בקשה ל- FDA לאישור lonafarnib הינה מלאה!
בתקופה קשה אחרת עבור עולמנו, אני שמח לחלוק נקודת אור: אייגר ביו-פרמצבטיקה השלימה הגשת בקשה לתרופות חדשות (NDA), המבקשת לאשר - באירופה ובארה"ב - את התרופה לונפרניב כראשונה אי פעם טיפול בפרוג'ריה.
הגשה זו היא שיאן של שנים עשר שנות נתונים מחקריים וארבעה מחקרים קליניים, כולם במימון PRF ומאפשרים על ידי הילדים האמיצים ומשפחותיהם, כמו גם קהילת התורמים הנפלאה של PRF.
תוכלו לקרוא עוד על חדשות מרגשות זו כאן.
תקוותנו היא כי תרופה זו תאושר ותאפשר לילדים ולמבוגרים צעירים לגשת לונפרניב - מה שהוכח כי הוא מעניק להם לב חזק יותר וחיים ארוכים יותר - על ידי מרשם, במקום באמצעות ניסוי קליני.
בעוד שנת 2020 החלה כשנה קשה עבור רבים, אנו שמחים לחלוק איתכם קצת חדשות טובות. כולנו ב"קרן המחקר פרוגריה "פעלנו ללא לאות בכדי להשפיע באופן משמעותי על חייהם של ילדים ומבוגרים צעירים עם פרוגריה.
תודה לכולם שתמכתם במחקר שלא רק שהביא אותנו לנקודה המרכזית הזו, אלא גם מאפשרת לנו להמשיך לעבוד כדי לגלות תרופות חדשות שבסופו של דבר תרפא את הילדים יוצאי הדופן הללו.