早衰症 RNA 治疗取得令人兴奋的突破！

我们很高兴与大家分享 两项关于 RNA 疗法应用的激动人心的突破性研究 早衰症研究。这两项研究均由早衰症研究基金会 (PRF) 共同资助，并由 PRF 的医学主任 Leslie Gordon 博士共同撰写。

早衰蛋白是早衰症的致病蛋白。RNA 疗法通过在 RNA 水平上阻断其产生来干扰人体产生早衰蛋白的能力。这意味着 治疗比大多数疗法更有针对性 在蛋白质水平上针对早衰蛋白。

虽然每项研究都使用了不同的药物输送系统，但两项研究都针对相同的基本治疗策略，即抑制编码异常蛋白质早老素的 RNA 的产生。两项研究均由美国国立卫生研究院 (NIH) 的研究人员领导，并于今天发表在《 自然医学.

一项研究由美国国立卫生研究院院长 Francis Collins 博士领导的研究显示，使用一种名为 SRP2001 的药物治疗早衰症小鼠降低主动脉中有害的早衰蛋白 mRNA 和蛋白质表达，即身体的主要动脉，以及其他组织。在研究结束时，主动脉壁仍然更强壮，小鼠表现出 超过 60% 的生存率提高.

柯林斯说：“靶向 RNA 疗法在动物模型上显示出如此显著的效果，让我有希望为早衰症的治疗带来重大进展。”

这 其他研究由美国国立卫生研究院国家癌症研究所癌症研究中心主任 Tom Misteli 博士领导的研究显示 90 – 95% 减少产生有毒早衰蛋白的 RNA 用一种名为 LB143 的药物治疗后，不同组织中早老蛋白的减少最为明显。Misteli 实验室发现，早老蛋白的减少在肝脏中最为有效，在心脏和主动脉中也有额外的改善。

我们现在知道有多种方法可以通过 RNA 疗法减少有害早衰蛋白的产生。每项研究都在小鼠模型中发现了不同的 RNA 片段，当这些 RNA 片段被靶向时，它们会提供有效的治疗途径，从而导致 早衰症小鼠的寿命比之前研究中接受 lonafarnib 治疗的小鼠长得多这是唯一获得 FDA 批准的治疗早衰症儿童的药物。此外，研究人员发现，RNA 疗法和 lonafarnib 联合治疗比单独使用任何一种疗法更能有效地降低肝脏和心脏中的早衰蛋白水平。

“这两项非常重要的研究表明 我们现在面临的重大进步 PRF 医学主任 Leslie Gordon 博士表示：“我很荣幸能与这些杰出的研究团队合作，推动 RNA 疗法在早衰症儿童中的应用。这两项研究都是令人兴奋的原理验证研究， PRF 很高兴能继续推进临床试验 应用这些治疗策略。

—

鄂尔多斯，MR、卡布拉尔，华盛顿州、塔瓦雷斯，UL 等 针对哈钦森-吉尔福德早衰综合征的靶向反义治疗方法。 天然药物 （2021）。 https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

普塔拉朱，M.，杰克逊，M.，克莱因，S. 等 系统筛选确定了治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合征的反义寡核苷酸。 天然药物 （2021）。 https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4