প্রোজেরিয়ার জন্য আরএনএ থেরাপিউটিকসে উত্তেজনাপূর্ণ সাফল্য!

আমরা থেকে ফলাফল শেয়ার করার জন্য রোমাঞ্চিত RNA থেরাপিউটিকস ব্যবহারের উপর দুটি অত্যন্ত উত্তেজনাপূর্ণ যুগান্তকারী গবেষণা প্রোজেরিয়া গবেষণায়। উভয় গবেষণাই দ্য প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন (PRF) দ্বারা সহ-অর্থায়ন এবং PRF-এর মেডিক্যাল ডিরেক্টর, ডঃ লেসলি গর্ডন সহ-লেখক।

প্রোজেরিন হল প্রোজেরিয়ার রোগ সৃষ্টিকারী প্রোটিন। আরএনএ থেরাপিগুলি আরএনএ স্তরে এর উত্পাদনকে অবরুদ্ধ করে প্রোজেরিন উত্পাদন করার জন্য শরীরের ক্ষমতাতে হস্তক্ষেপ করে। এর মানে হল চিকিত্সা অধিকাংশ থেরাপির তুলনায় আরো নির্দিষ্ট যে প্রোটিন স্তরে লক্ষ্য progerin.

যদিও প্রতিটি গবেষণায় একটি ভিন্ন ওষুধ সরবরাহ ব্যবস্থা ব্যবহার করা হয়েছে, উভয় গবেষণায় একই মৌলিক চিকিত্সা কৌশল লক্ষ্য করা হয়েছে, অস্বাভাবিক প্রোটিন, প্রোজেরিনের জন্য আরএনএ কোডিং উৎপাদনে বাধা দেয়। উভয়ই ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ (এনআইএইচ) এর গবেষকদের নেতৃত্বে ছিল এবং আজ জার্নালে প্রকাশিত হয়েছিল প্রকৃতির ঔষধ.

এক গবেষণা, ফ্রান্সিস কলিন্স, এমডি, পিএইচডি, এনআইএইচ-এর পরিচালকের নেতৃত্বে দেখিয়েছেন যে SRP2001 r নামক ওষুধ দিয়ে প্রোজেরিয়া ইঁদুরের চিকিত্সা করাক্ষতিকারক progerin mRNA এবং মহাধমনীতে প্রোটিন এক্সপ্রেশন শিক্ষিত, শরীরের প্রধান ধমনী, সেইসাথে অন্যান্য টিস্যুতে। অধ্যয়নের শেষে, মহাধমনী প্রাচীর আরও শক্তিশালী ছিল এবং ইঁদুর একটি প্রদর্শন করেছিল 60% এর বেশি বেঁচে থাকা.

"একটি লক্ষ্যযুক্ত আরএনএ-থেরাপি একটি প্রাণী মডেলে এই ধরনের উল্লেখযোগ্য ফলাফল প্রদর্শন করা আমাকে আশা দেয় যে এটি প্রোজেরিয়ার চিকিত্সার জন্য একটি বড় অগ্রগতি হতে পারে," কলিন্স বলেছিলেন।

দ অন্যান্য গবেষণা, টম মিস্টেলি, পিএইচডি, সেন্টার ফর ক্যান্সার রিসার্চ, ন্যাশনাল ক্যান্সার ইনস্টিটিউট, এনআইএইচ-এর পরিচালকের নেতৃত্বে, একটি দেখিয়েছেন 90 - 95% বিষাক্ত প্রোজেরিন-উৎপাদনকারী আরএনএ হ্রাস LB143 নামক ওষুধের সাথে চিকিত্সার পরে বিভিন্ন টিস্যুতে। মিসটেলির গবেষণাগারে দেখা গেছে যে প্রোজেরিন প্রোটিন হ্রাস লিভারে সবচেয়ে কার্যকর ছিল, হার্ট এবং মহাধমনীতে অতিরিক্ত উন্নতি হয়েছে।

আমরা এখন জানি RNA থেরাপিউটিকস ব্যবহার করে ক্ষতিকারক প্রোজেরিন প্রোটিনের উৎপাদন কমানোর একাধিক উপায় রয়েছে। প্রতিটি গবেষণায় মাউস মডেলগুলিতে আরএনএর বিভিন্ন প্রসারিত অংশ পাওয়া গেছে যা লক্ষ্যবস্তু করা হলে, চিকিত্সার জন্য একটি কার্যকর পথ সরবরাহ করে, যার ফলে প্রোজেরিয়া ইঁদুর যারা লোনাফারনিবের সাথে পূর্ববর্তী গবেষণায় চিকিত্সার চেয়ে অনেক বেশি দিন বেঁচে ছিল, Progeria আক্রান্ত শিশুদের জন্য একমাত্র FDA-অনুমোদিত ওষুধ। অধিকন্তু, গবেষকরা দেখেছেন যে RNA থেরাপিউটিকস এবং লোনাফার্নিবের সাথে একটি সংমিশ্রণ চিকিত্সা লিভার এবং হৃদপিণ্ডে প্রোজেরিন প্রোটিনের মাত্রাকে নিজেরাই একক চিকিত্সার চেয়ে বেশি কার্যকরভাবে হ্রাস করে।

“এই দুটি অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ গবেষণা প্রদর্শন করে বড় অগ্রগতি যা এখন আমাদের উপর লক্ষ্যযুক্ত প্রোজেরিয়া থেরাপিউটিকসের ক্ষেত্রে,” পিআরএফ মেডিকেল ডিরেক্টর ডঃ লেসলি গর্ডন বলেছেন। “প্রজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য আরএনএ থেরাপির অগ্রগতির জন্য এই উজ্জ্বল গবেষণা গোষ্ঠীর সাথে কাজ করতে পেরে আমি রোমাঞ্চিত হয়েছি। উভয়ই উত্তেজনাপূর্ণ প্রুফ-অফ-প্রিন্সিপল অধ্যয়ন, এবং PRF ক্লিনিকাল ট্রায়ালের দিকে এগিয়ে যেতে উত্তেজিত যে এই চিকিত্সা কৌশল প্রয়োগ.

—

Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL ইত্যাদি হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোমের জন্য একটি লক্ষ্যযুক্ত অ্যান্টিসেন্স থেরাপিউটিক পদ্ধতি। ন্যাট মেড (2021)। https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

পুত্ররাজু, এম., জ্যাকসন, এম., ক্লেইন, এস. ইত্যাদি পদ্ধতিগত স্ক্রীনিং হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোমের জন্য থেরাপিউটিক অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড সনাক্ত করে। ন্যাট মেড (2021)। https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4