Selamat kepada SAM Awa 2024pemenang ke-3, SAMMY BASSHAI!

Duta Besar PRF Sammy Basso, yang merupakan sahabat karib Sam Berns, mendapat tepuk tangan meriah saat menerima penghargaan SAM terbaru. Sebagai warga Tezze sul Brenta, Italia, Sammy didiagnosis menderita Progeria pada usia dua tahun dan menjadi juru bicara Asosiasi Progeria Italia Sammy Basso (AIPro.SB) saat ia baru berusia 10 tahun. Ia termasuk orang pertama yang bergabung dalam uji klinis PRF, menguji obat lonafarnib yang kini telah disetujui FDA, pengobatan pertama untuk Progeria.

Sam dan Sammy di Italia, bersulang untuk persahabatan istimewa mereka

Studi Sammy membawanya ke Universitas Padua, tempat ia meraih gelar di bidang Ilmu Pengetahuan Alam dan menyampaikan tesis tentang pendekatan penyuntingan genetik pada tikus HGPS. Pada tahun 2021, Sammy lulus dengan gelar kedua di bidang Biologi Molekuler dengan tesis tentang persimpangan Lamin A dan Interleukin-6, sebuah pendekatan untuk mengobati Progeria dengan menargetkan protein beracun, yang dikenal sebagai progerin. Sammy melanjutkan dedikasinya untuk menemukan obatnya dengan kolaborasi penelitian pentingnya dengan PRF dan tim penyuntingan genetik. Ia juga terlibat dalam banyak kesempatan berbicara di depan umum secara global, untuk meningkatkan kesadaran akan Progeria dan kemajuan PRF yang inovatif menuju penyembuhan. Sammy terkenal di seluruh dunia karena kepribadiannya yang luar biasa dan kecemerlangannya, dan kami sangat bangga menyebutnya sebagai teman baik kami.

Pakar Farmasi TOM MATHERS Menerima Penghargaan SAM 2022!

Persahabatan Tom Mathers dengan para pendiri PRF, Dr. Leslie Gordon dan Scott Berns, sudah terjalin sejak kuliah, dan nasihat bijaknya sebagai pengembang obat yang sukses di dunia farmasi dan bioteknologi telah diberikan sejak PRF didirikan.

Tom adalah Pendiri, Presiden, dan CEO di Allievex, sebuah perusahaan bioteknologi yang berkomitmen untuk mengembangkan terapi untuk penyakit neurologis pediatrik yang langka. Ia bekerja sama dengan PRF dalam kemitraannya dengan Eiger Biopharmaceuticals, yang menghasilkan persetujuan FDA yang bersejarah untuk lonafarnib sebagai pengobatan untuk Progeria, dan ia terus bekerja sama dengan PRF untuk pengobatan potensial lainnya. Motivasi Tom sama persis dengan PRF – untuk menyelamatkan anak-anak, dan keterampilannya yang unik dalam dunia pengembangan obat farmasi sangat penting bagi peran PRF yang semakin berkembang di bidang tersebut. Oh, dan ia tidak pernah melewatkan Gala Malam Keajaiban bersama Sam, yang sangat ia cintai. ♥

Spesialis Humas JOHN SENG Dianugerahi Penghargaan SAM 2018! 

John Seng, Pendiri, Ketua & CEO Spectrum Science, sebuah firma hubungan masyarakat yang berfokus pada ilmu kesehatan, diakui atas komitmennya untuk meningkatkan kesadaran tentang Progeria di seluruh dunia, dan kontribusi pro bono-nya yang luar biasa kepada PRF selama lebih dari satu dekade. John adalah pencipta Kampanye “Find the Children” PRF, yang berfokus pada pencarian anak-anak yang tidak terdiagnosis dengan Progeria secara global. Hubungan jangka panjangnya dengan PRF dimulai pada tahun 2003, ketika ia berkomitmen untuk mengelola berita penemuan gen. Di bawah kepemimpinan John, Spectrum terus memimpin upaya publisitas PRF untuk banyak pengumuman besar lainnya, dan timnya memainkan peran penting dalam kemitraan PRF-HBO untuk Hidup Menurut SamSebagai mantan anggota Dewan Direktur PRF, kami bersulang untuk John karena telah menempatkan penyakit yang sangat langka ini di peta dunia!

Pemimpin Sidang DR. MONICA KLEINMAN Dianugerahi Penghargaan SAM 2016! 

Dr. Monica Kleinman telah mendedikasikan waktu, bakat dan energinya untuk memajukan penelitian Progeria dalam salah satu cara yang paling penting: sebagai Peneliti Utama untuk uji klinis Progeria di

Rumah Sakit Anak Boston (BCH). Dengan sikapnya yang baik dan ahli, ia telah berhasil memimpin uji klinis penting ini dan memperoleh kepercayaan serta rasa hormat dari keluarga dan semua yang terlibat di dalamnya. Ia juga merupakan anggota asli Dewan Direktur dan Komite Riset Medis (MRC) PRF. Monica memegang banyak jabatan penting di BCH! Ia adalah Kepala Asosiasi, Divisi Kedokteran Perawatan Kritis; Kepala Petugas Keselamatan, Program Keselamatan dan Kualitas Pasien; Ketua Bersama, Program Kualitas Resusitasi; dan juga seorang Profesor Asosiasi Anestesi (Pediatri), Sekolah Kedokteran Harvard. Kami sangat beruntung memilikinya di tim kami!

Mantan Pemimpin Uji Coba dan Pengembang Terapi Gen DR. MARK KIERAN Menerima Penghargaan SAM 2014! 

Anggota Dewan PRF Dr. Mark Kieran terlibat dengan PRF pada tahun 2006, ketika lonafarnib menjadi obat target pertama Uji klinis obat Progeria. Mark adalah direktur Pediatric Medical Neuro-Oncology di Dana Farber Cancer Institute, yang memimpin uji coba lonafarnib untuk pasien kanker muda. Pengalamannya yang luas dengan lonafarnib menjadikannya pemimpin yang ideal dalam upaya ini dalam kemitraan dengan PRF dan Rumah Sakit Anak Boston, dan ketika ditanya, orang yang sangat sibuk ini langsung menjawab "ya"!

Setelah 20 tahun menjabat sebagai Direktur Neuro-Onkologi Pediatrik di Dana-Farber Cancer Institute dan Rumah Sakit Anak Boston yang berfokus pada pengembangan dan penerapan klinis terapi gen dan terapi target baru untuk anak-anak penderita kanker otak, progeria, dan penyakit jantung bayi lainnya, Dr. Kieran beralih ke industri dan saat ini menjabat sebagai VP Pengembangan Klinis di Day One Biopharmaceutics, sebuah perusahaan yang berfokus pada pengembangan obat target untuk anak-anak. Bergabungnya Mark ke dalam Dewan PRF menggambarkan fokus PRF yang semakin besar pada pengembangan obat, dan kami berterima kasih atas semua kontribusinya.

Penghargaan SAM Pertama Kalinya Diberikan kepada DR. FRANCIS COLLINS pada tahun 2011!

Francis Collins memiliki tempat yang sangat istimewa di hati dan sejarah PRF. Dia telah berada di sisi PRF hampir sejak dimulai, menjadi sahabat dekat Sam Berns dan keluarganya, dan memainkan peran penting dalam kemajuan pesat PRF. Saat menjabat sebagai Direktur National Human Genome Research Institute (NHGRI), labnya memimpin penemuan gen Progeria pada tahun 2003.

Terinspirasi oleh persahabatannya yang erat dengan Sam, Dr. Collins terus menjalankan labnya di NHGRI, menunjukkan komitmennya yang kuat terhadap penelitian Progeria hingga obatnya ditemukan. Ia telah membuat penemuan penting dalam terapi RNA, dan menjadi bagian dari tim inti yang mengerjakan terapi suntingan gen yang dapat menjadi obat Progeria.

Dr. Collins adalah Penasihat Sains bagi tiga Presiden AS dan mantan Direktur National Institutes of Health (NIH). Kami sangat berterima kasih atas semua yang telah ia lakukan, dan terus ia lakukan, Demi Anak-anak ♥ Demi Penyembuhan.

Selamat kepada pemenang Amy Award 2024, Kevin Tierney dan North Shore Bank!

Pada tahun 2024, PRF memberikan Penghargaan Amy kepada individu/kombinasi bisnis pertamanya: North Shore Bank (NSB) dan CEO-nya Kevin Tierney.

Kevin mendapat penghargaan atas kemurahan hatinya yang tak terbatas, pengabdiannya, kasih sayang, dan dukungannya yang luar biasa terhadap misi PRF, baik secara pribadi maupun dalam kapasitas kepemimpinannya di NSB. Bank tersebut juga mendapat pengakuan atas komitmen perusahaan yang mendalam terhadap PRF.

Kevin dan NSB telah menjadi pendukung PRF yang setia dan murah hati selama lebih dari 20 tahun, termasuk mensponsori setiap acara khusus PRF setempat. Di bawah kepemimpinan Kevin, NSB telah mendukung lebih dari 200 badan amal pada tahun 2023 saja, ditambah karyawan yang menjadi relawan di puluhan badan amal lainnya. NSB benar-benar menganut budaya yang mengakar dalam menyumbangkan waktu, bakat, dan harta mereka, memberi kembali kepada masyarakat lokal tempat mereka beroperasi, dan kami khususnya berterima kasih kepada mereka atas dedikasi mereka kepada komunitas Progeria di seluruh dunia.

Robyn dan Tom Milbury menerima Penghargaan Amy 2022!

Pada tahun 2022, Penghargaan Amy diberikan kepada pasangan pertamanya: Robyn dan Tom. Mereka telah terlibat dengan PRF selama 25 tahun dan tanpa lelah serta tanpa pamrih mengabdikan waktu, bakat, dan harta mereka untuk memajukan misi kami. Bersama-sama, mereka telah membantu menyelenggarakan 9 pesta, 3 turnamen golf, selusin perlombaan, dan banyak acara lain yang sangat sukses selama bertahun-tahun – WOW! Mereka sekarang menginspirasi generasi Milbury berikutnya untuk bergabung dengan mereka dalam kemurahan hati, pengabdian, dan cinta mereka yang tak pernah berakhir untuk anak-anak yang luar biasa ini.

Jodi Mitchell adalah penerima Penghargaan Amy 2018 kami!

Jodi telah terlibat dengan PRF sejak tahun 2004 saat ia mengikuti salah satu lomba lari jalan raya pertama kami. Setelah itu, ia terpikat. Sejak saat itu, ia telah menyelenggarakan belasan penggalangan dana di Champions Pub dan tempat lainnya, mengumpulkan tim terbesar untuk menjalankan Lomba Tahunan Riset kami, menjalankan Lomba Jalan Raya Falmouth di TEAM PRF, menjadi relawan rutin di kantor kami, dan pada dasarnya berkata kepada kami, "apa yang dapat saya lakukan untuk membantu?". Segala yang Jodi lakukan untuk PRF dilakukan dengan antusiasme, kebaikan, dan cinta yang menjadikannya pilihan yang tepat untuk penghargaan tahun ini.

Bob Morrison – Mendukung PRF Sejak Hari Pertama – adalah pemenang Penghargaan Amy 2016! 

Bob adalah anggota dewan pendiri (bertugas di Dewan Direktur PRF dari tahun 1999-2007). Ia membawa pandangan bisnis yang cerdas ke dalam dewan, sehingga PRF memperoleh manfaat dari keahliannya. Salah satu suara terakhirnya sebagai anggota dewan adalah apakah akan mendanai uji klinis obat pertama atau tidak – momen bersejarah dan menentukan bagi PRF karena uji klinis tersebut merupakan langkah maju yang besar dalam misi kami, tetapi kami tidak memiliki uang untuk mendanainya sepenuhnya saat itu. Ada hening sejenak setelah presentasi tentang uji klinis tersebut, sementara kami menunggu seseorang mengajukan usulan dan Bob berkata, "Nah, bukankah ini tujuan kita di sini? Kita harus mewujudkan uji klinis ini." Pemungutan suara segera dilakukan, dan hasilnya bulat. Bob terus menyediakan diri untuk memberikan nasihat tentang berbagai masalah bisnis, dan sangat bangga mendukung PRF, dengan rendah hati menambahkan bahwa ia senang "memainkan peran kecil" di dalamnya. Atas kemurahan hati, kasih sayang, dan kesederhanaannya yang tiada henti, ia menerima Penghargaan Amy 2016.

Kevin King – pemenang tahun 2013 – Penggerak Dukungan untuk Anak-anak dengan Progeria

Sejak 2005, Kevin dan timnya di YearOne, bersama saudara laki-laki Amy, Chip Foose, telah mendukung PRF melalui pameran mobil tahunan “Braselton Bash” di Georgia. Seluruh staf bekerja tanpa lelah untuk memastikan akhir pekan yang sukses. Mereka semua dengan senang hati menyumbangkan waktu mereka. Sikap seperti ini datang dari atas – dari Kevin – yang benar-benar berkomitmen untuk membantu anak-anak penderita Progeria semampu yang ia dan YearOne bisa lakukan. Ini adalah kerja keras yang tulus, dan ia merasa terhormat dapat membantu seperti kami merasa memilikinya di tim kami. Kevin mencontohkan jenis dedikasi tanpa lelah yang pasti akan mendorong penyembuhan Progeria.

Maura Smith adalah pemenang Penghargaan Amy tahun 2011

Sebagai relawan sejati, Maura telah menjadi bagian tak terpisahkan dari setiap panitia Night of Wonder, memimpin acara Texas Hold 'Em PRF, dan membantu acara serta pekerjaan kantor kapan pun dibutuhkan. Namun, ia tidak berhenti di situ: Maura telah merekrut seluruh keluarganya dan puluhan teman untuk mendukung anak-anak penderita Progeria juga. Kepribadiannya yang menyenangkan dan wataknya yang baik membuatnya menjadi pilihan yang tepat untuk tahun ini!

Mengumumkan Debbie Ponn sebagai pemenang Amy Award 2009!

Debbie pertama kali terlibat dengan PRF ketika ia datang ke Night of Wonder (NOW) 2003 sebagai tamu pendukung lama Robyn dan Tom Milbury. Di penghujung acara, ia mendekati direktur PRF Audrey Gordon dan berkata, "Jika Anda butuh bantuan apa pun, silakan hubungi saya". Keduanya tidak tahu seberapa besar tawaran itu akan memengaruhi kehidupan anak-anak penderita Progeria. Sejak saat itu Debbie menjadi salah satu ketua NOW 2005, 2007, dan 2011, menjadi salah satu penyelenggara acara Chicago pada bulan Juni 2009, dan terus membantu PRF dalam banyak hal lainnya. Ia SELALU siap membantu, seperti Amy yang selalu siap membantu teman-teman dan keluarganya.

Selamat kepada Julie Pritchard, pemenang Amy Award 2007!

Julie adalah seorang desainer grafis yang telah menjadi relawan tanpa kenal lelah untuk PRF sejak didirikan pada tahun 1998. Ia membuat brosur, poster, kaus oblong, dan banyak karya lain PRF yang memungkinkan kami menjangkau dan menyampaikan pesan kami.

“Hal yang paling menarik bagi saya tentang Julie”, kata Leslie Gordon, yang memberikan penghargaan di Night of Wonder 2007, “adalah, sejak 1000 kali pertama ia berkata, 'Oh, bolehkah saya melakukannya untuk Anda?', kedermawanannya benar-benar merupakan hasil kerja keras yang penuh cinta. Ia merasa terhormat karena dapat membantu seperti halnya kami merasa terhormat memilikinya di tim kami. Julie, Anda adalah contoh dari Amy – cinta, keberanian, dan dedikasi tanpa lelah yang pasti akan mendorong penyembuhan Progeria.”

2005: Chip Foose dan Kim Paratore menerima Penghargaan Amy pertama kami

PRF dan Panitia The Night of Wonder 2005 mempersembahkan Penghargaan Amy pertama kepada tamu kehormatan kami, Chip Foose, saudara laki-laki Amy. Chip dengan cepat menjadi tidak hanya dikenal secara internasional di dunia otomotif, tetapi juga juru bicara PRF, mengajak produser acaranya “Overhaulin'” dan banyak orang lain untuk mendukung PRF.

Chip berkata, “Orang-orang terus bertanya kepada saya bagaimana saya bisa terus menjalani hidup dengan sedikit waktu istirahat dan tetap positif. Saya menjawab mereka dengan mengatakan, 'Saya melihat adik perempuan saya Amy terus-menerus pergi tanpa pernah mendengar satu keluhan pun. Dia adalah inspirasi dan kekuatan saya yang terus-menerus.'”

Penghargaan Amy juga diberikan pada Malam Keajaiban 2005 kepada Kim Paratore, yang sekarang menjadi anggota Dewan Direktur PRF. Kim telah terlibat sebagai relawan PRF sejak awal, memimpin tiga acara gala Malam Keajaiban pertama, dan berbagai acara penggalangan dana PRF lainnya.