पीआरएफने आक्रमक संशोधन अजेंडा सुरू ठेवला आहे
प्रोजेरिया ट्रिपल ड्रग ट्रायलचे परिणाम जर्नलद्वारे ऑनलाइन प्रकाशित केले गेले अभिसरण 11 जुलै 2016 रोजी**. या क्लिनिकल चाचणीने लोनाफार्निब या आधीच यशस्वी औषधामध्ये दोन अतिरिक्त औषधे, प्रवास्टॅटिन आणि झोलेड्रोनिक ऍसिड जोडली. चाचणी PRF आणि नॅशनल हार्ट, लंग अँड ब्लड इन्स्टिट्यूट द्वारे सह-निधीत करण्यात आली होती आणि बोस्टन चिल्ड्रन हॉस्पिटल, यूएस मधील #1 चिल्ड्रन हॉस्पिटल येथे तज्ञ टीमने आयोजित केली होती. लोनाफर्निब सिंगल थेरपीमध्ये आणि त्याहून अधिक लक्षणीय सुधारणा आढळल्या नसल्या तरी, PRF प्रोजेरिया असलेल्या मुलांना दीर्घ, निरोगी आयुष्य देऊ शकतील अशा आशादायक औषध उमेदवारांची ओळख करत आहे - जसे आमच्या नवीन दोन-औषध चाचणी. ही अगदी नवीन क्लिनिकल चाचणी लोनाफार्निबमध्ये एव्हरोलिमस हे औषध जोडते, फक्त लोनाफर्निबपेक्षा मुलांचे आरोग्य अधिक सुधारण्याचे उद्दिष्ट आहे. येथे क्लिक करा आमच्या प्रेस प्रकाशनात अधिक तपशीलांसाठी.
तिन्ही मुले अनेक वर्षांपासून लोनाफर्निब घेत आहेत आणि आता 2 औषधे एकत्रितपणे अधिक प्रभावी होतील या आशेने ते एव्हरोलिमस जोडत आहेत. |
जीवन वाचवणारे उपचार आणि प्रोजेरियावरील उपचार ओळखण्याच्या प्रयत्नात, PRF ने बोस्टन चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये 4 क्लिनिकल चाचण्या आणि 62 वैज्ञानिक अभ्यासांना निधी दिला आहे. लोनाफर्निब मुलांच्या हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी प्रणाली सुधारते आणि त्यांचे आयुष्य माफक प्रमाणात वाढवते हे या चाचण्यांमधून आम्हाला आनंद झाला आहे. तिहेरी चाचणी परिणाम आम्हाला आमची आक्रमक रणनीती सुरू ठेवण्याची गरज दर्शवतात, कारण अधिक प्रभावी उपचारांचा शोध आणि शेवटी उपचार सुरूच आहेत.
तिहेरी चाचणीच्या निकालांबद्दल सोबतच्या संपादकीयमध्ये, नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थचे संचालक आणि अभ्यास लेखक फ्रान्सिस कॉलिन्स, एमडी पीएचडी, यांनी लिहिले, “... अतिरिक्त उपचारात्मक पर्याय उदयास येत आहेत, आणि नेहमीपेक्षा अधिक गती आहे मूलभूत आणि क्लिनिकल संशोधन समुदायांमध्ये.
** गॉर्डन, इ. al., हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम असलेल्या मुलांमध्ये प्रथिने फार्नेसिलेशन इनहिबिटर लोनाफर्निब, प्रवास्टाटिन आणि झोलेड्रॉनिक ऍसिडची क्लिनिकल चाचणी, अभिसरण, 10.1161/सर्कुलेशनहा.116.022188