PRF membuat farnesyltransferase inhibitor, lonafarnib tersedia untuk komunitas riset. Tujuan kami adalah mendukung studi praklinis untuk menyelidiki lebih lanjut efek lonafarnib pada Progeria.

Ini adalah misi teguh PRF untuk menemukan perawatan yang lebih baik dan obat untuk anak-anak dengan Progeria. Lonafarnib telah terbukti bermanfaat bagi beberapa aspek penyakit secara klinis, (Gordon et al, PNAS, 2012) serta meningkatkan umur, (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) tetapi tidak kuratif. Saat senyawa baru diidentifikasi dengan potensi untuk memperbaiki HGPS, kami mengantisipasi kebutuhan untuk menguji senyawa ini dalam kombinasi dengan lonafarnib in vitro dan pada model hewan.

PRF membuat inhibitor farnesyltransferase lonafarnib tersedia untuk komunitas penelitian. Tujuan kami adalah untuk mendukung studi praklinis untuk menyelidiki lebih lanjut efek lonafarnib pada Progeria.

Itu adalah misi teguh PRF untuk menemukan perawatan yang lebih baik dan penyembuhan untuk anak-anak dengan Progeria. Lonafarnib telah terbukti menguntungkan beberapa aspek penyakit secara klinis, (Gordon et al, PNAS, 2012) serta mempengaruhi peningkatan perkiraan umur, (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) tetapi tidak kuratif. Karena senyawa baru diidentifikasi dengan potensi untuk memperbaiki HGPS, kami mengantisipasi kebutuhan untuk menguji senyawa ini dalam kombinasi dengan lonafarnib in vitro dan pada model hewan.

Catatan teknis