PRF continua com agenda de pesquisa agressiva
Os resultados do ensaio triplo do medicamento Progeria foram publicados online pelo periódico Circulação em 11 de julho de 2016**. Este ensaio clínico adicionou dois medicamentos adicionais, pravastatina e ácido zoledrônico, ao medicamento já bem-sucedido lonafarnib. O ensaio foi cofinanciado pela PRF e pelo National Heart, Lung and Blood Institute, e conduzido por uma equipe de especialistas do Boston Children's Hospital, o hospital infantil #1 nos EUA. Embora nenhuma melhora significativa tenha sido encontrada além da terapia única com lonafarnib, a PRF continua a identificar candidatos promissores a medicamentos que podem oferecer às crianças com Progéria vidas mais longas e saudáveis – como a nossa novo ensaio com dois medicamentos. Este novo ensaio clínico adiciona o medicamento everolimus ao lonafarnib, com o objetivo de melhorar a saúde das crianças mais do que o lonafarnib sozinho. Clique aqui para mais detalhes em nosso comunicado de imprensa.
Todas as três crianças tomam lonafarnib há vários anos e agora estão adicionando everolimus na esperança de que os dois medicamentos sejam mais eficazes juntos. |
Em um esforço para identificar tratamentos que salvam vidas e a cura para a Progéria, a PRF financiou 4 ensaios clínicos no Boston Children's Hospital e 62 estudos científicos. Estamos entusiasmados que esses ensaios revelaram que o lonafarnib melhora o sistema cardiovascular das crianças e estende modestamente sua expectativa de vida. Os resultados do ensaio triplo demonstram a necessidade de continuarmos nossa estratégia agressiva, à medida que a busca por tratamentos mais eficazes e, finalmente, a cura, continua.
Em um editorial que acompanha os resultados do ensaio triplo, o diretor do Instituto Nacional de Saúde e autor do estudo, Francis Collins, MD PhD, escreveu: “… opções terapêuticas adicionais estão surgindo e há mais impulso do que nunca nas comunidades de pesquisa básica e clínica”.
** Gordon, et. al., Ensaio clínico de inibidores de farnesilação de proteínas Lonafarnib, Pravastatina e ácido zoledrônico em crianças com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, Circulação, 10.1161/CIRCULAÇÃOAHA.116.022188