PRF setzt aggressive Forschungsagenda fort
Die Ergebnisse der dreifachen Progeria-Studie wurden von der Zeitschrift online veröffentlicht Die Durchblutung am 11. Juli 2016 **. Diese klinische Studie fügte dem bereits erfolgreichen Medikament Lonafarnib zwei zusätzliche Medikamente hinzu, Pravastatin und Zoledronsäure. Die Studie wurde von PRF und dem National Heart, Lung and Blood Institute kofinanziert und von einem Expertenteam des Boston Children's Hospital, dem führenden Kinderkrankenhaus in den USA, durchgeführt. Während über die Einzeltherapie mit Lonafarnib hinaus keine signifikanten Verbesserungen festgestellt wurden, identifiziert PRF weiterhin vielversprechende Medikamentenkandidaten, die Kindern mit Progeria ein längeres und gesünderes Leben ermöglichen könnten - wie unsere neue Zwei-Drogen-Studie. Diese brandneue klinische Studie fügt Lonafarnib das Medikament Everolimus hinzu, mit dem Ziel, die Gesundheit der Kinder mehr als nur Lonafarnib zu verbessern. Hier geht es weiter. Weitere Details finden Sie in unserer Pressemitteilung.
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Alle drei Kinder nehmen Lonafarnib seit mehreren Jahren ein und setzen nun Everolimus ein, in der Hoffnung, dass die 2-Medikamente gemeinsam wirksamer werden. |
Meghan (15), Brennen (7) und Lindsay (12) nahmen an der dreifachen Studie teil. Dank Ihrer Unterstützung hatten sie ihre ersten Besuche für die 2-Drogen-Studie im Juni 2016.Um lebensrettende Behandlungen und die Heilung von Progerie zu identifizieren, hat PRF 4 klinische Studien am Boston Children's Hospital und 62 wissenschaftliche Studien finanziert. Wir sind begeistert, dass diese Studien gezeigt haben, dass Lonafarnib das Herz-Kreislauf-System der Kinder verbessert und ihre Lebensdauer geringfügig verlängert. Die Ergebnisse der dreifachen Studie zeigen, dass wir unsere aggressive Strategie fortsetzen müssen, da die Suche nach wirksameren Behandlungen und letztendlich die Heilung fortgesetzt werden.
In einem begleitenden Leitartikel über die Ergebnisse der Dreifachstudie schrieb der Direktor der National Institutes of Health und der Studienautor Francis Collins, MD PhD: „… zusätzliche therapeutische Optionen eröffnen sich und Es gibt mehr Schwung als je zuvor in der Grundlagenforschung und in der klinischen Forschung. “
** Gordon et. al., Klinische Studie zu Protein-Farnesylierungshemmern Lonafarnib, Pravastatin und Zoledronsäure bei Kindern mit Hutchinson-Gilford-Progeria-Syndrom, Die Durchblutung , 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188