ב- 1 במרץ, שגריר יחסי הציבור מגהן וולדרון מלאו 19, וחגגנו איתו טירוף מרץ 2020: איפה בכלל מגאן וולדרון? שיתפנו תמונות מהמסעות של מגאן ומקווים שהם נתנו לך השראה לחשוב היכן תהיה ההרפתקה הבאה שלך כשכולנו נוכל לנסוע שוב.
להלן המאמר של מגהן על השער של בוסטון גלוב:
סטודנט אמרסון עם פרוגריה, מחלה הגורמת להזדקנות מוקדמת, הנגועה בהתקדמות רפואית
מגהן וולדרון היא סטודנטית בת 18 במכללת אמרסון שכבר חיה זמן רב יותר מרוב האנשים עם מחלתה הנדירה במיוחד. היא נוטלת תרופה ניסיונית לפרוגריה שנראית מאריכה את חיי האנשים הסובלים מהמחלה.
By ג'ונתן זלצמן צוות גלוב, 22 בפברואר 2020, 2:32
Meghan Waldron הוא סטודנט שנה א 'במכללת אמרסון עם פרוג'ריה, אחת המחלות הנדירות בעולם. סוזאן קרייטר / אנשי גלובה
במובנים רבים, היומן מכללת אמרסון, מגהן וולדרון, נראה כמו הרבה סטודנטים בבוסטון. היא מעריצה את כוכב הפופ אד שירן. היא אהבה את הגרסה הקולנועית האחרונה של "נשים קטנות" ורוצה לראות אותה 10 פעמים נוספות. היא נהנתה מאוד לתרמיל לבד באירופה במהלך הקיץ, אך הודתה שהוריה "כנראה מתחרפנים".
יש לה גם פרוגריה, אחת המחלות הנדירות ביותר בעולם. ההפרעה הגנטית הקטלנית גורמת להזדקנות מוקדמת וזוהתה אצל 169 ילדים ומבוגרים צעירים בלבד החיים כיום ברחבי העולם, אם כי החוקרים מעריכים כי עד 400 מהם יש אותה. רוב הילדים הסובלים מהפרוגריה מתים מהתקשות העורקים, רוצח שכיח בקרב קשישים, בגיל ממוצע של 14 בלבד.
וולדרון כבר חיה הרבה יותר זמן - היא בת 19 במארס. היא מזכה את לונפרניב, תרופה ניסיונית שלקחה מאז 1 במחקרים קליניים בבית החולים לילדים בוסטון. חברת סמים מקליפורניה מתכננת להשלים את בקשתה לאישור עד 2007 במרץ, בתקווה לפסק דין נוח מטעם מינהל המזון והתרופות עד סוף השנה. זו תהיה התרופה הראשונה שאושרה למחלה האולטרה נדירה.
"הוכח שזה עוזר להאריך את החיים," אמר וולדרון, יליד דירפילד, לאחרונה על שוקולד חם בקפה נרו ליד אמרסון. "אני כמעט בן 19. אורך החיים הוא טכני. 14." חיוך נאה הבהיר את פניה. "נראה שזה עושה עבודה טובה. "
מאז 2007, בית החולים לילדים ביצע ארבעה ניסויים קליניים על לונפרניב. וולדרון השתתף בארבע, והחוקרים אומרים כי התוצאות מעודדות.
בממצא המשכנע ביותר, מחקר שפורסם בכתב העת של האיגוד הרפואי האמריקני בשנת 2018 דיווח כי ילדים עם פרוגריה שנטלו כמוסות לונפרניב פעמיים ביום היו שיעורי תמותה נמוכים באופן דרמטי מאלו שלא עשו זאת.
אחרי קצת יותר משנתיים, אחד מכל 27 ילדים שלקחו לונפרניב, או 3.7 אחוזים, נפטר לעומת תשעה מתוך 27 שלא קיבלו את זה, או 33 אחוזים, על פי המאמר של צוות חוקרים ממחקר פרוג'ריה. הקרן, אוניברסיטת בראון ובית החולים לילדים. נראה כי לונפרניב מאט את התקדמות מחלת הלב וכלי הדם, אם כי לא הייתה לו השפעה מועטה או ללא השפעה על תסמינים אחרים, כולל מפרקים נוקשים, צמיחה נדהמת, עור מקומט ואובדן שומן גוף ושיער.
"הנתונים נראים פנטסטיים," אמר ד"ר לסלי גורדון, מחבר הראשי של המחקר והמנהל הרפואי של JAMA ומייסד של הקרן לחקר פרוג'ריה, העמותה מבוססת Peabody שמימנה את הניסויים. "יש לך מחלת ילדות קטלנית ללא טיפול והראית יתרון הישרדותי."
עבור גורדון, פרופסור לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה של בראון העוסק בבית החולים לילדים בוסטון ובבית החולים לילדים בבית הספר Hasbro בפרובידנס, המסע לטפל בפרוגריה הוא אישי ביותר.
בנה, סם ברנס, חטיבת ביניים בפוקסבורו, נפטר מפרוגריה בשנת 2014 בגיל 17. בדומה לוולדרון, הוא החל לקחת לונפרניב בשנת 2007 בניסויים הקליניים. חובב ספורט מושבע ששיחק את תוף הנחלה בלהקת הצעדה של התיכון פוקסבורו, הוא היה נושא הסרט התיעודי של HBO לשנת 2013 "החיים על פי סם."
גורדון מעולם לא שמע על פרוגריה כאשר סם, בנה היחיד, אובחן כגיל 22 חודשים. מאז היא הפכה לסמכות. בשנת 2003 היא הייתה בצוות המחקר בראשות ד"ר פרנסיס ס. קולינס, מנהל המכונים הלאומיים לבריאות, שגילה את הגן הפגום הגורם למחלה. היא הקימה את קרן הפרוגריה עם בעלה ואחותה.
המוטציה הגנטית הגורמת לפרוגריה גורמת לשפע יתר של הפרוגרין החלבוני. הצטברות של פרוגרין מתרחשת בתוך תא בהזדקנות רגילה, אך קצב ההצטברות מואץ באופן דרמטי בקרב ילדים הסובלים מהמחלה. לפרוגריה אין השפעה על האינטלקט של ילד, כפי שכל מי שפוגש את וולדרון - שלמד בכיתת השכלה מתקדמת בהיסטוריה האירופית בתיכון והיה מסבב על מיכלאנג'לו - יכול לספר מייד.
לונפרניב פותחה במקור על ידי ענקית התרופות מרק כטיפול פוטנציאלי לסרטן. אולם החוקרים גילו כי זה יכול להפוך את החריגות בתאים של עכברי מעבדה עם פרוגריה. מרק אישר זאת ל- Eiger BioPharmaceuticals, יצרנית תרופות קטנה בפאלו אלטו, קליפורניה, דייוויד קורי, מנכ"ל אייגר. לדבריו, החברה שכרה קצין מסחרי ראשי וסגן נשיא לענייני רפואה לקראת אישור ה- FDA.
חוקרים עובדים על טיפולים פוטנציאליים אחרים, כולל טיפול הממוקד לשורש הגנטי של המחלה. דייויד ליו, פרופסור לכימיה המזוהה עם המכון הרחב, אוניברסיטת הרווארד והמכון הרפואי של הווארד יוז, הודיע לאחרונה כי הוא וצוות מדענים השתמשו בצורה חדשה של עריכת גנום כדי לתקן את המוטציה של ה- DNA שגרמה להפרעה בעכברים. , מאריכים את חייהם.
וולדרון, המשמשת כ"שגרירה "של קרן הפרוגריה, אמרה שאובחנה כחולה כשהייתה כבת 2. אמה, עוזרת בית בבית דיור מוגן, ואביה, קבלן אנרגיה סולארית, חששו בגלל היא לא צמחה ולא עלתה במשקל, ושערה נושר.
וולדרון הבינה שיש לה פרוגריה בילדותה כשעברה לאתר של הקרן וראתה תמונות של ילדים שנראו כמוה, אמרה.
"ברור שידעתי שאני שונה לפני כן," אמרה. "אבל זה לא היה עניין שיש לי פרוגריה עד לשלב מסוים."
המחלה כמעט ולא עצרה אותה. היא רצה עבור צוותי החוצה ומסלול בבית הספר הציבורי האזורי Frontier ב Deerfield. היא ניגנה בכינור בתזמורת חטיבת הביניים וצ'לו בתזמורת התיכונית.
היא פגשה כתריסר ילדים נוספים עם פרוגריה מרחבי הארץ בסוף השבוע המשפחתי בעמותה במחנה כנופיית וול בקונטיקט לילדים חולים קשה ומשפחותיהם.
כשהחלה לשקול מכללות, אמרה וולדרון, אין לה שום עניין ללכת לבית הספר בבוסטון. אבל היא התאהבה בעיר בביקור באמרסון.
"אתה יכול ללכת ברחוב או לקפוץ על רכבת וללכת לכל מקום," אמרה ואמרה את ה- North End כאחד המקומות המועדפים עליה.
"יש לי חברים גדולים," הוסיפה. "תמיד יש לי."
אמרסון קבע עבורה כמה מקומות אירוח. לדוגמה, המכללה מספקת שרפרף עבורה להניח את רגליה כשהיא יושבת ליד שולחן העבודה בארבע שיעוריה. הידית על ארון הבגדים שלה בחדר המעונות שלה הונמכה כדי שתוכל להגיע אליו ביתר קלות.
מגהן וולדרון SUZANNE KREITER / עובד GLOBE
ולדרון אומרת שהיא בדרך כלל מרגישה בסדר למרות בעיות במפרקים. היא ניתקה את כתפה הימנית ארבע פעמים בביצוע משימות רגילות, כמו להושיט יד למתג אור.
כל זה לא העמעם את רוחה להרפתקה.
"למגן יש אישיות חזקה מאוד. היא מונעת, "אמר אביה, ביל וולדרון, בסרטון שפורסם בשנה שעברה בעמוד הפייסבוק של קרן פרוגריה. "אני לא חושב שהיא שמה לב לעובדה שיש לה פרוגריה."
ואכן, לאחר שסיימה את לימודיה בתיכון ביוני, היא טיילה באירופה לבדה במשך חודש. האטרקציה הראשונית הייתה לראות את אן-מארי, זמרת ומשתתפת פעולה עם אד שירן מדי פעם, מופיעה בלונדון. אבל וולדרון החליטה שהיא רוצה להתנסות גם באומנות הרנסאנס. היא ביקרה במילאנו, פירנצה, רומא, פריז ודבלין והתארחה באכסניות נוער בדרך.
הוריה של וולדרון היו עצבניים, אמרה. גם היא הייתה, אבל רק בקצרה.
"הייתה נקודה של כחמש דקות כשהורי נפרדו והגעתי למטוס שבו התחלתי להתחרפן", אמרה וצחקה. "אבל אז הייתי כמו 'נו טוב.' ואז הייתי בסדר. "
תגובות:
- איזו אישה צעירה ומדהימה! אני מקווה שהתרופות מקבלות אישור. העולם זקוק ליותר אנשים כמו מגהן.
- מגהן, יש לי הרגשה שתעשו עוד דברים מדהימים! איזה סיפור נפלא.
- מגהאן מדהימה, איזו גישה נהדרת ואני שמחה שהתרופות עובדות כל כך טוב. עוד שנים בהירות רבות שעומדות לפנינו עבור סטודנט זה במכללת אמרסון!
- קדימה ילדה!
- לך ילדה!
- מגהן, את צעירה פנטסטית.
אני מקווה שיהיה לך נהדר בבוסטון בזמן שאתה לומד באמרסון. - איזו אישה צעירה וחמודה! יהי רצון שיהיו לה עוד שנים רבות של הצלחה ואושר. מדהים מה התרופות עשתה. קודוס ללסלי ברנס וקרן פרוג'ריה!
- וואו מגהן. אתה מדהים והשראה! איחולים לך ותיהנו מאמרסון ובוסטון.
- תודה נוספת לסופרי הגלובוס שעושים מאמץ לכסות את האנושות!
- סיפור נהדר, צעירה נהדרת. וואו!
- אלוהים יברך אותך גברת צעירה!
- אתה מדהים והשראה.
- שמחתי לשמוע כמה היא נהנית ממוסיקה קלאסית ואמנות רנסנס. יש הרבה מה לחגוג בחיים אם רק מסתכלים סביבנו. הנה לטיול הבא שלה לאיטליה!
- תודה, מר סולצמן, ששיתפת אותנו בסיפורה מעורר ההשראה של גב 'וולדרון! איזה שיעור על החיים במלואם.
- אני בטוח שכולנו מאחלים לה הרבה אהבה והרבה יותר חיים כדי לחיות ולהנות! ואם אני זוכה לראות אותה, אגיד לה "אתה באמת הגיבור שלי!"
- הנה סיפור שכולנו צריכים לקרוא ולשמור איתנו לתקופות בהן אנו מרגישים שקשה לנו.
- הייתה לי בדיוק אותה תגובה. אישה צעירה זו היא מופת של כוח, אומץ וכבוד.
- ולשתף עם ילדינו ונכדינו. Meaghan אתה רוק!
- תתנדנד, מגהן!
- אני זוכר את סם. צעיר משובח שהותיר חור בקהילתו ובבית ספרו עם פטירתו. הוריו הם אנשים אדירים. ההפסד העמוק שלהם, והדרך שבה הם ממשיכים לבחור לטפל בזה, היא סיבה גדולה שמייגן חי כדי להשתתף באמרסון. אני מקווה שהיא תצליח לראות את סרט ההמשך של "נשים קטנות" ותחסוך מקום ריק לסם.
- את כל כך מעוררת השראה, מגהן! הנה לכונן שלך ולהישגים עתידיים! בתקווה שהגלובוס ימשיך עם עדכונים על הסיפור שלך. כל כך שמח לדעת שהתרופה הצליחה, ומקווה לעוד פריצות דרך רפואיות נוספות
- ויהי רצון שאלוהים יברך את אנשי המקצוע הרפואיים והמחקריים שקפטן צוות מגהן.
- לאלוהים יש "מקום מיוחד" עבור Meghan כאשר הם נפגשים זה עם זה בגן עדן.
- אלוהים יברך אותה ורוצה בה! אני מקווה שהיא איתנו הרבה מאוד זמן. אני בטוח שהיא תעשה דברים מדהימים.
- לעולם אל תבזבז מושב ריק. מלא אותו באהבה.
- גיבור.