שנה טובה! אנו מקווים שלכולם היה חג בריא ונינוח.
אנחנו מתחילים את שנת 2021 עם חדשות מחקר מרגשות יותר. בינואר, כתב העת למדע טבע פורסמו תוצאות פריצת דרך המדגימות כי עריכה גנטית במודל עכבר של פרוג'ריה תיקן את המוטציה הגורמת לפרוגריה בתאים רבים, שיפר מספר תסמינים מרכזיים של מחלות ו תוחלת חיים מוגברת באופן דרמטי בעכברים.
המחקר נמצא במימון משותף של PRF ושותף על ידי המנהל הרפואי של PRF, ד"ר לסלי גורדון. המחקר מצא שעם זריקה אחת של עורך בסיס שתוכנת לתקן את המוטציה הגורמת למחלה, עכברים שרדו פי 2.5 יותר מאשר בקרת עכברי פרוגריה שלא טופלו, לגיל המתאים לתחילת הזקנה בעכברים בריאים. חשוב לציין, שעכברים שטופלו שמרו גם על רקמת כלי דם בריאה - ממצא משמעותי, שכן אובדן שלמות כלי הדם מהווה מנבא לתמותה אצל ילדים עם פרוגריה.
המחקר הובל על ידי מומחה עולמי בעריכה גנטית, דייויד ליו, דוקטורטממכון ברוד, MIT, קיימברידג ', MA, ג'ונתן בראון, פרופסור לרפואה בחטיבה לרפואה קרדיווסקולרית באוניברסיטת ונדרבילט, ופרנסיס קולינס, דוקטורט, מנהל המכון הלאומי לבריאות.
יש צורך במחקרים פרה-קליניים נוספים בכדי לחקור תוצאות אלו, אשר אנו מקווים שיובילו יום אחד לניסוי קליני. אנו מצפים ליידע אותך על ממצא מרגש זה ככל שתתקדם עוד יותר!
קרא עוד על החדשות המרגשות האלה כאן.
עם כניסתנו לשנת 2021, אנו אסירי תודה לשותפים כמוך, המאפשרים התקדמות מסוג זה.
אשתקד לבד, קרן המחקר פרוג'ריה:
- השיג אבן דרך גדולה עם הטיפול הראשון אי פעם שאושר על ידי ה-FDA לפרוגריה, lonafarnib;
- הביא ילדים עם פרוג'ריה מרחבי העולם לבית החולים לילדים בבוסטון לצורך הניסוי הקליני במימון PRF (כאשר הותרה נסיעה עקב COVID 19);
- החזיק את שלנו סדנה מדעית פרוג'ריה בינלאומית 10מפגיש שיא של 370 נרשמים מ -30 מדינות בפגישה המדעית הראשונה שלנו אי פעם;
- המשך ברצינות עם הפעילות הפרוגרמטית המרכזית שלנו שתוביל אותנו לטיפולים ולריפוי העתידי!
קובלן LW, Erdos MR, וילסון C, Cabral WA, לוי JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, גורדון LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu ד"ר. ויוו עריכת בסיס אדנין מצילה את תסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוג'ריה טֶבַע. 2021 6 בינואר