ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸಲು ಫೋರ್ಜ್ ಬಯೋಲಾಜಿಕ್ಸ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಉತ್ಪಾದನಾ ಪಾಲುದಾರಿಕೆಯನ್ನು PRF ಪ್ರಕಟಿಸಿದೆ!

PRF ಒಂದು ಉತ್ಪಾದನಾ ಒಪ್ಪಂದವನ್ನು ಮಾಡಿಕೊಂಡಿದೆ. ಇದರೊಂದಿಗೆ ಫೋರ್ಜ್ ಬಯೋಲಾಜಿಕ್ಸ್ ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸ್ಯಾಮ್‌ಪ್ರೊ-2 - ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರವನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾದ ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ತನಿಖಾ ಜೀನ್-ಸಂಪಾದನಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳ ಕಡೆಗೆ ಇದು ನಿರ್ಣಾಯಕ ಹೆಜ್ಜೆಯಾಗಿದೆ.

ಸ್ಯಾಮ್‌ಪ್ರೊ-2 ಎಂದರೇನು?

ಸ್ಯಾಮ್‌ಪ್ರೊ-2 ಎಂಬುದು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಒಂದೇ ಡಿಎನ್‌ಎ ಅಕ್ಷರದ ತಪ್ಪು ಕಾಗುಣಿತವನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಡಿಎನ್ಎ ದೇಹದ ಸೂಚನಾ ಕೈಪಿಡಿಯಾಗಿದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇರುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಯುವಜನರಲ್ಲಿ, ಆ ಕೈಪಿಡಿಯಲ್ಲಿ ಒಂದೇ ಒಂದು ಅಕ್ಷರ ತಪ್ಪಾಗಿರುತ್ತದೆ - "ಟಿ" ಇರುವುದು "ಸಿ" ಆಗಿರಬೇಕು. ಆ ಒಂದೇ ಅಕ್ಷರದ ಬದಲಾವಣೆಯು ರೋಗಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಎಂಬ ವಿಷಕಾರಿ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ.

ದೇಹದ ಜೀವಕೋಶಗಳೊಳಗಿನ ರೋಗವನ್ನು ಅದರ ಮೂಲದಲ್ಲಿಯೇ ನಿಲ್ಲಿಸುವ ಗುರಿಯೊಂದಿಗೆ, ಆ ದೋಷವನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಲು ಸ್ಯಾಮ್‌ಪ್ರೊ-2 ಅನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸಲಾಗಿದೆ - "ಟಿ" ಅನ್ನು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ "ಸಿ" ಗೆ ಬದಲಾಯಿಸುವುದು.

ಸ್ಯಾಮ್‌ಪ್ರೊ-2 ತಯಾರಿಸಲು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ಫೋರ್ಜ್ ಅನ್ನು ಏಕೆ ಆರಿಸಿಕೊಂಡಿತು?

ಯಾವುದೇ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಒಬ್ಬ ವ್ಯಕ್ತಿಗೆ ನೀಡುವ ಮೊದಲು, ಅದು ಹೀಗಿರಬೇಕು:

• ಅತ್ಯಂತ ವಿಶೇಷವಾದ, ಅತ್ಯಂತ ಸ್ವಚ್ಛವಾದ ಸೌಲಭ್ಯಗಳಲ್ಲಿ ತಯಾರಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ
• ಕಟ್ಟುನಿಟ್ಟಾದ ಪ್ರಸ್ತುತ ಉತ್ತಮ ಉತ್ಪಾದನಾ ಅಭ್ಯಾಸಗಳು (cGMP) ಮಾನದಂಡಗಳ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ ಉತ್ಪಾದಿಸಲಾಗಿದೆ
• ಸುರಕ್ಷತೆ, ಶುದ್ಧತೆ ಮತ್ತು ಸ್ಥಿರತೆಗಾಗಿ ಪದೇ ಪದೇ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗಿದೆ.
• US FDA ನಿಯಂತ್ರಕ ಪರಿಶೀಲನೆಗೆ ಸಿದ್ಧವಾಗಿದೆ

ಫೋರ್ಜ್ ಬಯೋಲಾಜಿಕ್ಸ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ತಯಾರಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಮುಂಚೂಣಿಯಲ್ಲಿದೆ. ಅವರ ಪರಿಣತಿಯು ಸ್ಯಾಮ್‌ಪ್ರೊ-2 ಅನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಯುವ ವಯಸ್ಕರಿಗೆ ಪ್ರಗತಿಪರ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯ ವಿಜ್ಞಾನದಿಂದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಸ್ಥಳಾಂತರಿಸಲು ನಮಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಉತ್ಪಾದನೆಯು ಆವಿಷ್ಕಾರ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಡುವಿನ ಸೇತುವೆಯಾಗಿದೆ.

ಈ ಪಾಲುದಾರಿಕೆ ಆ ಸೇತುವೆಯನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸುತ್ತದೆ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ತಂಡ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ತಂಡ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ಮತ್ತು ಅದರ ಸಹಯೋಗಿಗಳು ಸ್ಯಾಮ್‌ಪ್ರೊ -2 ಅನ್ನು ರಚಿಸಿದರು. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ತಂಡವು ಜೆನೆಟಿಕ್ಸ್, ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ ಮತ್ತು ಬಯೋಮೆಡಿಕಲ್ ನಾವೀನ್ಯತೆಯಲ್ಲಿ ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯವಾಗಿ ಗುರುತಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ನಾಯಕರನ್ನು ಒಟ್ಟುಗೂಡಿಸುತ್ತದೆ, ಇವೆಲ್ಲವೂ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವ ಹಂಚಿಕೆಯ ಬದ್ಧತೆಯಿಂದ ನಡೆಸಲ್ಪಡುತ್ತವೆ.

ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ S. ಕಾಲಿನ್ಸ್, MD, PhD
ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಹಿರಿಯ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಲಹೆಗಾರ ಮತ್ತು ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಆರೋಗ್ಯ ಸಂಸ್ಥೆಗಳ ಮಾಜಿ ನಿರ್ದೇಶಕರು, ನಮ್ಮ ಕಾಲದ ಅತ್ಯಂತ ಮಹತ್ವದ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸಾಧನೆಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾದ ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್ ಯೋಜನೆಯನ್ನು ಮುನ್ನಡೆಸಿದವರು ಮತ್ತು ಆಧುನಿಕ ಯುಗಕ್ಕೆ ತಳಿಶಾಸ್ತ್ರವನ್ನು ತರಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಿದವರು.

ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್, MD, PhD
ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ; ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕುರಿತು ವಿಶ್ವದ ಪ್ರಮುಖ ತಜ್ಞ ಮತ್ತು ಈ ಕ್ಷೇತ್ರದ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಗತಿಯ ಹಿಂದಿನ ಪ್ರೇರಕ ಶಕ್ತಿ. ಡಾ. ಗಾರ್ಡನ್ ಸ್ಯಾಮ್ ಅವರ ತಾಯಿಯೂ ಆಗಿದ್ದಾರೆ, ಅವರ ಜೀವನವು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಸೃಷ್ಟಿಗೆ ಸ್ಫೂರ್ತಿ ನೀಡಿತು ಮತ್ತು ಅದರ ತುರ್ತುಸ್ಥಿತಿಯನ್ನು ಮುಂದುವರೆಸಿದೆ.

ಡೇವಿಡ್ ಆರ್. ಲಿಯು, ಪಿಎಚ್ಡಿ
ರಿಚರ್ಡ್ ಮೆರ್ಕಿನ್, MIT ಮತ್ತು ಹಾರ್ವರ್ಡ್‌ನ ಬ್ರಾಡ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ಮೆರ್ಕಿನ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಫಾರ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫಾರ್ಮೇಟಿವ್ ಟೆಕ್ನಾಲಜೀಸ್ ಇನ್ ಹೆಲ್ತ್‌ಕೇರ್‌ನ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕ ಮತ್ತು ನಿರ್ದೇಶಕ. ಡಾ. ಲಿಯು ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್‌ನಲ್ಲಿ ಜಾಗತಿಕವಾಗಿ ಗುರುತಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಪ್ರವರ್ತಕ ಮತ್ತು ಆಧುನಿಕ ವೈದ್ಯಕೀಯವನ್ನು ಮರುರೂಪಿಸುತ್ತಿರುವ ಬೇಸ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿ ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ನಾಯಕ.

ದಿವಂಗತ ಸ್ಯಾಮಿ ಬಸ್ಸೊ, ಎಂ.ಎಸ್.
ವಿಜ್ಞಾನಿ, ವಕೀಲ ಮತ್ತು ಜಾಗತಿಕ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಮುದಾಯದ ಅಸಾಧಾರಣ ಸದಸ್ಯ. ಸ್ಯಾಮಿ ಅವರ ಬುದ್ಧಿಶಕ್ತಿ, ಧೈರ್ಯ ಮತ್ತು ಸಂಶೋಧನೆಯನ್ನು ಮುಂದುವರೆಸುವ ಅಚಲ ಬದ್ಧತೆಯು ಈ ಕೆಲಸಕ್ಕೆ ಸ್ಫೂರ್ತಿ ಮತ್ತು ಮಾರ್ಗದರ್ಶನವನ್ನು ನೀಡುತ್ತಲೇ ಇದೆ. ಸ್ಯಾಮಿ ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ರಾಯಭಾರಿಯಾಗಿದ್ದರು. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ಸ್ಯಾಮಿ ಮತ್ತು ಅವರ ಕುಟುಂಬವು ಅಸೋಸಿಯೇಜಿಯೋನ್ ಇಟಾಲಿಯಾನಾ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸ್ಯಾಮಿ ಬಾಸ್ಸೊ (AIPro.Sa.B.) ಅನ್ನು ರಚಿಸಿತು.

ಇದು ಒಂದು ಮಹತ್ವದ ತಿರುವು ಏಕೆ?

ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ, ಇದು ಸ್ಪಷ್ಟವಾದ ಆವೇಗ.

ದಾನಿಗಳಿಗೆ, ಇದು ದಪ್ಪ ವಿಜ್ಞಾನದಲ್ಲಿ ನಿಮ್ಮ ಹೂಡಿಕೆಯ ಪರಿಣಾಮವಾಗಿದೆ.

ವಿಶಾಲವಾದ ಅಪರೂಪದ ರೋಗ ಸಮುದಾಯಕ್ಕೆ, ಇದು ಮಾರಕ, ಮಕ್ಕಳ, ಬಹು-ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಅದರ ಆನುವಂಶಿಕ ಮೂಲದಲ್ಲಿ ಸರಿಪಡಿಸಲು ಇದುವರೆಗಿನ ಅತ್ಯಂತ ಮುಂದುವರಿದ ಪ್ರಯತ್ನಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ.

ನಮ್ಮ ಮುಂದೆ ಇನ್ನೂ ಮಹತ್ವದ ಕೆಲಸಗಳಿವೆ. ಆದರೆ ಇದು ಒಂದು ದೊಡ್ಡ ಹೆಜ್ಜೆ. ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಹೆಜ್ಜೆಯೂ ನಮ್ಮನ್ನು ನಮ್ಮ ದೃಷ್ಟಿಕೋನಕ್ಕೆ ಹತ್ತಿರ ತರುತ್ತದೆ: ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಇರುವ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಮಗುವೂ ಗುಣಮುಖವಾಗುವ ಜಗತ್ತು.

ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಕಟಣೆಯನ್ನು ಇಲ್ಲಿ ಓದಿ