חוקרי UCLA במימון PRF לקחו מודל עכבר דמוי פרוג'ריה ובדקו טיפול תרופתי פוטנציאלי לילדים עם פרוג'ריה. המחקר שלהם שפורסם ב- Science ב- 16 בפברואר מצא כי תרופת FTI זו משפרת כמה סימני מחלה.
בספטמבר הקרן למחקר פרוג'ריה שמחה לבשר כי חוקרים במימון PRF פרסמו מחקרים התומכים בטיפול תרופתי פוטנציאלי לילדים עם פרוג'ריה - תאי פרוג'ריה הפכו לנורמליזציה (בצלחת) כאשר קיבלו תרופה זו. השלב הבא של הבדיקה היה במודלים של בעלי חיים, ואנחנו נרגשים לדווח כי מחקר שפורסם ב- Science Feb.16th מצא כי תרופה FTI זו משפרת כמה סימני מחלה במודל עכבר דמוי פרוגריה. PRF סייע במימון חוקרי UCLA ד"ר לורן פונג וד"ר סטיבן יאנג לצורך הצעד החיוני האחרון לקראת ניסויים בטיפול קליני בילדים. לחץ כאן לפרטים נוספים על חדשות מרגשות זו.
והפרסומים המדעיים ממשיכים! PRF מימן מחקר של ד"ר קארימה ג'באלי, יחד עם ד"ר דייל מקלינטוק והמנהל הרפואי של PRF ד"ר לסלי ב. גורדון, שהתפרסם זה עתה ב- PNAS השבוע. (המשך האקדמיה הלאומית למדעים). מסקנת המחקר היא כי החלבון הפגום המיוצר על ידי הגן פרוג'ריה (המכונה פרוגרין) מצטבר בתאים של דפנות כלי הילדים. זה מראה לנו, עבור השיניים הראשונות, שיש קשר ישיר בין פרוגרין למחלות לב.
ואחרון אחרון חביב, מעבדתו של ד"ר פרנסיס קולינס, שגילה את הגן לפרוג'ריה, התפתחה קדימה והפיקה עכבר פרוג'ריה הנושא פגם גנטי זהה לזה של הילדים. מודל עכבר זה של פרוג'ריה הקלאסי מציג מחלות כלי דם קשות ויהיה מרכזי בהבנתנו לא רק כיצד ילדים עם פרוג'ריה מפתחים מחלות לב, אלא חשוב מכך שיהוו מודלים מצוינים לבדיקת טיפולים חדשים כגון FTI וטיפולים גנטיים בטיפול וריפוי פרוג'ריה. , ומודל זה יכול לשמש גם לחקר מחלות לב וכלי דם באופן כללי. אנו גאים לומר כי המנהל הרפואי שלנו, ד"ר לסלי ב. גורדון, הוא מחבר משותף. המחקר מופיע ב- PNAS השבוע.
עותקים של שני מאמרי ה- PNAS ניתן למצוא באתר האינטרנט של ההליכים של האקדמיות הלאומיות למדע בכתובת www.pnas.org
שלושה מחקרים בחודש אחד - WOW! אנחנו באמת מבשלים לקראת התרופה. תודה לכל אותם חוקרים שעובדים קשה מדי יום כדי לעזור לילדים עם פרוג'ריה ולמיליוני האנשים הסובלים ממחלות לב ברחבי העולם. ותודה למשפחות והילדים ולכל התורמים שלנו שאפשרו את כל זה.
אנחנו ביחד WILL מצא את התרופה!