ಪುಟ ಆಯ್ಕೆಮಾಡಿ

ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪ್ರಯೋಗಗಳು &

ನಿರ್ವಹಿಸಿದ ಪ್ರವೇಶ ಪ್ರೋಗ್ರಾಂ

 

ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ನಿರ್ವಹಿಸಿದ ಪ್ರವೇಶ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ: ಜಾಗತಿಕ ಪ್ರವೇಶಕ್ಕೆ ಮತ್ತೊಂದು ಮಾರ್ಗ

ಆಗಸ್ಟ್ 2019 ರಲ್ಲಿ, ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ತಯಾರಕರಾದ ಈಗರ್ ಬಯೋಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಮ್ಯಾನೇಜ್ಡ್ ಆಕ್ಸೆಸ್ ಪ್ರೋಗ್ರಾಂ (MAP) ಅನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿತು. MAP ಅರ್ಹ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಾಜೆರಿಯಾ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಾಯ್ಡ್ ಲ್ಯಾಮಿನೋಪತಿಯ ಯುವ ವಯಸ್ಕರಿಗೆ MAP ಅನ್ನು ನೀಡಲು ಅನುಮತಿಸುವ ದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ತಮ್ಮ ಸ್ಥಳೀಯ ವೈದ್ಯರ ಮೂಲಕ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಪಡೆಯಲು ಅನುಮತಿಸುತ್ತದೆ.

ವೈದ್ಯರು ತಮ್ಮ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಈ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಕ್ಕೆ ದಾಖಲಿಸಲು, ದಯವಿಟ್ಟು ಮೆಡಿಸಿಎಕ್ಸೆಸ್ಕ್ಲಿನಿಜೆನ್‌ಗ್ರೂಪ್.ಕಾಂನಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಜೆನ್ಸ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ ಆಕ್ಸೆಸ್ ತಂಡಕ್ಕೆ ಇಮೇಲ್ ಮಾಡಿ ಅಥವಾ + 44 (0) 1932 824123 ಗೆ ಕರೆ ಮಾಡಿ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ಸ್: ಹಿನ್ನೆಲೆ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ಸ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಉತ್ತಮ ಭರವಸೆಯಾಗಿದೆ, ಸಂಭಾವ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿ ಅದು ದೀರ್ಘಕಾಲ, ಆರೋಗ್ಯಕರ ಜೀವನವನ್ನು ನಡೆಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಈ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಯಾವ drug ಷಧಿ ಅಥವಾ drugs ಷಧಿಗಳ ಸಂಯೋಜನೆಯು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಗುಣಪಡಿಸುತ್ತದೆ ಎಂಬುದರ ಮೇಲೆ ಕೇಂದ್ರೀಕರಿಸಿದ ವರ್ಷಗಳ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಪರಾಕಾಷ್ಠೆಯಾಗಿದೆ.

1999 ರಿಂದ ನಾವು PRF ಅನ್ನು ಸ್ಥಾಪಿಸಿದಾಗ ಮತ್ತು ಈ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ಸಂಪನ್ಮೂಲಗಳಿಲ್ಲ, ನಾವು ಸಂಪೂರ್ಣ ಅಸ್ಪಷ್ಟತೆಯಿಂದ, ಜೀನ್ ಪತ್ತೆಗೆ, ಮೊದಲ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ, ಮೊಟ್ಟಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತೇವೆ - ಎಲ್ಲವೂ ವೇಗದಲ್ಲಿ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸಮುದಾಯದಲ್ಲಿ ವಾಸ್ತವವಾಗಿ ಕೇಳಿರದ. ಮತ್ತು ಈ ಬೆರಳೆಣಿಕೆಯಷ್ಟು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುವಾಗ, ಸಾಮಾನ್ಯ ಹೃದ್ರೋಗ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಸಾದವರಿಗೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಅವರ ಸಂಪರ್ಕವು ನಮ್ಮೆಲ್ಲರಿಗೂ ಪ್ರಚಂಡ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಬೀರುತ್ತದೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮುಂದೇನು? 

 


ಹೊಸ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಅನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವುದು: ಪ್ರೊಜೆರಿನಿನ್ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕಾಗಿ ಸಿದ್ಧತೆಗಳು ಪ್ರಾರಂಭವಾಗಿದೆ!

PRF, ಕೊರಿಯನ್ ಮೂಲದ ಅಧ್ಯಯನ ಪ್ರಾಯೋಜಕ PRG ಸೈನ್ಸ್ & ಟೆಕ್ನಾಲಜಿ (PRG S&T) ಸಹಯೋಗದೊಂದಿಗೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನಿನ್ ಎಂಬ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ಹೊಚ್ಚಹೊಸ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಶೀಘ್ರದಲ್ಲೇ ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ಆಶಿಸುತ್ತಿದೆ. ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಪುರಾವೆಗಳು ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಜೊತೆಯಲ್ಲಿ ತೆಗೆದುಕೊಂಡಾಗ, ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಬಹುದು ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. PRG S&T ರಚನೆಗೆ ಮತ್ತು ಅದರ ಪ್ರೊಜೆರಿನಿನ್‌ನ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗೆ ಕಾರಣವಾದ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಕೆಲಸಕ್ಕೆ PRF ಹಣವನ್ನು ನೀಡಿತು. ಮುಂಬರುವ ತಿಂಗಳುಗಳಲ್ಲಿ ಈ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ದಾಖಲಾಗಲು ಪ್ರಪಂಚದಾದ್ಯಂತದ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಕರೆತರುವ ನಿರೀಕ್ಷೆಯಲ್ಲಿ ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ಪೂರ್ವ-ವಿಚಾರಣೆಯ ಕೆಲಸ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗಿದೆ. ಅಂತಹ ಭರವಸೆಯ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ಹೊಸ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ನಾವು ಉತ್ಸುಕರಾಗಿದ್ದೇವೆ ಮತ್ತು ಅವುಗಳು ಲಭ್ಯವಾದಾಗ ನಿಮ್ಮೊಂದಿಗೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಿವರಗಳನ್ನು ಹಂಚಿಕೊಳ್ಳಲು ಎದುರುನೋಡುತ್ತೇವೆ.

PRF ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ನಿರ್ದೇಶಕ ಆಡ್ರೆ ಗಾರ್ಡನ್ ಅವರು PRG S&T ನ ಡಾ. ಬಮ್-ಜೂನ್ ಪಾರ್ಕ್ ಅವರೊಂದಿಗೆ ಪೂರ್ವ-ವಿಚಾರಣೆಯ ಕೆಲಸದೊಂದಿಗೆ ಮುಂದುವರಿಯಲು ಜೂನ್‌ನಲ್ಲಿ ಒಪ್ಪಂದವನ್ನು ಮುದ್ರೆ ಮಾಡುತ್ತಾರೆ.

ಆರ್ಎನ್ಎ ಥೆರಪಿ: ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯ ಅಧ್ಯಯನ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗಿದೆ!

ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದ ಕಡೆಗೆ ಮೊದಲ ರೋಗಿಯನ್ನು ಒಳಗೊಂಡ ಕ್ರಮಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡಿದೆ - ತುಂಬಾ ರೋಮಾಂಚನಕಾರಿ!

ಹಿನ್ನೆಲೆ: ಜನವರಿ 2021 ರಲ್ಲಿ, ನಾವು ವರದಿ ಮಾಡಿದ್ದೇವೆ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕದಲ್ಲಿ ಮಹತ್ವದ ಸಂಶೋಧನೆಗಳು, ಇದರಲ್ಲಿ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೊಟೀನ್, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ಗೆ ಆರ್ಎನ್ಎ ಕೋಡಿಂಗ್ನ ಪ್ರತಿಬಂಧಕ ಉತ್ಪಾದನೆ. ಶ್ವೇತಭವನದ ವಿಜ್ಞಾನ ಸಲಹೆಗಾರ ಮತ್ತು ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್‌ನ (NIH) ಮಾಜಿ ನಿರ್ದೇಶಕ ಡಾ. ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್ ನೇತೃತ್ವದ ಅಧ್ಯಯನ*, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳಿಗೆ SRP-2001 ಎಂಬ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿರುವುದನ್ನು ಬಹಿರಂಗಪಡಿಸಿದೆ. ರಕ್ತನಾಳಗಳಲ್ಲಿನ ಹಾನಿಕಾರಕ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ mRNA ಮತ್ತು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಹಾಗೆಯೇ ಇತರ ಅಂಗಾಂಶಗಳಲ್ಲಿ. ರಕ್ತನಾಳಗಳು ಬಲವಾಗಿದ್ದವು, ಮತ್ತು ಇಲಿಗಳು ಒಂದು ತೋರಿಸಿದವು 60% ಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಬದುಕುಳಿಯಿತು ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಇಲಿಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ. ಹೀಗಾಗಿ ಈ ಭರವಸೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮುಂದುವರೆಯಿತು, ಮತ್ತು ನಾವು ಮುಂದಿನ ಹಂತವನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುತ್ತಿದೆ ಒಂದು ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತಾ ಅಧ್ಯಯನ ಕೆಳಗಿನಂತೆ:

ವಿಶಿಷ್ಟವಾಗಿ, ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಚಿಕಿತ್ಸಕಗಳು ದ್ರವಗಳನ್ನು ಅಭಿದಮನಿ ಮೂಲಕ ಚುಚ್ಚಲಾಗುತ್ತದೆ (ನೇರವಾಗಿ ರಕ್ತನಾಳಕ್ಕೆ). ಆದಾಗ್ಯೂ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವವರು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ದೈನಂದಿನ ಡೋಸೇಜ್‌ನ ಅಭಿದಮನಿ ವಿತರಣೆಯನ್ನು ತಡೆದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಹೀಗಾಗಿ, PRF ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ a ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ವಿತರಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆ ಆ ಮೂಲಕ ದ್ರವವನ್ನು ಚರ್ಮದ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ ಸಣ್ಣ ಸೂಜಿಯೊಂದಿಗೆ ಚುಚ್ಚಬಹುದು. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವವರಿಗೆ ಈ ವಿತರಣಾ ವಿಧಾನದ ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ಈಗ BCH ನಲ್ಲಿ 6 ತಿಂಗಳ ಅಧ್ಯಯನ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ. ಲವಣಯುಕ್ತ ದ್ರಾವಣವನ್ನು ಆರಾಮವಾಗಿ ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಆಗಿ ಚುಚ್ಚಬಹುದೇ ಎಂದು ತಂಡವು ಪರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತಿದೆ. ಅದು ಯಶಸ್ವಿಯಾದರೆ ನಾವೂ ಆಗುತ್ತೇವೆ ಜೆನೆಟಿಕ್ ಥೆರಪಿಯಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಹತ್ತಿರವಾಗಿದೆ!

*Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ಗಾಗಿ ಉದ್ದೇಶಿತ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ವಿಧಾನ. ನ್ಯಾಟ್ ಮೆಡ್ (2021).

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳೊಂದಿಗೆ ಇಂದು ಏನಾಗುತ್ತಿದೆ?

 

 

ತೀರಾ ಇತ್ತೀಚಿನ ಪ್ರಯೋಗವು 2 ಔಷಧಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು: ಎಲ್ಒನಾಫರ್ನಿಬ್ ಮತ್ತು ಹೊಸ drug ಷಧ, ಎವೆರೊಲಿಮಸ್. ಹಂತ 1, ಎವೆರೊಲಿಮಸ್‌ನ ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಸೂಕ್ತವಾದ ಡೋಸೇಜ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು, ಏಪ್ರಿಲ್ 2016 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಜೂನ್ 2017 ರಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು. 2-ಔಷಧಿಗಳ ಸಂಯೋಜನೆಯ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದ ಹಂತ 2, ಜುಲೈ 2017 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಏಪ್ರಿಲ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು. ಈ ಎರಡು-ಔಷಧದ ಹಂತದಲ್ಲಿ 27 ದೇಶಗಳ ಅರವತ್ತು ಮಕ್ಕಳು ದಾಖಲಾಗಿದ್ದಾರೆ!

ನಾವು ಈಗ ಡೇಟಾ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಯ ಅವಧಿಯನ್ನು ನಮೂದಿಸಿದ್ದೇವೆ ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪೀರ್-ರಿವ್ಯೂಡ್, ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಜರ್ನಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಿಸಲು ನಿರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತೇವೆ. ಈ ಮಧ್ಯೆ, ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸುವವರು ಪ್ರಯೋಗದ ಮೊನೊಥೆರಪಿ ವಿಸ್ತರಣೆಗೆ ಅಥವಾ ಈಗರ್‌ನ ನಿರ್ವಹಿಸಿದ ಪ್ರವೇಶ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಕ್ಕೆ ಹೊರಳಿದ್ದಾರೆ. ಎರಡೂ ಮಾರ್ಗಗಳ ಮೂಲಕ, ಭಾಗವಹಿಸುವವರಿಗೆ ಪ್ರಸ್ತುತ ಆರೈಕೆಯ ಮಾನದಂಡವಾದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಪೂರೈಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಔಷಧದ ಒಂದು ರೂಪವಾಗಿದೆ; ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಸುಲಭವಾಗಿ ನೀಡಬಹುದು ಏಕೆಂದರೆ ಔಷಧದ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಅಳೆಯಲು ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಅಗತ್ಯವಿದೆ. ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ವಿಷಕಾರಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯಬಹುದು, ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ವೇಗವಾಗಿ ತೆರವುಗೊಳಿಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ವಿಭಿನ್ನವಾದ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್‌ನೊಂದಿಗೆ, ಸಂಯೋಜನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ "ಒಂದು-ಎರಡು ಪಂಚ್" ಎಂದು ಸಾಬೀತುಪಡಿಸಬಹುದು - ಆಶಾದಾಯಕವಾಗಿ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ಉತ್ತಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಒಂದು ನೋಟದಲ್ಲಿ ಪ್ರಯೋಗ ಇತಿಹಾಸ

 

ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ, ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಮೂರು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಧನಸಹಾಯ ನೀಡಿದೆ ಮತ್ತು ಸಂಯೋಜಿಸಿದೆ (ಅವುಗಳಲ್ಲಿ ಎರಡು ಎರಡು ಭಾಗಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದವು, ಹಂತಗಳು 1 ಮತ್ತು 2). ಪರೀಕ್ಷೆ, ಪ್ರಯಾಣ, ಆಹಾರ, ವಸತಿ, ಅನುವಾದಕರು ಮತ್ತು ಸಿಬ್ಬಂದಿ ಸೇರಿದಂತೆ ಎಲ್ಲಾ ಪ್ರಯೋಗ ವೆಚ್ಚಗಳಿಗೆ ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ಕಾರಣವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಯಾವಾಗಲೂ ಕಾರಣವಾಗಿದೆ. ಪ್ರತಿ ಹೊಸ ಪ್ರಯೋಗವು ಕೊನೆಯದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ದುಬಾರಿಯಾಗಿದೆ, ಏಕೆಂದರೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಕ್ಕಳು ಹೆಚ್ಚು ಸಮಯದವರೆಗೆ ಆರೋಗ್ಯಕರ ಜೀವನಕ್ಕಾಗಿ ದಾಖಲಾಗುತ್ತಾರೆ.

ಪೂರ್ವ ಪ್ರಯೋಗಗಳ ವಿವರಗಳು

#1 ಒಂದೇ ಔಷಧವನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು, ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್, 2007 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆ. ಐತಿಹಾಸಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಆವಿಷ್ಕಾರದ ಬಗ್ಗೆ ಎಲ್ಲವನ್ನೂ ಓದಿ ಇಲ್ಲಿ.

#2, "ಟ್ರಿಪಲ್ ಟ್ರಯಲ್" 3 ಔಷಧಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು: ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್, ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಝೊಲೆಡ್ರೊನೇಟ್. ಇದು ಮಾರ್ಚ್ 1 ರಲ್ಲಿ 1-ತಿಂಗಳ, ಹಂತ 2009 "ಮಿನಿ ಪ್ರಯೋಗ" ದೊಂದಿಗೆ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು, ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಕಟ್ಟುಪಾಡಿಗೆ ಇನ್ನೂ 2 ಔಷಧಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸುವುದು ದೊಡ್ಡ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯೊಂದಿಗೆ ಮುಂದುವರಿಯಲು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿದೆಯೇ ಎಂದು ನಿರ್ಧರಿಸಲು (ಅದು ಅದು). ಹಂತ 2 ಆಗಸ್ಟ್ 2009 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು. ಇದರ ಪ್ರೋಟೋಕಾಲ್ ಐದು ವರ್ಷಗಳ ಅವಧಿಯಲ್ಲಿ ಬದಲಾಯಿತು, ಕೇವಲ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ಹಿಂತಿರುಗಿತು ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಕ್ಕಳು ಭಾಗವಹಿಸಲು ದಾಖಲಾತಿಯನ್ನು ಮರು-ತೆರೆಯಿತು. ಮತ್ತಷ್ಟು ಓದು ಇಲ್ಲಿ.

#3 ಎರಡು-ಔಷಧ, ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಮತ್ತು ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ಪ್ರಯೋಗವಾಗಿದೆ. ಹಂತ 1, ಎವೆರೊಲಿಮಸ್‌ನ ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಸೂಕ್ತವಾದ ಡೋಸೇಜ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು, ಏಪ್ರಿಲ್ 2016 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಜೂನ್ 2017 ರಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು. 2-ಔಷಧಿಗಳ ಸಂಯೋಜನೆಯ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದ ಹಂತ 2, ಜುಲೈ 2017 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಏಪ್ರಿಲ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು. ಈ ಪ್ರಯೋಗದ ಮೊನೊಥೆರಪಿ ವಿಸ್ತರಣೆಯು ಇಂದಿಗೂ ಮುಂದುವರಿಯುತ್ತದೆ.

ಮೇ 7, 2007: ಪ್ರೋಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನಾ ಇತಿಹಾಸದಲ್ಲಿ ಮೊದಲ ಕ್ಷಣ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಮಾರ್ಕ್ಸ್ ಐತಿಹಾಸಿಕ ಕ್ಷಣವನ್ನು ಗುರುತಿಸುತ್ತದೆ!

2006 ರಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಪೀಡಿತ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂಭಾವ್ಯ drug ಷಧಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಸಂಶೋಧಕರು ಗುರುತಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಎಫ್ಟಿಐಗಳು ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಪೀಡಿತ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂಭವನೀಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನಾವು ನಮ್ಮ ಮುಂದೆ ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ. ರೋಚಕ ಸಮಯ! ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಪ್ರಯೋಗವು ಮೇ 7, 2007 ರಂದು ಇಬ್ಬರು ಮಕ್ಕಳೊಂದಿಗೆ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು - ಮೇಘನ್ ಮತ್ತು ಮೇಗನ್ - ಬೋಸ್ಟನ್, MA ನಲ್ಲಿರುವ ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್‌ಗೆ 2 ವರ್ಷಗಳ ಅವಧಿಯಲ್ಲಿ ಅವರ ಏಳು ಭೇಟಿಗಳಲ್ಲಿ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಆಗಮಿಸಿದರು. ಈ ಮೊದಲ ಭೇಟಿಯಲ್ಲಿ, ಅವರಿಗೆ ವ್ಯಾಪಕವಾದ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳನ್ನು ಮತ್ತು ಔಷಧದ ಮೊದಲ ಡೋಸ್ಗಳನ್ನು ನೀಡಲಾಯಿತು. ಅದರ ನಂತರ, ಡಿಸೆಂಬರ್ 2009 ರವರೆಗೆ ಪ್ರತಿ ವಾರ ಸರಾಸರಿ ಎರಡು ಕುಟುಂಬಗಳು ಬೋಸ್ಟನ್‌ಗೆ ಪ್ರಯಾಣಿಸುತ್ತಿದ್ದವು, ಅದರ ನಂತರ ಪ್ರಯೋಗ ತಂಡವು ಹಲವು ಸಾವಿರ ಡೇಟಾ ಅಂಶಗಳನ್ನು ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಿತು (ಪ್ರತಿ ಮಗುವು ಪ್ರತಿ ಭೇಟಿಗೆ 100 ಪರೀಕ್ಷೆಗಳಿಗೆ ಒಳಗಾಯಿತು!) ಮತ್ತು ಪ್ರಕಟಣೆಯನ್ನು ಕೋರಿತು ಫಲಿತಾಂಶಗಳು.

 

"ನಾಲ್ಕು ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ ಜೀನ್ ಆವಿಷ್ಕಾರದಿಂದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಹೋದ ಯಾವುದೇ ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬಗ್ಗೆ ನನಗೆ ತಿಳಿದಿಲ್ಲ - ದಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್‌ನ ಕಠಿಣ ಪರಿಶ್ರಮಕ್ಕೆ ಒಂದು ಅದ್ಭುತ ಸಾಕ್ಷಿ."

ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್, ಎಂಡಿ, ಪಿಎಚ್‌ಡಿ

ನ್ಯಾಷನಲ್ ಹ್ಯೂಮನ್ ಜೀನೋಮ್ ರಿಸರ್ಚ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ನ ನಿರ್ದೇಶಕರು ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್, ಕಾರ್ಯಾಗಾರ ಸ್ಪೀಕರ್ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್‌ನ ಸಹ-ಅನ್ವೇಷಕ.

 

ಹದಿನಾರು ದೇಶಗಳ ಇಪ್ಪತ್ತೆಂಟು (28) ಮಕ್ಕಳು ಭಾಗವಹಿಸಿದರು, 3 ರಿಂದ 15 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನವರು. ಮಕ್ಕಳು ಪ್ರತಿ ನಾಲ್ಕು ತಿಂಗಳಿಗೊಮ್ಮೆ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಬೋಸ್ಟನ್‌ಗೆ ಪರೀಕ್ಷೆಗಾಗಿ ಮತ್ತು ಹೊಸ drug ಷಧಿ ಸರಬರಾಜುಗಾಗಿ ಮರಳಿದರು ಮತ್ತು ಪ್ರತಿ ಭೇಟಿಗೆ 4-8 ದಿನಗಳ ಕಾಲ ಬೋಸ್ಟನ್‌ನಲ್ಲಿ ಉಳಿದಿದ್ದರು. ಮನೆಯಲ್ಲಿದ್ದಾಗ, ಅವರ ವೈದ್ಯರು ಮಕ್ಕಳ ಮೇಲೆ ನಿಗಾ ಇಟ್ಟರು ಮತ್ತು ಆವರ್ತಕ ಆರೋಗ್ಯ ವರದಿಗಳನ್ನು ಬೋಸ್ಟನ್ ಸಂಶೋಧನಾ ತಂಡಕ್ಕೆ ಸಲ್ಲಿಸಿದರು. ಪ್ರಯೋಗದ ಅವಧಿಗೆ, ಭಾಗವಹಿಸಲು ವಾರಕ್ಕೆ ಸರಾಸರಿ 2 ಮಕ್ಕಳು ಬೋಸ್ಟನ್‌ಗೆ ಪ್ರಯಾಣ ಬೆಳೆಸಿದರು.

 

ಯಾರು, ಎಲ್ಲಿ, ಯಾವಾಗ, ಹೇಗೆ ಮತ್ತು ಎಷ್ಟು…

 

ಮೊದಲ ಮೂರು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಪಿಎಚ್‌ಡಿ ಮಾರ್ಕ್ ಕೀರನ್ ಎಂಡಿ ವಹಿಸಿದ್ದರುನಿರ್ದೇಶಕ, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ನ್ಯೂರೋ-ಆಂಕೊಲಾಜಿ, ಡಾನಾ-ಫಾರ್ಬರ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸಂಸ್ಥೆ ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಬೋಸ್ಟನ್; ಸಹಾಯಕ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕರು, ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ಮತ್ತು ಹೆಮಟಾಲಜಿ / ಆಂಕೊಲಾಜಿ ವಿಭಾಗಗಳು, ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆ. ಡಾ. ಕೀರನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಂಕೊಲಾಜಿಸ್ಟ್ ಆಗಿದ್ದು, ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಅಧ್ಯಯನದ ಅಡಿಯಲ್ಲಿರುವ (ಫರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್, ಅಥವಾ ಎಫ್‌ಟಿಐಐ) ವ್ಯಾಪಕ ಅನುಭವ ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ. 2017 ರಲ್ಲಿ ಅವರು ಖಾಸಗಿ ವಲಯದಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡಲು ಡಾನಾ ಫಾರ್ಬರ್‌ನಲ್ಲಿ ತಮ್ಮ ಸ್ಥಾನವನ್ನು ತೊರೆದರು. ಸಹ-ಅಧ್ಯಕ್ಷರು ಮೋನಿಕಾ ಕ್ಲೈನ್ಮನ್, ಎಂಡಿ, ವೈದ್ಯಕೀಯ-ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ತೀವ್ರ ನಿಗಾ ಘಟಕದ ನಿರ್ದೇಶಕರು, ಬಿಸಿಎಚ್‌ನಲ್ಲಿ ಕ್ರಿಟಿಕಲ್ ಕೇರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನಲ್ಲಿ ಸೀನಿಯರ್ ಅಸೋಸಿಯೇಟ್, ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯಲ್ಲಿ ಸಹಾಯಕ ಪ್ರೊ. ಮತ್ತು ಪಿಆರ್ಎಫ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ, ಬಿ.ಸಿ.ಎಚ್ ಮತ್ತು ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯ ಉಪನ್ಯಾಸಕ, ಹಸ್ಬ್ರೋ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ಪೀಡಿಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕ ಮತ್ತು ಪ್ರಾವಿಡೆನ್ಸ್, ಆರ್.ಐ.ನ ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ಲೆಸ್ಲೀ ಗಾರ್ಡನ್. ಡಾ. ಕ್ಲೀನ್ಮನ್ ಪ್ರಧಾನ ತನಿಖಾಧಿಕಾರಿಯ ಮುಖ್ಯ ಪಾತ್ರವನ್ನು ವಹಿಸಿಕೊಂಡಿದ್ದಾರೆ.

ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಸಹಕಾರಿ ಪ್ರಯತ್ನವಾಗಿದ್ದು, ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ, ಡಾನಾ-ಫಾರ್ಬರ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸಂಸ್ಥೆ ಮತ್ತು ಬ್ರಿಗಮ್ ಮತ್ತು ಮಹಿಳಾ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ವೈದ್ಯರನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ, ಎಲ್ಲಾ ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು. ಇದರ ಜೊತೆಯಲ್ಲಿ, ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ದಿ ವಾರೆನ್ ಆಲ್ಪರ್ಟ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯ ವೈದ್ಯರು ಮತ್ತು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಮತ್ತು ಎನ್ಐಹೆಚ್ ಇದನ್ನು ಮೊದಲ ಮತ್ತು ಇತರ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಯಶಸ್ವಿಗೊಳಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಿದರು.

ನಾವು ಈ ಹಂತಕ್ಕೆ ಹೇಗೆ ಬಂದೆವು?

2003 ನಲ್ಲಿ, ದಿ ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್‌ನ ಸಹಯೋಗ ಸಂಶೋಧನಾ ತಂಡ  ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿದಿದೆ. ಈ ಆವಿಷ್ಕಾರವು ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾವನ್ನು ಇನ್ನಷ್ಟು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಕಾರಣವಾಯಿತು, ಆದರೆ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಈಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಅಧ್ಯಯನ ಮಾಡುವುದರಿಂದ ಹೃದ್ರೋಗ ಮತ್ತು ನಮ್ಮೆಲ್ಲರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಬಹುದು. ಜೀನ್ ಆವಿಷ್ಕಾರದ ನಂತರ, ಸಂಶೋಧಕರು, ವೈದ್ಯರು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಕುಟುಂಬಗಳು ಮತ್ತು ನಿಮ್ಮಂತಹ ಜನರ ಬೆಂಬಲವು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಹುಡುಕಾಟದಲ್ಲಿ ನಮ್ಮನ್ನು ಮತ್ತೊಂದು ಅಡ್ಡರಸ್ತೆಗೆ ಕರೆತಂದಿತು. ಸಂಶೋಧಕರು ಈ ಶತ್ರು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಬಗ್ಗೆ ತೀವ್ರವಾದ ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿದರು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್, ಮತ್ತು 2006 ರಲ್ಲಿ ಅವರು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಪೀಡಿತ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ಸ್ (ಎಫ್‌ಟಿಐಐ) ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಸಂಭಾವ್ಯ drug ಷಧಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಗುರುತಿಸಿದರು ಮತ್ತು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ನಡೆಸಿದರು, ಇದು trial ಷಧದೊಂದಿಗೆ ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಿತು. ಆಯ್ಕೆ ಮಾಡಿದ ಎಫ್‌ಟಿಐ ಅನ್ನು ಆರಂಭದಲ್ಲಿ ಮೆರ್ಕ್ ಪೂರೈಸಿದರು ಮತ್ತು ಕರೆ ಮಾಡಿದರು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ಇಲ್ಲಿ ಒತ್ತಿ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಈ drug ಷಧಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ಏಕೆ ಭಾವಿಸಿದ್ದರು?

ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ನಂತರ ಸಾಮಾನ್ಯ ಕೋಶ, ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ಕೋಶ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವೆಂದು ನಾವು ನಂಬುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸಲು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಲು, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ “ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪು” ಎಂಬ ಅಣುವನ್ನು ಜೋಡಿಸಬೇಕು. ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗಳು ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಲಗತ್ತನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ತಡೆಯುವ ಮೂಲಕ (ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುವ) ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಎಫ್‌ಟಿಐಐ drug ಷಧವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಈ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಬಾಂಧವ್ಯವನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸಬಹುದಾದರೆ, ನಂತರ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ “ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿಗೆ” ಒಳಗಾಗಬಹುದು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸುಧಾರಿಸಬಹುದು.  ಇಲ್ಲಿ ಒತ್ತಿ ಎಫ್ಟಿಐಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಾಹಿತಿಗಾಗಿ.

ಪಿಆರ್ಎಫ್ ವಿಚಾರಣೆಗೆ ಹೇಗೆ ಹಣ ನೀಡಿತು?

ಸಾವಿರಾರು ಜನರ ಬೆಂಬಲಕ್ಕೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು, ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ವೆಚ್ಚವನ್ನು ಭರಿಸಲು ಅಗತ್ಯವಾದ ಎಲ್ಲಾ ಹಣವನ್ನು ನಾವು ಸಂಗ್ರಹಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು. ಈ ನಂಬಲಾಗದ ಸಾಧನೆಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸಲು ತಮ್ಮ “ಸಮಯ, ಪ್ರತಿಭೆ ಮತ್ತು ನಿಧಿ” ಯನ್ನು ನೀಡಿದ ಪ್ರತಿಯೊಬ್ಬರಿಗೂ ಮತ್ತು ಭಾಗವಹಿಸಿದ ಎಲ್ಲ ಧೈರ್ಯಶಾಲಿ ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ನಮ್ಮ ಹೃತ್ಪೂರ್ವಕ ಕೃತಜ್ಞತೆಗಳು.

ಎಫ್‌ಟಿಐ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಈಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಸಾಬೀತಾಗಿರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

 

2012 ರಲ್ಲಿ, ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಯಿತು, ಪ್ರತಿ ಮಗು ಪ್ರಮುಖ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಂತೆ ಒಂದು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ಸುಧಾರಣೆಯನ್ನು ಅನುಭವಿಸಿದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಮೇ, 2014 ರಲ್ಲಿ, ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನವು 3 ಔಷಧಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಿನದನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ - ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಸೇರಿದಂತೆ - PRF-ನಿಧಿಯ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ವಿಸ್ತೃತ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ; ಯಾವ ಔಷಧವು ಈ ಧನಾತ್ಮಕ ಜೀವನವನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಎಂಬುದು ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿಲ್ಲ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಏಪ್ರಿಲ್ 2018 ರಲ್ಲಿ, ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ ದಿ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ದ ಅಮೆರಿಕನ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಅಸೋಸಿಯೇಷನ್ ​​(ಜಮಾ) ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಮಾತ್ರ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯನ್ನು ಕನಿಷ್ಠ 1.6 ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ವಿಸ್ತರಿಸಿದೆ ಎಂದು ವರದಿ ಮಾಡಿದೆ. ಇಲ್ಲಿ ಒತ್ತಿ 2012 ಐತಿಹಾಸಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಅನ್ವೇಷಣೆ ಅಧ್ಯಯನದ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಇಲ್ಲಿ 2014 ಆವಿಷ್ಕಾರಗಳ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಮತ್ತು ಇಲ್ಲಿ 2018 ಅಧ್ಯಯನದ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ.

"ಪ್ರತಿಯೊಬ್ಬರೂ ತುಂಬಾ ಅದ್ಭುತವಾಗಿದ್ದಾರೆ. ನಮಗೆ ನೀವು ಎಲ್ಲಾ ದೇವರು ಕಳುಹಿಸಿದ್ದೀರಿ ಮತ್ತು ಈ ಪುಟ್ಟ ದೇವತೆಗಳಿಗಾಗಿ ನೀವು ಮಾಡುವ ಎಲ್ಲವನ್ನು ನಾವು ಪ್ರಶಂಸಿಸುತ್ತೇವೆ. ಈ ವಾರಾಂತ್ಯದಲ್ಲಿ ಬೋಸ್ಟನ್‌ಗೆ ಅಡಾಲಿಯಾ ಅವರ ಪ್ರವಾಸದೊಂದಿಗೆ ನಮ್ಮ ಕುಟುಂಬವು ಉತ್ಸಾಹ ಮತ್ತು ಎಲ್ಲಾ ರೀತಿಯ ಭಾವನೆಗಳಿಂದ ತುಂಬಿಹೋಗಿದೆ, ನಾವು ಹೇಗೆ ಭಾವಿಸುತ್ತಿದ್ದೇವೆ ಎಂಬ ಪದಗಳನ್ನು ಟೈಪ್ ಮಾಡಲು ಸಹ ನಾನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವುದಿಲ್ಲ. ”

"Ach ಾಕ್‌ಗೆ ಈ ಹೊಸ ation ಷಧಿ ಅವನ ಹೃದಯವು ಬಲವಾಗಿರುತ್ತದೆ, ಅವನ ನಗು ಪ್ರಕಾಶಮಾನವಾಗಿರುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಅವನ ಜೀವನವು ಹೆಚ್ಚು ಇರುತ್ತದೆ ಎಂಬ ಹೊಸ ಭರವಸೆಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ. ಈ ಹೊಸ drug ಷಧ ಪ್ರಯೋಗವು ನಮ್ಮ ಪ್ರಾರ್ಥನೆಗೆ ಉತ್ತರವಾಗಿದೆ. ಇದನ್ನು ಮಾಡಿದ ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಭಾಗಿಯಾಗಿರುವ ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಧನ್ಯವಾದಗಳು… ವೈದ್ಯರು, ಸಂಶೋಧಕರು ಮತ್ತು ಸಿಬ್ಬಂದಿ. ನೀವು ನಮ್ಮ ನಾಯಕರು! ”

“ಕ್ಯಾಮ್ ಮತ್ತು ನಮ್ಮ ಕುಟುಂಬದ ಪರವಾಗಿ, ನೀವು ಮಾಡಿದ ಎಲ್ಲದಕ್ಕೂ ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನಲ್ಲಿ ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಧನ್ಯವಾದಗಳು! ನೀವು ಇಲ್ಲದೆ ಗೊಂದಲ ಮತ್ತು ದುಃಖದ ಜಗತ್ತಿನಲ್ಲಿ ನಾವು ಕಳೆದುಹೋಗುತ್ತಿದ್ದೆವು. ಬದಲಾಗಿ, ನಾವು ಭರವಸೆ ಮತ್ತು ಉದ್ದೇಶದ ಜಗತ್ತಿನಲ್ಲಿ ವಾಸಿಸುತ್ತೇವೆ. ಮತ್ತೆ ಮತ್ತೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು! ಹೆಚ್ಚು ಪ್ರೀತಿ ಮತ್ತು ಗೌರವದಿಂದ. ” 

ಯಾವಾಗಲೂ ಮುಂದಕ್ಕೆ ಚಲಿಸುವುದು: ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಟ್ರಿಪಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಆಗಸ್ಟ್ 2009 ನಿಂದ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುತ್ತದೆ

 

ಸಾರಾಂಶ:

ಸಂಶೋಧಕರು ಎರಡು ಹೆಚ್ಚುವರಿ drugs ಷಧಿಗಳನ್ನು ಗುರುತಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಪ್ರಸ್ತುತ ಎಫ್‌ಟಿಐ drug ಷಧವನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿರುವ (ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್) ಸಂಯೋಜನೆಯೊಂದಿಗೆ ಬಳಸಿದಾಗ, ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗಿಂತ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಒದಗಿಸಬಹುದು. ಪ್ರಸ್ತುತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು led ೋಲೆಡ್ರೊನೇಟ್ ಅನ್ನು ಸೇರಿಸಲಾಯಿತು. ಈ ದೊಡ್ಡ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ 45 ವಿವಿಧ ದೇಶಗಳ 24 ಮಕ್ಕಳು ಸೇರಿದ್ದಾರೆ!

ಕಾರ್ಯತಂತ್ರ:

ಎಲ್ಲಾ ಮೂರು drugs ಷಧಿಗಳು ರೋಗವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಹಾದಿಯಲ್ಲಿ ವಿವಿಧ ಬಿಂದುಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿರಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತವೆ. 2007 ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಕಾರ್ಯಾಗಾರದಲ್ಲಿ ಸ್ಪೇನ್‌ನ ಡಾ. ಕಾರ್ಲೋಸ್ ಲೋಪೆಜ್-ಓಟಿನ್ ಅವರು ಪ್ರಸ್ತುತಪಡಿಸಿದ ಅತ್ಯಾಕರ್ಷಕ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯ ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ, ಎರಡು ಹೊಸ drugs ಷಧಿಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಿದವು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ವಿಸ್ತೃತ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ.

ಗುರಿ:

ಈ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ನೀಡಲಾಗುವ ಮೂರು drugs ಷಧಿಗಳು ಈ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಬಾಂಧವ್ಯವನ್ನು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ನಿರ್ಬಂಧಿಸಬಹುದಾದರೆ, ನಂತರ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ “ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿಗೆ” ಒಳಗಾಗಬಹುದು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್‌ನಲ್ಲಿರುವುದಕ್ಕಿಂತಲೂ ಸುಧಾರಿಸಬಹುದು. ಮೂರು .ಷಧಿಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟುಗೂಡಿಸುವ ಮೂಲಕ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವಂತೆ ಪರಸ್ಪರ ಪೂರಕವಾಗಿ drugs ಷಧಗಳು ಪಾಲುದಾರರಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ ಎಂಬುದು ಆಶಯ.

ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯ ಪ್ರಯೋಗ:

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ 5 ಮಕ್ಕಳಿಗಾಗಿ ತಂಡವು ಮಿನಿ-ಟ್ರಯಲ್ ನಡೆಸಿತು. ಸಣ್ಣ, ಒಂದು ತಿಂಗಳ “ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆ” ಪ್ರಯೋಗವು ಮೂರು drug ಷಧಿಗಳ ಸಂಯೋಜನೆಯನ್ನು ದೊಡ್ಡ ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವ ಮೊದಲು ಚೆನ್ನಾಗಿ ಸಹಿಸಬಹುದೇ ಎಂದು ಕೇಳಿದೆ. ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಸ್ವೀಕಾರಾರ್ಹ, ಮತ್ತು ತಂಡವು ದೊಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಮುಂದಾಯಿತು.  

ದಕ್ಷತೆಯ ಪ್ರಯೋಗ:

45 ಮಕ್ಕಳು ಈ ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಸೇರಿಕೊಂಡರು, 24 ದೇಶಗಳಿಂದ, 17 ಭಾಷೆಗಳನ್ನು ಮಾತನಾಡುತ್ತಾರೆ. ಇದರಲ್ಲಿ ಎಫ್‌ಟಿಐಐ-ಮಾತ್ರ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದ ಮಕ್ಕಳು, ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯತೆಯ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದವರು ಮತ್ತು ಮೊದಲ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಲು ತುಂಬಾ ಚಿಕ್ಕವರಾದ ಇತರ ಮಕ್ಕಳು ಅಥವಾ ಮೊದಲ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ನಾವು ಕಂಡುಕೊಂಡ ಮಕ್ಕಳು (ದಾಖಲಾತಿ ಮುಗಿದ ನಂತರ). ಎಫ್‌ಟಿಐಐ-ಮಾತ್ರ ವಿಚಾರಣೆಗೆ ದಾಖಲಾದ ಮಕ್ಕಳು ಪ್ರಸ್ತುತ ವಿಚಾರಣೆಗೆ ತಮ್ಮ ಕೊನೆಯ ಭೇಟಿಯಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದಾಗ ಟ್ರಿಪಲ್ ವಿಚಾರಣೆಗೆ ದಾಖಲಾಗುವ ಅವಕಾಶವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು. ಇದು ಆ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ತಪ್ಪಿದ ಪ್ರಮಾಣವಿಲ್ಲದೆ ಎಫ್‌ಟಿಐ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಅವಕಾಶ ಮಾಡಿಕೊಟ್ಟಿತು.

ಒಂದು ನೋಟದಲ್ಲಿ ಪ್ರಯೋಗ ations ಷಧಿಗಳು

ಪ್ರವಸ್ಟಾಟಿನ್ (ಪ್ರವಾಚೋಲ್ ಅಥವಾ ಸೆಲೆಕ್ಟೈನ್ ಎಂದು ಮಾರಾಟ ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ) ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್ಗಳ class ಷಧಿ ವರ್ಗದ ಸದಸ್ಯ. ಇದನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಮತ್ತು ಹೃದಯ ಸಂಬಂಧಿ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಜೊಲೆಡ್ರೊನಿಕ್ ಆಮ್ಲ ಒಂದು ಆಗಿದೆ ಬಿಸ್ಫಾಸ್ಪೋನೇಟ್, ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಆಸ್ಟಿಯೊಪೊರೋಸಿಸ್ ಅನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಮೂಳೆ drug ಷಧಿಯಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಮತ್ತು ಕೆಲವು ರೀತಿಯ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ನಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಜನರಲ್ಲಿ ಅಸ್ಥಿಪಂಜರದ ಮುರಿತವನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ.

ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಒಂದು ಆಗಿದೆ ಎಫ್ಟಿಐ (ಫರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್), ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿನ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿನ ಅಸಹಜತೆಯನ್ನು ಹಿಮ್ಮೆಟ್ಟಿಸಬಲ್ಲ drug ಷಧ, ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಿದೆ.
ಎಲ್ಲಾ 3 drugs ಷಧಿಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ರೋಗವನ್ನು ಸೃಷ್ಟಿಸಲು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಅಣುವಿನ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುತ್ತವೆ.

* "ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಅಮೈನೊಬಿಸ್ಫಾಸ್ಫೊನೇಟ್‌ಗಳೊಂದಿಗಿನ ಸಂಯೋಜಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮಾನವನ ಅಕಾಲಿಕ ವಯಸ್ಸಾದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಯಲ್ಲಿ ದೀರ್ಘಾಯುಷ್ಯವನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸುತ್ತದೆ", ಇಗ್ನಾಸಿಯೊ ವಾರೆಲಾ, ಸ್ಯಾಂಡ್ರೈನ್ ಪಿರೇರಾ, ಅಲೆಜಾಂಡ್ರೊ ಪಿ. ಉಗಾಲ್ಡೆ, ಕ್ಲೇರ್ ಎಲ್. ನವರೊ, ಮರಿಯಾ ಎಫ್. ಎಂಪಿ ಫ್ರೀಜೆ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಲೋಸ್ ಲೋಪೆಜ್-ಒಟಾನ್. ನೇಚರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, 2008. 14 (7): ಪು. 767-72.

ಜುಲೈನಲ್ಲಿ ಎ ಅಧ್ಯಯನ ** ಪ್ರಕಟಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿದ್ದು, ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಏಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೇಲೆ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ಗಮನಾರ್ಹ ಸುಧಾರಣೆಗಳು ಕಂಡುಬಂದಿಲ್ಲ. ** ಗಾರ್ಡನ್, ಇತ್ಯಾದಿ. ಅಲ್., ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಫರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಟ್ರಯಲ್ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್, ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು ಜೊಲೆಡ್ರೊನಿಕ್ ಆಮ್ಲ, ಪರಿಚಲನೆ, 10.1161 / ಸರ್ಕ್ಯುಲೇಶನಹಾ .116.022188

ಆದಾಗ್ಯೂ, "ಟ್ರಿಪಲ್ ಟ್ರಯಲ್" ಅನ್ನು ಅದರ ಮೂಲ 2-3-ವರ್ಷಗಳ ಕಾಲಮಿತಿಯನ್ನು ಮೀರಿ ವಿಸ್ತರಿಸಲಾಯಿತು ಮತ್ತು 80 ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಸೇರಿಸಲು ವಿಸ್ತರಿಸಲಾಯಿತು, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಪ್ರತಿ ಮಗುವೂ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ಮಾತ್ರ ಪ್ರವೇಶವನ್ನು ಹೊಂದಬಹುದು ಏಕೆಂದರೆ ಅದು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತಿದೆ ಎಂದು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿದೆ. ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ, ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ತಮ್ಮ ಕೋರ್ಸ್ ಅನ್ನು ನಡೆಸುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದನೆಯ ತನಕ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಎಲ್ಲಾ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲಾಗುತ್ತದೆ; ಇದು ವರ್ಷಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಬಹುದು. ಮಕ್ಕಳು ತಿಳಿದಿರುವ ಒಂದು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದನ್ನು PRF ಖಚಿತಪಡಿಸಿದೆ, ಅವರು ಮತ್ತು ಅವರ ಸಂಶೋಧನಾ ಪಾಲುದಾರರು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಆಯ್ಕೆಗಳನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸುತ್ತಾರೆ (ಉದಾಹರಣೆಗೆ ಪ್ರಸ್ತುತ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿರುವ ಎವೆರೊಲಿಮಸ್).

ಹೊಸದರ ಸೇರ್ಪಡೆ ಔಷಧ: ಎವೆರೊಲಿಮಸ್

ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಔಷಧದ ಒಂದು ರೂಪವಾಗಿದೆ; ಎವೆರೊಲಿಮಸ್ ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಸುಲಭವಾಗಿ ನೀಡಬಹುದು ಏಕೆಂದರೆ ಔಷಧದ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಅಳೆಯಲು ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತದ ಅಗತ್ಯವಿದೆ. ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ವಿಷಕಾರಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯಬಹುದು, ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ವೇಗವಾಗಿ ತೆರವುಗೊಳಿಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ವಿಭಿನ್ನವಾದ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ರಾಪಾಮೈಸಿನ್‌ನೊಂದಿಗೆ, ಸಂಯೋಜನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ "ಒಂದು-ಎರಡು ಪಂಚ್" ಎಂದು ಸಾಬೀತುಪಡಿಸಬಹುದು - ಆಶಾದಾಯಕವಾಗಿ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗಿಂತ ಉತ್ತಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಈ ಎರಡನೇ .ಷಧದ ಸೇರ್ಪಡೆಯ ಹಿಂದಿನ ವಿಜ್ಞಾನ

ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಇದು ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಔಷಧವಾಗಿದ್ದು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಅಲ್ಲದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಗಳ ಜೀವನವನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಲು ಹಿಂದೆ ತೋರಿಸಲಾಗಿದೆ. ಬೆಥೆಸ್ಡಾದಲ್ಲಿನ NIH, MD ಮತ್ತು ಬೋಸ್ಟನ್‌ನ ಮ್ಯಾಸಚೂಸೆಟ್ಸ್ ಜನರಲ್ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ಸಂಶೋಧಕರು ನಡೆಸಿದ ಅಧ್ಯಯನವು ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ನ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು 50% ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಅಸಹಜ ಪರಮಾಣು ಆಕಾರವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕೋಶಗಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರಯೋಗಾಲಯ.

ರಾಪಾಮೈಸಿನ್ ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿನ ವಯಸ್ಸಾದ ವಿರೋಧಿ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಹೆಸರುವಾಸಿಯಾಗಿದೆ. ಈ ಆವಿಷ್ಕಾರಗಳು ಬೆಳೆಯುತ್ತಿರುವ ಅಧ್ಯಯನಗಳ ಪಟ್ಟಿಯ ಭಾಗವಾಗಿದ್ದು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವುದರಿಂದ ಇಡೀ ವಯಸ್ಸಾದ ಜನಸಂಖ್ಯೆಗೆ ಪ್ರಯೋಜನವಾಗಬಹುದು ಎಂಬ ಸಿದ್ಧಾಂತವನ್ನು ಮೌಲ್ಯೀಕರಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

 * K. ಕಾವೊ, J. J. ಗ್ರಾಜಿಯೊಟ್ಟೊ, C. D. ಬ್ಲೇರ್, J. R. Mazzulli, M. R. ಎರ್ಡೋಸ್, D. Krainc, F. S. ಕಾಲಿನ್ಸ್, "Rapamycin ಸೆಲ್ಯುಲಾರ್ ಫಿನೋಟೈಪ್ಸ್ ಅನ್ನು ಹಿಮ್ಮುಖಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ರೂಪಾಂತರಿತ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಕ್ಲಿಯರೆನ್ಸ್ ಅನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ." ವಿಜ್ಞಾನ ಅನುವಾದ. ಮೆಡ್. 3, 89ra58 (2011).

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ಈ ಯೋಜನೆಗೆ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸಿದೆ ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಸೆಲ್ ಮತ್ತು ಟಿಶ್ಯೂ ಬ್ಯಾಂಕ್ ಮತ್ತು ನಮ್ಮ ಮೂಲಕ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಧನಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಿದೆ ಅನುದಾನ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ - ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಸಂಶೋಧನಾ-ಸಂಬಂಧಿತ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಗಳು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯತ್ತ ಸಾಗುವ ಪ್ರಗತಿಗೆ ಅತ್ಯಗತ್ಯ ಎಂಬುದಕ್ಕೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪುರಾವೆ.

ಈ 2-ಔಷಧ ಪ್ರಯೋಗವು PRF ನ ಹಿಂದಿನ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಂದ ಪಡೆದ ಜ್ಞಾನದ ಮೇಲೆ ನಿರ್ಮಿಸಲಾದ ಸಹಯೋಗದ ಪ್ರಯತ್ನವಾಗಿದೆ. ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್ ಮತ್ತು ಬ್ರಿಗಮ್ ಮತ್ತು ವುಮೆನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್‌ನ ವೈದ್ಯರ ತಂಡವು ಮಕ್ಕಳನ್ನು ನೋಡಿದೆ, ಅವರೆಲ್ಲರೂ ಈಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಮತ್ತು ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಔಷಧಿಗಳಲ್ಲಿ ವಿಶ್ವ-ಪ್ರಸಿದ್ಧ ಪರಿಣತಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ.

ಈ ಎರಡು-ಔಷಧದ ಹಂತದಲ್ಲಿ 27 ದೇಶಗಳ ಅರವತ್ತು ಮಕ್ಕಳು ದಾಖಲಾಗಿದ್ದಾರೆ. ಪ್ರಯೋಗದ 2-ಔಷಧದ ಭಾಗದಿಂದ ಡೇಟಾವನ್ನು ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ ಮತ್ತು ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ರೂಪಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ ಮತ್ತು ಪೀರ್ ಪರಿಶೀಲಿಸಿದ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಜರ್ನಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಣೆಗಾಗಿ ಬರೆಯಲಾಗುತ್ತಿದೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ನಮ್ಮ ಅನ್ವೇಷಣೆ ಮುಂದುವರಿಯುತ್ತದೆ…

ಆನುವಂಶಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳೊಂದಿಗಿನ ನಮ್ಮ ಕೆಲಸವು ಪೂರ್ಣ-ವೇಗದಲ್ಲಿ ಮುಂದುವರಿಯುತ್ತಿದೆ! ಆರ್ಎನ್ಎ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಡಿಎನ್ಎ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ವಿಸ್ತಾರವನ್ನು ತೋರಿಸಿದ್ದಾರೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇಲಿಗಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಸುಧಾರಣೆ. PRF ತಮ್ಮ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗೆ ಗಣನೀಯ ಹಣವನ್ನು ಹೂಡಿಕೆ ಮಾಡುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರೆಸಿದೆ, ಈ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಪ್ರಯತ್ನಗಳು ಭರವಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ, ಮತ್ತು, ಅಂತಿಮವಾಗಿ, ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಈ ಅತ್ಯಾಧುನಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಹೊಂದಿವೆ ದೊಡ್ಡ ಸಾಮರ್ಥ್ಯ! ನಿಮ್ಮ ಸಹಾಯದಿಂದ, PRF ಅತ್ಯಂತ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಸಾಧ್ಯವಾದಷ್ಟು ಬೇಗ ಮುಂದುವರಿಯಬಹುದು.