PRF агрессивті зерттеу күн тәртібін жалғастыруда
Progeria үштік есірткі сынағының нәтижелері журналда онлайн жарияланды Айналым 2016 жылғы 11 шілдеде**. Бұл клиникалық сынақ бұрыннан сәтті шыққан лонафарниб препаратына екі қосымша дәрі, правастатин және золедрон қышқылы қосылды. Сынақты PRF және Ұлттық жүрек, өкпе және қан институты бірлесіп қаржыландырды және АҚШ-тағы #1 балалар ауруханасы, Бостон балалар ауруханасының сарапшы тобы жүргізді. Лонафарнибпен бір реттік терапиядан жоғары айтарлықтай жақсартулар табылмағанымен, PRF прогериясы бар балаларға ұзақ және сау өмірді ұсына алатын перспективалы дәрілік үміткерлерді анықтауды жалғастыруда. екі есірткінің жаңа сынағы. Бұл жаңа клиникалық сынақ тек лонафарнибке қарағанда балалардың денсаулығын жақсарту мақсатымен эверолимус препаратын лонафарнибке қосады. Мында басыңыз толығырақ біздің баспасөз хабарламасында.
Үш бала да бірнеше жыл бойы лонафарнибті қабылдап келеді, енді 2 дәрі бірге тиімдірек болады деген үмітпен эверолимус қосып жатыр. |
Өмірді сақтайтын емдеу әдістерін және Прогерияны емдеуді анықтау мақсатында PRF Бостон балалар ауруханасында 4 клиникалық сынақты және 62 ғылыми зерттеуді қаржыландырды. Біз бұл сынақтар лонафарнибтің балалардың жүрек-қантамыр жүйесін жақсартатынын және олардың өмір сүру ұзақтығын қарапайым түрде ұзартатынын анықтағанына қуаныштымыз. Үш рет сынақ нәтижелері біздің агрессивті стратегиямызды жалғастыру қажеттілігін көрсетеді, өйткені тиімдірек емдеу әдістерін іздеу және ақыр соңында емдеу жалғасуда.
Үштік сынақ нәтижелері туралы ілеспе редакциялық мақалада Ұлттық денсаулық сақтау институтының директоры және зерттеу авторы Фрэнсис Коллинз, MD PhD, «... қосымша терапиялық нұсқалар пайда болуда және бұрынғыдан да серпін бар іргелі және клиникалық зерттеу қауымдастықтарында».
** Гордон және т. ал., Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромы бар балалардағы белоктардың фарнесилдену ингибиторларының лонафарниб, правастатин және золедрон қышқылының клиникалық сынағы, Айналым, 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.022188