בדוק את הניוזלטר שלנו כדי לקרוא על אישור ה- FDA לטיפול הראשון אי פעם בפרוגריה, למד כיצד המחקר שאנו מממנים התקדם בהתקדמות לקראת הריפוי באמצעות טיפולים גנטיים ו- RNA, וקבל את הסקולה על כל אבני הדרך המרגשות שאנו חוגגים. עכשיו. להלן הצצה משני הסיפורים המובילים שלנו:
הטיפול הראשון בפרוגריה מקבל אישור FDA
ב- 20 בנובמבר 2020, בשיתוף עם חברת איגר ביו-פרמצבטיקה, השיגה PRF חלק חשוב במשימתנו: lonafarnib, הטיפול הראשון אי פעם בפרוגריה, קיבל אישור של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). פרוג'ריה מצטרפת כעת לפחות מ -5% מ -7,000 המחלות הנדירות הידועות בטיפול שאושר על ידי ה- FDA.
פריצות דרך בתחומים החדישים ביותר של טיפולים גנטיים ו- RNA
לאחרונה חלה התקדמות אדירה בשני סוגי טיפול שיכולים לתרגם יום אחד לתרופה לפרוגריה. מחקר אחד על עריכה גנטית במודל עכבר של פרוג'ריה תיקן את המוטציה שגורמת לפרוגריה בתאים רבים, שיפר את תסמיני המפתח של מחלות והגדיל באופן דרמטי את תוחלת החיים בעכברים. שני מחקרים נוספים על השימוש בתרופות RNA הראו הפחתה משמעותית של ה- RNA המייצר פרוגרין הרעיל, ועלייה ניכרת בהישרדות בעכברים.