PRF는 공격적인 연구 의제를 계속합니다
프로게리아 3제 약물 시험 결과는 저널에 온라인으로 게재되었습니다. 순환 2016년 7월 11일**. 이 임상 시험은 이미 성공적인 약물인 로나파닙에 프라바스타틴과 졸레드론산이라는 두 가지 약물을 추가했습니다. 이 시험은 PRF와 국립 심장, 폐, 혈액 연구소에서 공동으로 자금을 지원했으며, 미국 #1 소아 병원인 보스턴 소아 병원의 전문가 팀이 수행했습니다. 로나파닙 단일 요법에 비해 유의미한 개선은 발견되지 않았지만, PRF는 프로게리아가 있는 어린이에게 더 길고 건강한 삶을 제공할 수 있는 유망한 약물 후보를 계속 찾고 있습니다. 새로운 2가지 약물 시험이 새로운 임상 시험에서는 로나파닙에 에베롤리무스를 추가하여 로나파닙만을 투여할 때보다 어린이의 건강을 개선하는 것을 목표로 합니다. 여기를 클릭하세요 자세한 내용은 보도자료를 참조하세요.
세 자녀 모두 수년 동안 로나파닙을 복용해 왔으며, 이제 두 가지 약이 함께 복용 시 효과가 더 좋을 것이라는 기대에 에베롤리무스를 추가하고 있습니다. |
생명을 구하는 치료법과 프로게리아의 치료법을 찾기 위한 노력의 일환으로 PRF는 보스턴 어린이 병원에서 4건의 임상 실험과 62건의 과학적 연구에 자금을 지원했습니다. 이러한 실험을 통해 로나파닙이 어린이의 심혈관계를 개선하고 수명을 약간 연장한다는 사실이 밝혀져 매우 기쁩니다. 이 3중 실험 결과는 더 효과적인 치료법과 궁극적으로 치료법을 찾는 노력이 계속됨에 따라 공격적인 전략을 계속해야 할 필요성을 보여줍니다.
국립보건원(NIH) 소장이자 연구 저자인 Francis Collins, MD PhD는 삼중 시험 결과에 대한 수반 사설에서 다음과 같이 썼습니다. "... 추가적인 치료 옵션이 등장하고 있으며, 그 어느 때보다 더 큰 추진력이 있습니다 기초 및 임상 연구 커뮤니티에서.”
** Gordon 외, Hutchinson-Gilford Progeria 증후군이 있는 어린이에서 단백질 파네실화 억제제인 Lonafarnib, Pravastatin 및 Zoledronic Acid의 임상 시험, 순환, 10.1161/순환AHA.116.022188