Berita hangat dan menarik! Pada tanggal 20 November 2020, PRF mencapai bagian penting dari misi kami: lonafarnib, pengobatan pertama untuk Progeria, telah mendapatkan persetujuan FDA.
Progeria sekarang bergabung kurang dari 5% dari penyakit langka dengan pengobatan yang disetujui FDA. * Anak-anak dan dewasa muda dengan Progeria di AS sekarang dapat mengakses lonafarnib dengan resep, bukan melalui uji klinis.
Tonggak penting ini telah tiba berkat penelitian selama 13 tahun yang gigih empat uji klinis, semuanya dikoordinasikan oleh PRF, dimungkinkan oleh anak-anak pemberani dan keluarganya, dan didanai oleh Anda, komunitas donor PRF yang luar biasa.
Kami juga berterima kasih kepada tim peneliti Progeria kelas dunia di Boston Children's Hospital, Hasbro Children's Hospital, Brigham and Women's Hospital, Brown University, Boston University, dan National Institutes of Health. Mitra farmasi yang memasok lonafarnib gratis ke uji klinis yang didukung PRF juga sangat penting, termasuk Shering-Plough, Merck ** (dikenal sebagai MSD di luar AS dan Kanada) dan Eiger BioPharmaceuticals, atas peran mereka dalam memajukan kemajuan dalam penelitian Progeria ke ketinggian baru yang luar biasa ini.
Mitra kami di Eiger berkomitmen untuk menyediakan akses berkelanjutan ke lonafarnib untuk pasien dengan Progeria dan Progeroid Laminopathies yang kekurangan pemrosesan di seluruh dunia, dan mereka telah membuat layanan untuk mendukung akses ke lonafarnib melalui Eiger OneCare, serta melalui Program Akses Terkelola Eiger untuk pasien di luar AS Peninjauan lonafarnib oleh European Medicines Agency (EMA) masih berlangsung, dengan keputusan persetujuan EMA diharapkan pada paruh kedua tahun 2021.
TERIMA KASIH SEMUA untuk mendukung penelitian yang telah membawa kami ke poin penting ini. Dukungan Anda yang berkelanjutan juga memungkinkan kami untuk terus maju menuju kesembuhan bagi anak-anak yang luar biasa ini.
Sungguh cara yang luar biasa untuk memulai musim liburan dan mengakhirinya dengan luar biasa menantang tahun.
Klik di sini untuk siaran pers kami yang memberikan detail lebih lanjut tentang berita bersejarah ini.
* 300 penyakit langka yang pengobatannya disetujui FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 penyakit langka yang dasar molekulernya diketahui (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF ingin mengucapkan terima kasih atas kontribusi kritis para ilmuwan dari Schering-Plough / R&D Merck yang mendukung baik evaluasi lonafarnib dalam model praklinis HGPS dan studi klinis pada pasien progeria. Ini tim, yang dipimpin oleh W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett, dan Catherine Strader, mendukung studi farmakokinetik / farmakodinamik, formulasi obat yang dioptimalkan dan menjamin pasokan obat yang memadai selama studi ini. Anggota tim ini antara lain: Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny, dan Yali Zhu.