¡Avances emocionantes en terapias con ARN para la progeria!

Estamos encantados de compartir los resultados de Dos estudios innovadores y muy interesantes sobre el uso de terapias con ARN en la investigación sobre la progeria. Ambos estudios fueron cofinanciados por la Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF) y coescritos por el director médico de la PRF, el Dr. Leslie Gordon.

La progerina es la proteína que causa la enfermedad en la progeria. Las terapias con ARN interfieren en la capacidad del cuerpo para producir progerina, al bloquear su producción a nivel del ARN. Esto significa que El tratamiento es más específico que la mayoría de las terapias. que atacan la progerina a nivel proteico.

Aunque cada estudio utilizó un sistema de administración de fármacos diferente, ambos estudios apuntaron a la misma estrategia básica de tratamiento, inhibir la producción de ARN que codifica la proteína anormal, la progerina. Ambos fueron dirigidos por investigadores de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y fueron publicados hoy en la revista Medicina natural.

Un estudio, dirigido por Francis Collins, MD, PhD, Director del NIH, demostró que el tratamiento de ratones con progeria con un fármaco llamado SRP2001 rRedujo la expresión dañina del ARNm y de la proteína progerina en la aorta., la arteria principal del cuerpo, así como en otros tejidos. Al final del estudio, la pared aórtica permaneció más fuerte y los ratones demostraron una aumento de supervivencia de más de 60%.

“El hecho de que una terapia de ARN dirigida haya mostrado resultados tan significativos en un modelo animal me da esperanzas de que esto podría conducir a un avance importante en el tratamiento de la progeria”, afirmó Collins.

El Otro estudio, dirigido por Tom Misteli, PhD, Director del Centro de Investigación del Cáncer, Instituto Nacional del Cáncer, NIH, mostró una 90 – 95% reducción del ARN tóxico productor de progerina en diferentes tejidos después del tratamiento con un fármaco llamado LB143. El laboratorio de Misteli descubrió que la reducción de la proteína progerina era más eficaz en el hígado, con mejoras adicionales en el corazón y la aorta.

Ahora sabemos que existen múltiples formas de disminuir la producción de la dañina proteína progerina mediante terapias de ARN. Cada estudio encontró diferentes tramos de ARN en los modelos de ratón que, cuando se dirigían a ellos, generaban una vía eficaz para el tratamiento, lo que daba como resultado Ratones con progeria que vivieron mucho más tiempo que los tratados en estudios previos con lonafarnib, el único fármaco aprobado por la FDA para niños con progeria. Además, los investigadores descubrieron que un tratamiento combinado con terapias de ARN y lonafarnib redujo los niveles de proteína progerina en el hígado y el corazón de manera más efectiva que cada tratamiento por separado.

“Estos dos estudios de gran importancia demuestran la Los principales avances que ya tenemos entre manos “En el campo de las terapias dirigidas contra la progeria”, afirmó la directora médica de PRF, la Dra. Leslie Gordon. “Me encantó trabajar con estos brillantes grupos de investigación para avanzar en la terapia de ARN para niños con progeria. Ambos son estudios de prueba de principio apasionantes y PRF está entusiasmada por avanzar hacia los ensayos clínicos que aplican estas estrategias de tratamiento.

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Erdos, MR, Cabral, WA, Tavárez, UL y otros. Un enfoque terapéutico antisentido dirigido para el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford. Medicina natural (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

Puttaraju, M., Jackson, M., Klein, S. y otros. La detección sistemática identifica oligonucleótidos antisentido terapéuticos para el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford. Medicina natural (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4