PRF 继续积极开展研究计划
早衰症三联药物试验的结果已由该杂志在线发表 循环 于 2016 年 7 月 11 日**。这项临床试验在已经成功的药物 lonafarnib 的基础上增加了两种药物,即普伐他汀和唑来膦酸。该试验由 PRF 和美国国家心肺血液研究所共同资助,由美国 #1 儿童医院波士顿儿童医院的专家团队进行。虽然没有发现比 lonafarnib 单药疗法有显著改善,但 PRF 仍在继续寻找有希望的候选药物,这些药物可能会让早衰症儿童活得更长、更健康——就像我们的 新的双药试验。本次全新的临床试验在lonafarnib中添加了依维莫司药物,目的是比单独使用lonafarnib更好地改善儿童的健康状况。 点击这里 更多详情请参阅我们的新闻稿。
这三个孩子已服用 lonafarnib 好几年了,现在又加上服用依维莫司,希望两种药物一起服用能起到更好的效果。 |
为了找到挽救生命的治疗方法和早衰症的治愈方法,PRF 资助了波士顿儿童医院的 4 项临床试验和 62 项科学研究。我们很高兴这些试验表明 lonafarnib 可以改善儿童的心血管系统并略微延长他们的寿命。三项试验结果表明,我们需要继续采取积极的策略,因为寻找更有效的治疗方法,并最终找到治愈方法仍在继续。
在关于三项试验结果的随附评论中,美国国立卫生研究院院长兼研究作者 Francis Collins 博士写道:“……更多的治疗选择正在涌现, 势头比以往任何时候都强劲 在基础和临床研究领域。”
** Gordon 等人,《蛋白质法呢基化抑制剂 Lonafarnib、普伐他汀和唑来膦酸对患有哈钦森-吉尔福德早衰综合征的儿童的临床试验》, 循环, 10.1161/循环AHA.116.022188