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Le PRF poursuit son programme de recherche ambitieux

Les résultats de l’essai du triple médicament contre la progéria ont été publiés en ligne par la revue Circulation le 11 juillet 2016**. Cet essai clinique a ajouté deux médicaments supplémentaires, la pravastatine et l'acide zolédronique, au médicament déjà efficace lonafarnib. L'essai a été cofinancé par PRF et le National Heart, Lung and Blood Institute, et mené par une équipe d'experts du Boston Children's Hospital, l'hôpital pour enfants #1 aux États-Unis. Bien qu'aucune amélioration significative n'ait été constatée par rapport au traitement unique par lonafarnib, PRF continue d'identifier des candidats médicaments prometteurs qui pourraient offrir aux enfants atteints de progéria une vie plus longue et plus saine, comme notre nouvel essai à deux médicamentsCe tout nouvel essai clinique ajoute le médicament évérolimus au lonafarnib, dans le but d'améliorer la santé des enfants plus que le lonafarnib seul.  Cliquez ici pour plus de détails dans notre communiqué de presse.

Meghan, 15 ans, Brennen, 7 ans, et Lindsay, 12 ans, ont participé à l'essai triple. Ils ont eu leur première visite pour l'essai à 2 médicaments en juin 2016, grâce à votre soutien.

Les trois enfants prennent du lonafarnib depuis plusieurs années et ajoutent maintenant de l’évérolimus dans l’espoir que les deux médicaments seront plus efficaces ensemble.

Afin d'identifier des traitements qui sauvent des vies et un remède contre la progéria, le PRF a financé 4 essais cliniques au Boston Children's Hospital et 62 études scientifiques. Nous sommes ravis que ces essais aient révélé que le lonafarnib améliore le système cardiovasculaire des enfants et prolonge modestement leur espérance de vie. Les résultats de ces trois essais démontrent la nécessité pour nous de poursuivre notre stratégie agressive, alors que la recherche de traitements plus efficaces et, en fin de compte, d'un remède se poursuit.

Dans un éditorial accompagnant les résultats de l'essai triple, le directeur des National Institutes of Health et auteur de l'étude, Francis Collins, MD PhD, a écrit : « … des options thérapeutiques supplémentaires émergent, et il y a plus d'élan que jamais dans les communautés de recherche fondamentale et clinique. »

** Gordon, et. al., Essai clinique des inhibiteurs de la farnésylation des protéines Lonafarnib, Pravastatine et Acide zolédronique chez les enfants atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford-Progeria, Circulation, 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.022188

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