Pubblicati i risultati della sperimentazione di un triplo farmaco per la progeria

PRF continua un programma di ricerca aggressivo

I risultati dello studio del triplo farmaco Progeria sono stati pubblicati online dalla rivista Circolazione l'11 luglio 2016**. Questo studio clinico ha aggiunto due farmaci aggiuntivi, pravastatina e acido zoledronico, al farmaco già di successo lonafarnib. Lo studio è stato cofinanziato da PRF e dal National Heart, Lung and Blood Institute, ed è stato condotto da un team di esperti presso il Boston Children's Hospital, l'ospedale pediatrico #1 negli Stati Uniti. Sebbene non siano stati riscontrati miglioramenti significativi rispetto alla singola terapia con lonafarnib, PRF continua a identificare promettenti farmaci candidati che potrebbero offrire ai bambini affetti da Progeria vite più lunghe e sane, come il nostro nuovo studio con due farmaciQuesto nuovissimo studio clinico aggiunge il farmaco everolimus al lonafarnib, con l'obiettivo di migliorare la salute dei bambini più del solo lonafarnib.  clicca qui per maggiori dettagli nel nostro comunicato stampa.

Nel tentativo di identificare trattamenti salvavita e la cura per la Progeria, PRF ha finanziato 4 sperimentazioni cliniche presso il Boston Children's Hospital e 62 studi scientifici. Siamo entusiasti che queste sperimentazioni abbiano rivelato che il lonafarnib migliora il sistema cardiovascolare dei bambini e ne prolunga modestamente la durata di vita. I risultati della tripla sperimentazione dimostrano la necessità di continuare la nostra strategia aggressiva, mentre la ricerca di trattamenti più efficaci e, in definitiva, della cura continua.

In un editoriale di accompagnamento sui risultati del triplo studio, il direttore del National Institutes of Health e autore dello studio Francis Collins, MD PhD, ha scritto: "...stanno emergendo ulteriori opzioni terapeutiche e c'è più slancio che mai nelle comunità di ricerca di base e clinica."

** Gordon, et. al., Studio clinico degli inibitori della farnesilazione proteica Lonafarnib, Pravastatina e Acido Zoledronico nei bambini con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria, Circolazione, 10.1161/CIRCULAZIONEAHA.116.022188