PRF zet agressieve onderzoeksagenda voort
Resultaten van het drievoudige medicijnonderzoek naar Progeria zijn online gepubliceerd door het tijdschrift Circulatie op 11 juli 2016**. Deze klinische proef voegde twee extra medicijnen toe, pravastatine en zoledroninezuur, aan het reeds succesvolle medicijn lonafarnib. De proef werd medegefinancierd door PRF en The National Heart, Lung and Blood Institute, en uitgevoerd door een team van experts in Boston Children's Hospital, het #1 kinderziekenhuis in de VS. Hoewel er geen significante verbeteringen werden gevonden ten opzichte van de lonafarnib-enkele therapie, blijft PRF veelbelovende medicijnkandidaten identificeren die kinderen met Progeria een langer en gezonder leven kunnen bieden - zoals onze nieuwe proef met twee medicijnen. Deze gloednieuwe klinische proef voegt het medicijn everolimus toe aan lonafarnib, met als doel de gezondheid van de kinderen meer te verbeteren dan alleen lonafarnib. Klik hier voor meer details in ons persbericht.
Alle drie de kinderen gebruiken al enkele jaren lonafarnib en voegen nu ook everolimus toe in de hoop dat de twee medicijnen samen effectiever zijn. |
In een poging om levensreddende behandelingen en de genezing voor Progeria te identificeren, heeft PRF 4 klinische onderzoeken in het Boston Children's Hospital en 62 wetenschappelijke studies gefinancierd. We zijn verheugd dat deze onderzoeken hebben aangetoond dat lonafarnib het cardiovasculaire systeem van kinderen verbetert en hun levensduur enigszins verlengt. De resultaten van de drievoudige proef tonen aan dat we onze agressieve strategie moeten voortzetten, aangezien de zoektocht naar effectievere behandelingen en uiteindelijk de genezing doorgaat.
In een begeleidend redactioneel artikel over de resultaten van de drievoudige proef schreef Francis Collins, MD PhD, directeur van het National Institutes of Health en auteur van de studie: “… er ontstaan aanvullende therapeutische opties, en er is meer momentum dan ooit in de gemeenschappen van fundamenteel en klinisch onderzoek.”
** Gordon, et. al., Klinische proef met proteïnefarnesyleringsremmers Lonafarnib, Pravastatine en Zoledroninezuur bij kinderen met Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom, Circulatie, 10.1161/CIRCULATIEAHA.116.022188