Resultados do ensaio triplo de medicamentos para Progeria publicados

PRF continua com agenda de pesquisa agressiva

Os resultados do ensaio triplo do medicamento Progeria foram publicados online pelo periódico Circulação em 11 de julho de 2016**. Este ensaio clínico adicionou dois medicamentos adicionais, pravastatina e ácido zoledrônico, ao medicamento já bem-sucedido lonafarnib. O ensaio foi cofinanciado pela PRF e pelo National Heart, Lung and Blood Institute, e conduzido por uma equipe de especialistas do Boston Children's Hospital, o hospital infantil #1 nos EUA. Embora nenhuma melhora significativa tenha sido encontrada além da terapia única com lonafarnib, a PRF continua a identificar candidatos promissores a medicamentos que podem oferecer às crianças com Progéria vidas mais longas e saudáveis – como a nossa novo ensaio com dois medicamentos. Este novo ensaio clínico adiciona o medicamento everolimus ao lonafarnib, com o objetivo de melhorar a saúde das crianças mais do que o lonafarnib sozinho.  Clique aqui para mais detalhes em nosso comunicado de imprensa.

Em um esforço para identificar tratamentos que salvam vidas e a cura para a Progéria, a PRF financiou 4 ensaios clínicos no Boston Children's Hospital e 62 estudos científicos. Estamos entusiasmados que esses ensaios revelaram que o lonafarnib melhora o sistema cardiovascular das crianças e estende modestamente sua expectativa de vida. Os resultados do ensaio triplo demonstram a necessidade de continuarmos nossa estratégia agressiva, à medida que a busca por tratamentos mais eficazes e, finalmente, a cura, continua.

Em um editorial que acompanha os resultados do ensaio triplo, o diretor do Instituto Nacional de Saúde e autor do estudo, Francis Collins, MD PhD, escreveu: “… opções terapêuticas adicionais estão surgindo e há mais impulso do que nunca nas comunidades de pesquisa básica e clínica”.

** Gordon, et. al., Ensaio clínico de inibidores de farnesilação de proteínas Lonafarnib, Pravastatina e ácido zoledrônico em crianças com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, Circulação, 10.1161/CIRCULAÇÃOAHA.116.022188