חדשות חמות, מרגשות! ב- 20 בנובמבר 2020, PRF השיגה חלק חשוב במשימה שלנו: לונפרניב, הטיפול הראשון אי פעם בפרוג'ריה, קיבל אישור ה- FDA.
פרוג'ריה מצטרפת כעת פחות מ 5% מהמחלות הנדירות עם טיפול שאושר על ידי ה- FDA. * ילדים ומבוגרים צעירים עם פרוגריה בארה"ב יכולים כעת לגשת ללונפרניב על ידי מרשם, במקום באמצעות ניסוי קליני.
אבן דרך משמעותית זו הגיעה בזכות 13 שנות מחקר איתנות של מעורבות ארבעה ניסויים קליניים, כולם מתואמים על ידי PRF, מתאפשרים על ידי הילדים האמיצים ובני משפחותיהם, וממומנים על ידיכם, קהילת התורמים הנפלאה של PRF.
אנו מודים גם לצוותי המחקר ברמה עולמית של פרוג'ריה בבית החולים לילדים בוסטון, בית החולים לילדים של Hasbro, בית החולים בריגהאם ונשים, אוניברסיטת בראון, אוניברסיטת בוסטון והמכונים הלאומיים לבריאות. שותפים פרמצבטיים שסיפקו לונפרניב ללא תשלום לניסויים קליניים הנתמכים על ידי PRF היו חשובים גם הם, כולל שרינג-פלוג, מרק ** (הידועה בשם MSD מחוץ לארה"ב וקנדה) ו- Eiger BioPharmaceuticals, על חלקם בקידום ההתקדמות במחקר פרוג'ריה. לגבהים חדשים יוצאי דופן אלה.
השותפים שלנו ב-Eiger מחויבים לספק גישה רציפה ללונפרניב למטופלים עם פרוגריה ולמינופיתיות פרוג'רואיד חסרות עיבוד ברחבי העולם, והם הקימו שירותים כדי לתמוך בגישה ללונפרניב באמצעות אייגר וונקייר, כמו גם באמצעות תוכנית הגישה המנוהלת של איגר למטופלים מחוץ לארה"ב בדיקת סוכנות התרופות האירופית (EMA) של lonafarnib עדיין נמשכת, עם החלטה על אישור EMA צפויה במחצית השנייה של 2021.
תודה לכולכם על התמיכה במחקר שהביא אותנו לנקודה מרכזית זו. תמיכתך המתמשכת מאפשרת לנו להמשיך ולהתקדם לקראת תרופה לילדים יוצאי דופן אלה.
איזו דרך מדהימה באמת להתחיל את עונת החגים ולסיים זאת בצורה מדהימה אתגר שָׁנָה.
לחץ כאן להודעה לעיתונות שלנו המספק פרטים נוספים על חדשות היסטוריות אלה.
* 300 מחלות נדירות שעוברות טיפול שאושר על ידי ה- FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 מחלות נדירות בהן ידוע הבסיס המולקולרי (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF רוצה להכיר בתרומות הביקורתיות של המדענים ממחקר ופיתוח Schering-Plough / Merck שתמכו הן הערכה של lonafarnib במודלים פרה -קליניים של HGPS והן המחקרים הקליניים בחולי פרוגריה. זֶה צוות, בראשות וו.רוברט בישופ, ג'ון פיווינסקי, ססיל פיקט וקתרין סטריידר, תמכו במחקרים פרמקוקינטיים / פרמקודינמיים, ניסחו את ניסוח התרופות והבטיחו אספקה מספקת של תרופות לאורך כל המחקרים הללו. חברים בצוות זה כללו: סוזן ארבוק, ארט ברטלסן, אלן קופר, אמילי פרנק, דיוויד האריס, ג'ורג'יאנה האריס, פול קירשמאייר, מינג ליו, ג'ין-קיון פאי, רוברט פאטון, פול סטטקביץ ', גרג שפונאר, בוהדן ירמקו, פול זאבודני ויאלי ג'ו.