Pilih Laman

Obat FTI

Inhibitor farnesyltransferase (FTI) lonafarnib (bermerek Zokinvy) adalah pengobatan obat pertama dan satu-satunya yang diketahui untuk anak-anak dengan Progeria.

Sejarah di balik penemuan bersejarah ini: Pada bulan Agustus 2005 dan Februari 2006, para peneliti menerbitkan studi yang mendukung pengobatan obat potensial untuk anak-anak penderita Progeria. Awalnya dikembangkan untuk mengobati kanker, lonafarnib membalikkan kelainan struktur nuklir dramatis yang merupakan ciri khas sel dari anak-anak penderita Progeria. Selain itu, obat FTI ini memperbaiki beberapa tanda penyakit pada model tikus yang mirip dengan Progeria.

Mengapa para peneliti mengira obat ini akan bekerja pada Progeria? Protein yang kami yakini bertanggung jawab atas Progeria disebut progerin. Untuk memblokir fungsi sel normal dan menyebabkan Progeria, molekul yang disebut "kelompok farnesyl" harus dilekatkan pada protein progerin. FTI bekerja dengan memblokir (menghambat) perlekatan kelompok farnesyl pada progerin. Jadi, jika obat FTI dapat memblokir perlekatan kelompok farnesyl ini pada anak-anak penderita Progeria, maka progerin dapat "dilumpuhkan" dan Progeria membaik.

Untuk pertama kalinya, kami dihadapkan pada kemungkinan pengobatan untuk anak-anak penderita Progeria. uji klinis obat Progeria pertama kalinya dimulai pada tahun 2007, dan pada tahun 2012 hasil penelitian dipublikasikan, menunjukkan bahwa setiap anak mengalami peningkatan dalam satu atau lebih area, termasuk sistem kardiovaskular yang vital. Pada bulan Mei 2014, penelitian lebih lanjut mengungkapkan lonafarnib meningkatkan perkiraan harapan hidup setidaknya 1,6 tahun (yang kemudian akan ditingkatkan, seiring dengan kemajuan penelitian), dan pada bulan April 2018 sebuah penelitian dipublikasikan di Jurnal Asosiasi Medis Amerika (JAMA) melaporkan bahwa lonafarnib saja memperpanjang kelangsungan hidup pada anak-anak dengan Progeria.  klik disini untuk rincian studi tahun 2012, Di Sini untuk rincian temuan tahun 2014, dan Di Sini untuk rincian tentang studi tahun 2018.

Pada bulan Mei 2018, menyusul sebuah studi yang diterbitkan di JAMA, PRF dan Eiger Biopharmaceuticals mengadakan perjanjian kolaborasi dan pasokan untuk pengembangan dan pengejaran tinjauan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS serta persetujuan potensial terhadap lonafarnib untuk pengobatan Progeria pada anak-anak. Pengajuan diselesaikan pada tanggal 23 Maret 2020. Pada bulan November 2020, lonafarnib membuat sejarah sebagai pengobatan pertama yang menerima persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) untuk Progeria dan Laminopati Progeroid.

Saat ini kami punya satu pengobatan untuk Progeria tetapi itu bukanlah obatnya, jadi kami terus menggenjot penelitian untuk menemukan obat yang lebih efektif dan pada akhirnya menyembuhkan Progeria.

id_IDIndonesian