PRF Melanjutkan Agenda Penelitian Agresif
Hasil dari percobaan tiga obat Progeria dipublikasikan secara online oleh jurnal Sirkulasi pada 11 Juli 2016 **. Uji klinis ini menambahkan dua obat tambahan, pravastatin dan asam zoledronat, ke obat lonafarnib yang sudah berhasil. Uji coba ini didanai bersama oleh PRF dan Institut Jantung, Paru-paru dan Darah Nasional, dan dilakukan oleh tim ahli di Rumah Sakit Anak Boston, rumah sakit anak-anak nomor 1 di AS. Meskipun tidak ada perbaikan signifikan yang ditemukan selama dan di atas terapi tunggal lonafarnib, PRF terus mengidentifikasi kandidat obat yang menjanjikan yang dapat menawarkan anak-anak dengan Progeria hidup lebih lama dan lebih sehat - seperti kita uji coba dua obat baru. Uji klinis baru ini menambahkan obat everolimus ke lonafarnib, dengan tujuan meningkatkan kesehatan anak lebih dari sekadar lonafarnib. Klik disini untuk detail lebih lanjut dalam siaran pers kami.
|
Ketiga anak tersebut telah menggunakan lonafarnib selama beberapa tahun, dan sekarang menambahkan everolimus dengan harapan bahwa obat-obatan 2 akan lebih efektif bersama. |
Meghan, 15 tahun, Brennen, 7 tahun, dan Lindsay, 12 tahun, berpartisipasi dalam triple trial. Mereka melakukan kunjungan pertama untuk uji coba 2 obat pada Juni 2016, terima kasih atas dukungan Anda.Dalam upaya untuk mengidentifikasi perawatan yang menyelamatkan nyawa dan penyembuhan Progeria, PRF telah mendanai 4 uji klinis di Rumah Sakit Anak Boston, dan 62 studi ilmiah. Kami sangat senang uji coba ini mengungkapkan bahwa lonafarnib meningkatkan sistem kardiovaskular anak-anak dan memperpanjang umur mereka. Hasil percobaan tiga kali lipat menunjukkan perlunya kami melanjutkan strategi agresif kami, karena pencarian perawatan yang lebih efektif, dan akhirnya penyembuhannya, terus berlanjut.
Dalam tajuk rencana bersama tentang hasil tiga uji coba, Direktur Institut Kesehatan Nasional dan penulis studi Francis Collins, MD PhD, menulis, “... opsi terapi tambahan sedang muncul, dan ada momentum lebih dari sebelumnya di komunitas penelitian dasar dan klinis. "
** Gordon, et. al., Uji Klinis dari Inhibitor Farnesylation Protein Lonafarnib, Pravastatin dan Zoledronic Acid pada Anak-anak dengan Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, Sirkulasi, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188