйлығын алады!

Том Мэтерстің PRF негізін қалаушыларымен достығы доктор. Лесли Гордон мен Скотт Бернс колледжде оқиды және оның фарма және биотехнология әлемінде табысты дәрі жасаушы ретіндегі ақылды кеңесі PRF құрылғаннан бері берілген.

Том - сирек кездесетін балалар неврологиялық ауруларына арналған терапевтиканы әзірлеуге ұмтылған биотехнологиялық компания Allievex компаниясының негізін қалаушы, президенті және бас директоры. Ол PRF-пен Eiger Biopharmaceuticals-пен серіктестікте жұмыс істеді, бұл FDA-ның лонафарнибті Прогерияның емі ретінде мақұлдауына әкелді және ол басқа ықтимал емдеу әдістері бойынша PRF-пен жұмыс істеуді жалғастыруда. Томның мотивациясы дәл PRF – балаларды құтқару және оның фармацевтикалық препараттарды әзірлеу әлеміндегі бірегей дағдылары PRF-ның осы кеңістіктегі өсіп келе жатқан рөлі үшін маңызды болды. О, ол өте жақсы көретін Сэммен болған Ғажайып гала түнін ешқашан өткізіп алған емес. ♥

PR маманы Джон СЕНГ 2018 SAM марапатына ие болды! 

Джон Сенг, денсаулық ғылымына бағытталған қоғаммен байланыс фирмасының негізін қалаушы, төрағасы және бас директоры, Spectrum Science компаниясы бүкіл әлемде Прогерия туралы хабардарлықты арттыруға адалдығы және он жылдан астам уақыт бойы PRF-ге қосқан орасан зор үлестері үшін танылды. Джон бүкіл әлем бойынша диагнозы қойылмаған Прогериямен ауыратын балаларды табуға бағытталған PRF «Балаларды табу» науқанын құрушы болды. Оның PRF-пен ұзақ мерзімді қарым-қатынасы 2003 жылы, ол генді ашу жаңалықтарын басқаруға ресурстар берген кезде басталды. Джонның басшылығымен Spectrum PRF-тің көптеген басқа да маңызды хабарландырулар үшін жариялылық әрекеттерін басқарды және оның командасы PRF-HBO серіктестігінде шешуші рөл атқарды. Сэм бойынша өмір. PRF директорлар кеңесінің бұрынғы мүшесі, біз бұл өте сирек ауруды әлем картасына енгізгені үшін Джонға тост айтамыз!

Сынақ жетекшісі DR. MONICA KLEINMAN 2016 SAM сыйлығымен марапатталды! 

Доктор Моника Клейнман өз уақытын, талантын және күшін Progeria зерттеулерін ең маңызды әдістердің бірімен жалғастыруға жұмсады: Progeria клиникалық сынақтарының бас зерттеушісі ретінде.

Бостон балалар ауруханасы (BCH). Ол өзінің мейірімді және білікті төсек қасындағы мінезімен осы өмірлік маңызды сынақтарды сәтті өткізіп, отбасылар мен оларға қатысты барлық адамдардың сенімі мен құрметіне ие болды. Ол сонымен қатар PRF Директорлар кеңесінің және Медициналық зерттеулер комитетінің (MRC) бастапқы мүшесі болды. Моника BCH-де көптеген маңызды шляпалар киеді! Ол ауыр көмек медицинасы бөлімінің бастығының орынбасары; Қауіпсіздік жөніндегі бас маман, Пациенттердің қауіпсіздігі мен сапасы бағдарламасы; Реанимация сапасы бағдарламасының тең төрағасы; сонымен қатар Гарвард медицина мектебінің анестезия (педиатрия) кафедрасының доценті. Біз оның командамызда болғанына өте қуаныштымыз!

Бұрынғы сынақ жетекшісі және гендік терапияны әзірлеуші DR. MARK KIERAN 2014 SAM сыйлығын қабылдайды! 

PRF Басқармасының мүшесі, доктор Марк Киран 2006 жылы PRF-ге араласты, сол кезде лонафарниб бірінші рет мақсатты дәріге айналды. Progeria препаратының клиникалық сынағы. Марк Дана Фарбер ісік институтында педиатриялық медициналық нейро-онкологияның директоры болды, онкологиялық аурумен ауыратын жас науқастарға арналған лонафарниб сынамасын жүргізді. Оның лонафарнибпен үлкен тәжірибесі оны PRF және Бостон балалар ауруханасымен серіктестікте осы күш-жігердің тамаша жетекшісіне айналдырды және сұрағанда, бұл керемет бос адам бірден «иә» деп жауап берді!

Дана-Фарбер онкологиялық институтында және Бостон балалар ауруханасында балалар нейро-онкологиясының директоры болған 20 жылдан кейін бас миының қатерлі ісігі, прогериясы және басқа нәрестелердің жүрек аурулары бар балаларға арналған жаңа мақсатты және гендік терапияларды әзірлеуге және клиникалық аудармаға назар аударды, доктор Киран өнеркәсіпке көшті және қазіргі уақытта мақсатты препараттарды дамытуға бағытталған бірінші күндегі биофармацевтиканың клиникалық даму жөніндегі вице-президенті болып табылады. балаларға арналған препараттар. Марктың PRF кеңесіне қосылуы PRF-ның дәрі-дәрмектің дамуына көбірек көңіл бөлетінін көрсетеді және біз оның қосып жатқан барлық үлесі үшін алғыс айтамыз.

Алғашқы SAM сыйлығы DR. ФРАНСИС КОЛЛИНС 2011 жылы!

Фрэнсис Коллинз PRF жүрегі мен тарихында өте ерекше орынға ие. Содан бері ол PRF жағында болды бастап, Сэм Бернспен және оның жанұясымен жақын дос болып, PRF прогресінің жылдам қарқынында шешуші рөл атқарды. Ол Адам геномын зерттеу ұлттық институтының (NHGRI) директоры болған кезде оның зертханасы 2003 жылы Прогерия генінің ашылуына жетекшілік етті.

Сэммен терең достығынан шабыттанған доктор Коллинз NHGRI-де зертханасын жүргізуді жалғастырып, емі табылмайынша, Прогерияны зерттеуге өзінің табандылықпен адалдығын көрсетеді. Ол РНҚ терапиясында маңызды жаңалықтар жасады және Прогерияның емі болуы мүмкін гендік өңделген терапиямен жұмыс істейтін негізгі топтың бір бөлігі.

Доктор Коллинз АҚШ-тың үш президентінің ғылым жөніндегі кеңесшісі және Ұлттық денсаулық институтының (NIH) бұрынғы директоры болды. Біз оның жасаған және істеп жатқан барлық істері үшін шексіз алғысымызды білдіреміз, Балалар үшін ♥ Емі үшін.

2024 жылғы Эми сыйлығының лауреаттары Кевин Тирни мен Солтүстік Шор Банкін құттықтаймыз!

2024 жылы PRF Amy сыйлығын өзінің алғашқы жеке/бизнес комбинациясы: North Shore Bank (NSB) және оның бас директоры Кевин Тирниге табыс етті.

Кевин өзінің шексіз жомарттығы, адалдығы, жанашырлығы және PRF миссиясына жан-жақты ерекше қолдауы үшін, жеке өзі де, NSB-дегі көшбасшылық қабілеті үшін де құрметке ие болды. Банк сонымен қатар PRF-ге терең корпоративтік міндеттемесі үшін танылды.

Кевин мен NSB 20 жылдан астам уақыт бойы PRF-тің тұрақты және жомарт қолдаушылары болды, соның ішінде әрбір жергілікті арнайы PRF іс-шарасына демеушілік жасайды. Кевиннің басшылығымен NSB тек 2023 жылы 200-ден астам қайырымдылыққа қолдау көрсетті, сонымен қатар ондаған басқа қызметкерлерде еріктілер болды. NSB шын мәнінде өз уақытын, талантын және қазынасын беру, олар жұмыс істейтін жергілікті қауымдастықтарға қайтару мәдениетін қабылдайды және біз оларға бүкіл әлемдегі Progeria қауымдастығына берілгендіктері үшін ерекше алғыс айтамыз.

Робин мен Том Милбери 2022 жылы Эми сыйлығын алады!

2022 жылы Эми сыйлығы бірінші жұпқа берілді: Робин мен Том. Олар PRF-мен 25 жыл бойы айналысады және өз уақытын, талантын және қазынасын біздің миссиямызды ілгерілетуге тынымсыз және риясыз арнады. Екеуінің арасында олар 9 гала, 3 гольф турнирі, ондаған жарыс және басқа да көптеген сәтті іс-шараларды ұйымдастыруға көмектесті - WOW! Олар енді Милберистің келесі ұрпағын осы ерекше балаларға деген шексіз жомарттығы, адалдығы мен сүйіспеншілігіне қосылуға шабыттандырады.

Джоди Митчелл – 2018 жылғы Эми сыйлығының иегері!

Джоди 2004 жылдан бастап біздің алғашқы жол жарыстарымыздың бірінде жүгірген кезден бастап PRF-мен айналысады. Осыдан кейін ол байланып қалды. Содан бері ол Champions Pub-да және басқа жерлерде ондаған қаражат жинау шараларын ұйымдастырды, жыл сайынғы зерттеу жарысын өткізу үшін ең үлкен топты жинады, TEAM PRF бойынша Falmouth Road Race жарысын өткізді, біздің кеңседе үнемі еріктілер болып табылады және негізінен бізге: «Не? көмектесе аламын ба?». Джодидің PRF үшін жасағанының бәрі ынта, мейірімділік және сүйіспеншілікпен жасалады, бұл оны биылғы марапатқа тамаша таңдау жасайды.

Боб Моррисон – PRF 1-ші күннен бастап қолдау көрсету – 2016 жылғы Эми сыйлығының иегері! 

Боб директорлар кеңесінің негізін қалаушы мүшесі болды (1999-2007 жылдар аралығында PRF директорлар кеңесінде қызмет етті). Ол PRF-ге өз тәжірибесінің пайдасын бере отырып, басқармаға іскерлік көзқарасты ұсынды. Басқарма мүшесі ретінде оның соңғы дауыстарының бірі дәрі-дәрмектің алғашқы клиникалық сынамасын қаржыландыру немесе қаржыландырмау болды - бұл PRF үшін тарихи және айқындаушы сәт, өйткені сынақ біздің миссиямызда алға жасалған үлкен қадам болды, бірақ бізде толықтай ақша болмады. оны сол уақытта қаржыландырыңыз. Сот мәжілісіндегі баяндамадан кейін біраз үнсіздік болды, біз біреудің өтініш білдіруін күткен кезде Боб: «Ал, біз осы үшін келдік емес пе? Біз бұл сотты өткізуіміз керек ». Дауыс бірден жалғасып, бірауыздан қабылданды. Боб әр түрлі іскерлік мәселелер бойынша кеңес беруге дайын болуды жалғастыруда және PRF-ны қолдайтынын мақтанышпен айтады және кішіпейілділікпен оған «аз ғана рөл атқарғанына» қуанышты екенін айтты. Өзінің шексіз жомарттығы, жанашырлығы мен қарапайымдылығы үшін ол 2016 жылы Эми сыйлығын алды.

Кевин Кинг – 2013 жылғы жеңімпаз – Дискілер Прогериясы бар балаларға қолдау көрсету

2005 жылдан бері Кевин және оның YearOne-дағы командасы Эмидің ағасы Чип Фуспен бірге Джорджиядағы жыл сайынғы «Braselton Bash» автошоуы арқылы PRF-ге қолдау көрсетті. Бүкіл ұжым демалыс күндерін сәтті өткізу үшін тынымсыз жұмыс істейді. Олардың барлығы өз уақыттарын қуанышпен өткізеді. Мұндай көзқарас жоғарыдан келеді - Кевин - ол Прогериямен ауыратын балаларға өзі және YearOne мүмкіндігінше көмектесуге дайын. Бұл нағыз сүйіспеншіліктің жұмысы және ол өз командамызда болғанын сезінгендей, көмектесе алатынын мақтан тұтады. Кевин Прогерияны емдеуге көмектесетін тынымсыз берілгендіктің үлгісін көрсетеді.

Маура Смит 2011 жылғы Эми сыйлығының иегері

Соңғы волонтер, Маура әрбір ғажайып түн комитетінің ажырамас бөлігі болды, PRF-тің Texas Hold 'Em іс-шараларын басқарды және қажет болған кезде іс-шаралар мен кеңсе жұмыстарына көмектеседі. Бірақ ол мұнымен тоқтап қалмайды: Маура бүкіл отбасын және ондаған достарын Прогериямен ауыратын балаларға қолдау көрсету үшін жинады. Оның жағымды мінезі мен мейірімді мінезі оны осы жылға тамаша таңдау жасады!

Дебби Поннды 2009 жылғы Эми сыйлығының иегері ретінде жариялаймыз!

Дебби PRF-ге алғаш рет 2003 жылы «Ғажайып түн» (NOW) шоуына Робин мен Том Милберидің көптен бергі жақтастарының қонағы ретінде келгенде араласты. Түннің соңында ол PRF директоры Одри Гордонға жақындап: «Егер сізге бірде-бір көмек керек болса, маған қоңырау шалыңыз», - деді. Олардың ешқайсысы бұл ұсыныстың Прогериясы бар балалардың өміріне қаншалықты әсер ететінін білмеді. Сол уақыттан бері Дебби NOW 2005, 2007 және 2011 бірлескен төрағалық етті, 2009 жылы маусымда Чикаго оқиғасын бірлесіп ұйымдастырды және PRF-ге көптеген басқа жолдармен көмектесуді жалғастыруда. Эми достары мен жанұясына көмектескендей, ол әрқашан көмектесуге дайын.

2007 жылы Эми сыйлығының иегері Джули Притчардты құттықтаймыз!

Джули – графикалық дизайнер, ол 1998 жылы құрылғаннан бері PRF үшін ерікті қызмет етіп келеді. Ол PRF брошюралары, плакаттары, футболкалары және бізге хабарымызды жеткізуге мүмкіндік беретін көптеген басқа да бөлшектерді жасады.

2007 жылы «Ғажайып түнде» сыйлықты табыс еткен Лесли Гордон: «Маған Джулидің ең қызық нәрсесі – ол «О, мен саған мұны істей аламын ба?» деп алғашқы 1000 рет айтқаны болды. филантропия шын мәнінде махаббат еңбегі болды. Ол өз командамызда болғанын сезінгендей, көмектесе алатынын мақтан тұтады. Джули, сен Эми мысалға келтірген нәрсесің – махаббат, батылдық және Прогерияны емдеуге көмектесетін тынымсыз берілгендік».

2005: Чип Фус пен Ким Параторе біздің алғашқы Эми сыйлығын алды

PRF және The Night of Wonder 2005 комитеті біздің құрметті қонағымыз, Эмидің ағасы Чип Фусқа алғашқы Эми сыйлығын табыс етті. Чип жылдам автомобиль әлемінде халықаралық деңгейде танылып қана қоймай, сонымен қатар PRF-нің өкілі болып, PRF қолдау көрсету үшін өзінің «Overhaulin'» шоуының продюсерін және басқаларды тартады.

Чип былай дейді: «Адамдар менен үнемі аз демалумен және позитивті болумен қалай жүріп жатқанымды сұрайды. Мен оларға былай деп жауап беремін: «Мен әпкем Эмидің бірде-бір шағымды естімей-ақ жүріп-тұрғанын көрдім. Ол менің тұрақты шабытым және күшім”.

Сондай-ақ 2005 жылы «Ғажайып түнде» Эми сыйлығының иегері Ким Параторе болды, қазір PRF директорлар кеңесінің мүшесі. Ким өзінің құрылған күнінен бастап PRF волонтеры ретінде қатысады, алғашқы үш таңғажайып түн галаларына және басқа да көптеген PRF қаражат жинау іс-шараларына төрағалық етті.