PRF menyediakan penghambat farnesyltransferase, lonafarnib, kepada komunitas peneliti. Tujuan kami adalah mendukung penelitian praklinis untuk menyelidiki lebih lanjut efek lonafarnib pada Progeria.

PRF memiliki misi yang kuat untuk menemukan perawatan yang lebih baik dan penyembuhan bagi anak-anak penderita Progeria. Lonafarnib telah terbukti bermanfaat bagi beberapa aspek penyakit secara klinis (Gordon et al, PNAS, 2012) serta meningkatkan harapan hidup (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), tetapi tidak bersifat kuratif. Karena senyawa baru diidentifikasi dengan potensi untuk memperbaiki HGPS, kami mengantisipasi perlunya menguji senyawa ini dalam kombinasi dengan lonafarnib secara in vitro dan pada model hewan.

PRF menyediakan penghambat farnesyltransferase lonafarnib untuk komunitas penelitian. Tujuan kami adalah untuk mendukung studi praklinis guna menyelidiki lebih lanjut efek lonafarnib pada Progeria.

PRF memiliki misi yang kuat untuk menemukan perawatan yang lebih baik dan penyembuhan bagi anak-anak penderita Progeria. Lonafarnib telah terbukti bermanfaat bagi beberapa aspek penyakit secara klinis (Gordon et al, PNAS, 2012) serta memengaruhi perkiraan harapan hidup yang lebih lama (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), tetapi tidak bersifat kuratif. Karena senyawa baru diidentifikasi dengan potensi untuk memperbaiki HGPS, kami mengantisipasi perlunya menguji senyawa ini dalam kombinasi dengan lonafarnib secara in vitro dan pada model hewan.

Catatan Teknis