קבל את הניוזלטר השנתי של PRF לשנת 2021 כאן!

עיין בניוזלטר שלנו כדי לקרוא על אישור ה-FDA לטיפול הראשון אי פעם בפרוגריה, למד כיצד המחקר שאנו מממנים עשה התקדמות יוצאת דופן לקראת הריפוי באמצעות טיפולים גנטיים ו-RNA, ולקבל את הסקופ על כל אבני הדרך המרגשות שאנו חוגגים כרגע. הנה הצצה משני הסיפורים הראשיים שלנו:

טיפול ראשון בפרוגריה מקבל את אישור ה-FDA
ב-20 בנובמבר 2020, בשיתוף עם Eiger Biopharmaceuticals, PRF השיג חלק חשוב מהמשימה שלנו: לונפרניב, הטיפול הראשון אי פעם לפרוג'ריה, קיבל אישור מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). פרוגריה מצטרפת כעת לפחות מ-5% מתוך 7,000 המחלות הנדירות הידועות עם טיפול מאושר על ידי ה-FDA.

פריצות דרך בתחומים החדשניים של טיפולים גנטיים ו-RNA
לאחרונה חלה התקדמות עצומה בשני סוגי טיפול שיכולים יום אחד לתרגם לתרופה לפרוגריה. מחקר אחד של עריכה גנטית במודל עכבר של פרוגריה תיקן את המוטציה שגורמת לפרוגריה בתאים רבים, שיפר את תסמיני המחלה העיקריים והגדיל באופן דרמטי את תוחלת החיים בעכברים. שני מחקרים נוספים על השימוש בתרופות RNA הראו הפחתה משמעותית של ה-RNA המייצר פרוגרין הרעיל, ועלייה משמעותית בהישרדות בעכברים.