PRF ממשיך את סדר היום של מחקר אגרסיבי
תוצאות מניסוי התרופה המשולשת של פרוג'ריה פורסמו באינטרנט על ידי כתב העת מַחזוֹר ב-11 ביולי 2016**. ניסוי קליני זה הוסיף שתי תרופות נוספות, פרבסטטין וחומצה זולדרונית, לתרופה המצליחה ממילא לונפרניב. הניסוי מומן בשיתוף PRF והמכון הלאומי ללב, ריאות ודם, ונערך על ידי צוות מומחים בבית החולים לילדים בבוסטון, בית החולים לילדים #1 בארה"ב. למרות שלא נמצאו שיפורים משמעותיים מעבר לטיפול יחיד ב-lonafarnib, PRF ממשיך לזהות מועמדים לתרופות מבטיחות שעשויות להציע לילדים עם פרוגריה חיים ארוכים ובריאים יותר - כמו שלנו ניסוי חדש של שתי תרופות. ניסוי קליני חדש זה מוסיף את התרופה אוורולימוס ללונפרניב, במטרה לשפר את בריאותם של הילדים יותר מאשר לונפרניב בלבד. לחץ כאן לפרטים נוספים בהודעה לעיתונות שלנו.
כל שלושת הילדים נוטלים לונפרניב כבר כמה שנים, וכעת הם מוסיפים את אוורולימוס בתקווה ש-2 התרופות יהיו יעילות יותר ביחד. |
במאמץ לזהות טיפולים מצילי חיים ואת התרופה לפרוגריה, PRF מימנה 4 ניסויים קליניים בבית החולים לילדים בבוסטון, ו-62 מחקרים מדעיים. אנו שמחים שהניסויים הללו גילו כי לונפרניב משפר את מערכת הלב וכלי הדם של הילדים ומאריך באופן צנוע את תוחלת חייהם. תוצאות הניסוי המשולש מוכיחות את הצורך שלנו להמשיך באסטרטגיה האגרסיבית שלנו, שכן החיפוש אחר טיפולים יעילים יותר, ובסופו של דבר התרופה, נמשך.
במאמר מערכת נלווה על תוצאות הניסוי המשולש, כתב מנהל המכונים הלאומיים לבריאות ומחבר המחקר פרנסיס קולינס, MD PhD, "... אפשרויות טיפוליות נוספות צצות, ו יש יותר מומנטום מאי פעם בקהילות המחקר הבסיסי והקליני".
** גורדון, et. אל., ניסוי קליני של מעכבי פרנסילציה של חלבון Lonafarnib, Pravastatin וחומצה זולדרונית בילדים עם תסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוגריה, מַחזוֹר, 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.022188