ಎಫ್ಟಿಐ ಡ್ರಗ್

ಫರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (ಎಫ್‌ಟಿಐಐ) ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ (ಜೋಕಿನ್ವಿ ಎಂದು ಬ್ರಾಂಡ್ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ) ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಮೊದಲ ಮತ್ತು ಏಕೈಕ drug ಷಧಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಈ ಐತಿಹಾಸಿಕ ಆವಿಷ್ಕಾರದ ಹಿಂದಿನ ಇತಿಹಾಸ: ಆಗಸ್ಟ್ 2005 ಮತ್ತು ಫೆಬ್ರವರಿ 2006 ರಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂಭಾವ್ಯ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸುವ ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ಸಂಶೋಧಕರು ಪ್ರಕಟಿಸಿದರು. ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗೆ ಸಮರ್ಥವಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಮೂಲತಃ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವಕೋಶಗಳ ವಿಶಿಷ್ಟ ಲಕ್ಷಣವಾಗಿರುವ ನಾಟಕೀಯ ಪರಮಾಣು ರಚನೆಯ ವೈಪರೀತ್ಯಗಳನ್ನು ಹಿಮ್ಮೆಟ್ಟಿಸಿತು. ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಈ ಎಫ್‌ಟಿಐ ಔಷಧವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ತರಹದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಯಲ್ಲಿ ರೋಗದ ಕೆಲವು ಚಿಹ್ನೆಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಿದೆ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಈ drug ಷಧಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ಏಕೆ ಭಾವಿಸಿದ್ದರು? ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವೆಂದು ನಾವು ನಂಬುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸಲು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಲು, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ “ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪು” ಎಂಬ ಅಣುವನ್ನು ಜೋಡಿಸಬೇಕು. ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗಳು ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಲಗತ್ತನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ತಡೆಯುವ ಮೂಲಕ (ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುವ) ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ. ಆದ್ದರಿಂದ, ಎಫ್‌ಟಿಐಐ drug ಷಧವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಈ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಬಾಂಧವ್ಯವನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸಬಹುದಾದರೆ, ನಂತರ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ “ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿಗೆ” ಒಳಗಾಗಬಹುದು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸುಧಾರಿಸಬಹುದು.

ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಪೀಡಿತ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂಭವನೀಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನಾವು ನಮ್ಮ ಮುಂದೆ ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ. ಎ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ 2007 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು, ಮತ್ತು 2012 ರಲ್ಲಿ ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಯಿತು, ಪ್ರತಿ ಮಗು ಪ್ರಮುಖ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ವ್ಯವಸ್ಥೆ ಸೇರಿದಂತೆ ಒಂದು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಿನ ಕ್ಷೇತ್ರಗಳಲ್ಲಿ ಸುಧಾರಣೆಯನ್ನು ಅನುಭವಿಸಿದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಮೇ 2014 ರಲ್ಲಿ, ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಧ್ಯಯನವು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅಂದಾಜು ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಕನಿಷ್ಠ 1.6 ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ಬಹಿರಂಗಪಡಿಸಿತು (ಅಧ್ಯಯನವು ಮುಂದುವರೆದಂತೆ ನಂತರ ಇದನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸಲಾಗುವುದು), ಮತ್ತು ಏಪ್ರಿಲ್ 2018 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಅಧ್ಯಯನವು ದಿ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ದ ಅಮೆರಿಕನ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಅಸೋಸಿಯೇಷನ್ ​​(ಜಮಾ) ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಮಾತ್ರ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಿದೆ ಎಂದು ವರದಿ ಮಾಡಿದೆ.  ಇಲ್ಲಿ ಒತ್ತಿ 2012 ಅಧ್ಯಯನದ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಇಲ್ಲಿ 2014 ಆವಿಷ್ಕಾರಗಳ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಮತ್ತು ಇಲ್ಲಿ 2018 ಅಧ್ಯಯನದ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ.

ಮೇ 2018 ನಲ್ಲಿ, ಪ್ರಕಟವಾದ ಅಧ್ಯಯನದ ನೆರಳಿನಲ್ಲಿ ಜಮಾ, PRF ಮತ್ತು ಈಗರ್ ಬಯೋಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಮತ್ತು US ಆಹಾರ ಮತ್ತು ಔಷಧ ಆಡಳಿತದ ಪರಿಶೀಲನೆ ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನ ಸಂಭಾವ್ಯ ಅನುಮೋದನೆಯ ಅನ್ವೇಷಣೆಗಾಗಿ ಸಹಯೋಗ ಮತ್ತು ಪೂರೈಕೆ ಒಪ್ಪಂದವನ್ನು ಮಾಡಿಕೊಂಡಿವೆ. ಮಾರ್ಚ್ 23, 2020 ರಂದು ಫೈಲಿಂಗ್ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು. ನವೆಂಬರ್, 2020 ರಲ್ಲಿ, ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಇತಿಹಾಸವನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸಿದರು ಯುಎಸ್ ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ (ಎಫ್ಡಿಎ) ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಪಡೆದ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಾಯ್ಡ್ ಲ್ಯಾಮಿನೋಪಥಿಗಳಿಗೆ.

ನಾವು ಈಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಒಂದು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ ಆದರೆ ಅದು ಪರಿಹಾರವಲ್ಲ, ಆದ್ದರಿಂದ ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾದ drugs ಷಧಿಗಳನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲು ನಾವು ಸಂಶೋಧನೆಯನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸುತ್ತೇವೆ ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸುತ್ತೇವೆ.