Misi

Untuk menemukan perawatan dan penyembuhan Progeria dan gangguan terkait penuaan, termasuk penyakit jantung.

Penglihatan

Sebuah dunia di mana setiap anak dengan Progeria disembuhkan.

Nilai-nilai

PRF adalah organisasi yang aktif dengan komitmen mendalam untuk menemukan pengobatan dan penyembuhan Progeria. Kami beroperasi dalam lingkungan yang dinamis dan bergerak cepat yang menghargai inovasi, kolaborasi, dan integritas.  Nilai-nilai kami mendefinisikan siapa kami, memandu perilaku yang diharapkan pada semua tingkatan organisasi, dan menyediakan kerangka kerja tentang bagaimana kami berinteraksi dengan penderita progeria dan keluarga mereka, peneliti dan dokter progeria, mitra program terkait penelitian, donatur, relawan, dan pendukung misi kami lainnya:

• Staf dan Dewan PRF adalah berkomitmen untuk dan penuh semangat tentang pekerjaan yang kami lakukan setiap hari.
• Program kami adalah inovatif Dan berbasis penelitianKami adalah pemimpin di bidang kami.
• Operasi bisnis adalah transparan ketika hormat privasi para donatur dan keluarga yang kami layani.
• Kami mempertahankan Dan menginvestasikan kembali dalam misi kami dengan mengelola sumber daya manusia dan material kami secara bijaksana, menyadari tanggung jawab Dan akuntabilitas kami punya untuk pengelolaan sumber daya yang dipercayakan kepada kami.
• Kami berusaha untuk menyediakan informasi yang akurat, objektif, relevan, tepat waktu dan dapat dipahami.
• Kerja sama adalah bagian integral dari semua yang kami lakukan, karena kami benar-benar percaya bahwa Bersama-sama, kita AKAN temukan obatnya!

Cerita Kami

Progeria adalah penyakit langka, fatal, dan "penuaan dini". Tanpa pengobatan lonafarnib, semua anak penderita Progeria meninggal karena penyakit jantung pada usia rata-rata 14,5 tahun. Progeria Research Foundation (PRF) didirikan pada tahun 1999 sebagai respons atas kurangnya kemajuan yang dicapai dalam membantu anak-anak penderita Progeria.

Saat ini, PRF terus menjadi satu-satunya organisasi di dunia yang didedikasikan untuk menemukan perawatan dan penyembuhan Progeria. Kami telah mengisi kekosongan, mengeluarkan anak-anak ini dari latar belakang tempat mereka selama lebih dari 100 tahun dan menempatkan mereka serta Progeria di garis depan upaya ilmiah.

Hanya dalam waktu yang relatif singkat, kami telah mencapai kemajuan luar biasa terhadap misi kami: penemuan gen Progeria pada tahun 2003, uji klinis obat pertama yang dimulai pada tahun 2007 untuk mengeksplorasi obat yang disebut lonafarnib, dan persetujuan oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) pada tahun 2020 untuk lonafarnib, pengobatan pertama untuk Progeria, yang sekarang menjadi standar perawatan. Tonggak bersejarah ini menempatkan Progeria di antara 5% penyakit langka yang memiliki pengobatan yang disetujui FDA! Selain itu, kami telah mencapai kesadaran global yang luas tentang penyakit dan pekerjaan PRF, dan konfirmasi hubungan biologis penting antara Progeria, penyakit jantung, dan penuaan yang kita semua alami. Pada tahun 2023, peneliti PRF mengembangkan biomarker untuk Progeria, yang memungkinkan peneliti untuk mengukur efektivitas kandidat pengobatan baru dengan lebih cepat dan akurat jauh lebih awal dalam uji klinis, mempercepat laju kemajuan menuju pengobatan yang lebih baik dan penyembuhan.

Dari penyakit yang tidak dikenal dan diabaikan saat kami berdiri pada tahun 1999, hingga pengobatan dan pengakuan global saat ini – kami merayakan kemajuan yang belum pernah terjadi sebelumnya dalam dunia penelitian medis! Prestasi kami dipuji sebagai "lari cepat ilmiah" saat kami terus maju dalam perlombaan melawan waktu ini.

Semua kemajuan ini sebagian besar berkat pembentukan program dan layanan terkait penelitian PRF. Dikembangkan dengan tekad yang kuat, program dan layanan ini menyediakan sumber daya yang dibutuhkan tidak hanya untuk memajukan bidang Progeria, tetapi juga untuk menemukan apa yang dapat Progeria sampaikan kepada kita tentang penyakit jantung dan penuaan.

Dengan dukungan staf dan relawan yang berdedikasi, dewan direksi yang berbakat, keluarga yang pemberani, dan ribuan orang yang murah hati di seluruh dunia, kami terus mendorong penelitian Progeria menuju penemuan, perawatan, dan penyembuhan. Dan sepanjang perjalanan, kami belajar banyak tentang diri kami sendiri.

Silakan nikmati halaman situs web ini, yang merinci program, kemajuan, dan mitra PRF. Penemuan pengobatan Progeria yang bersejarah, keberhasilan luar biasa dari kampanye global kami untuk mengidentifikasi semua anak dengan Progeria, serta uji klinis dan penemuan obat berkontribusi pada masa-masa yang mengasyikkan dan produktif saat kita semakin dekat dengan tujuan akhir kita untuk menemukan obat. Cinta dan dukungan Anda untuk anak-anak dengan Progeria memungkinkan langkah-langkah yang mengasyikkan ini.

Progeria adalah penyakit langka, fatal, dan "penuaan dini". Tanpa ditemukannya pengobatan baru, semua anak penderita Progeria akan meninggal karena penyakit jantung pada usia rata-rata 14 tahun. Progeria Research Foundation (PRF) didirikan pada tahun 1999 sebagai respons atas kurangnya kemajuan yang dicapai dalam membantu anak-anak penderita Progeria. Misi awal kami: menemukan penyebab, pengobatan, dan penyembuhan Progeria.* Saat ini, PRF terus menjadi satu-satunya organisasi di dunia yang didedikasikan untuk misi ini. Kami telah mengisi kekosongan, membawa anak-anak ini keluar dari latar belakang tempat mereka berada selama lebih dari 100 tahun dan menempatkan mereka serta Progeria di garis depan upaya ilmiah.

Hanya dalam waktu yang relatif singkat, kami telah mencapai kemajuan luar biasa dalam misi kami: penemuan gen Progeria pada tahun 2003, uji klinis obat pertama yang dimulai pada tahun 2007, dan hasil uji klinis pertama pada tahun 2012 yang merupakan penemuan pengobatan pertama untuk Progeria. Selain itu, kami telah mencapai kesadaran global yang luas tentang penyakit dan pekerjaan PRF, dan konfirmasi hubungan biologis penting antara Progeria, penyakit jantung, dan penuaan yang kita semua alami. Dari penyakit yang tidak jelas dan diabaikan hingga pengobatan dan pengakuan global – garis waktu yang belum pernah terdengar dalam dunia penelitian medis! Prestasi kami dipuji sebagai "lari cepat ilmiah"** saat kami terus maju dalam perlombaan melawan waktu ini.

Semua kemajuan ini sebagian besar berkat terciptanya program dan layanan terkait penelitian PRF. Dikembangkan dengan tekad yang kuat, program dan layanan ini menyediakan sumber daya yang dibutuhkan tidak hanya untuk memajukan bidang Progeria, tetapi juga untuk menemukan apa yang dapat Progeria sampaikan kepada kita tentang penyakit jantung dan penuaan.

Dengan dukungan staf dan relawan yang berdedikasi, dewan direksi yang berbakat, keluarga yang berani, dan ribuan orang yang murah hati di seluruh dunia, kami terus memajukan bidang Progeria menuju penemuan, perawatan, dan penyembuhan. Dan sepanjang perjalanan, kami belajar banyak tentang diri kami sendiri.

Silakan nikmati halaman situs web ini, yang merinci program, kemajuan, dan mitra PRF. Penemuan pengobatan Progeria yang bersejarah, keberhasilan luar biasa dari kampanye global kami untuk mengidentifikasi semua anak dengan Progeria, serta uji klinis dan penemuan obat berkontribusi pada masa-masa yang mengasyikkan dan produktif saat kita semakin dekat dengan tujuan akhir kita untuk menyembuhkannya. Cinta dan dukungan Anda untuk anak-anak dengan Progeria memungkinkan langkah-langkah yang mengasyikkan ini.