אבני דרך מחקריות מרגשות בהערכת טיפול והארכת חיים!

אנו נרגשים לשתף אתכם בשני עדכוני מחקר מרגשים, שפורסמו באינטרנט היום בכתב העת הקרדיווסקולרי המוביל בעולם, מחזור (1):

סמן ביולוגי בפרוג'ריה

דרך חדשה למדידת פרוגרין, החלבון הרעיל שגורם לפרוגריה, פותחה על ידי צוות בראשות מייסד שותף של PRF והמנהלת הרפואית, ד"ר לסלי גורדון. עם גילויו של הסמן הביולוגי הזה, המשתמש בפלזמה בדם למדידת רמות פרוגרין, חוקרים יכולים להבין כיצד טיפולים משפיעים על משתתפי הניסוי הקליני לאחר פרק זמן קצר יותר ובמספר נקודות לאורך כל ניסוי קליני.

בדיקה זו יכולה לייעל את תהליך הניסוי הקליני על ידי מתן מידע מוקדם על יעילות הטיפולים הנבדקים, כהובלה לבדיקות קליניות אחרות כמו עלייה במשקל, שינויים דרמטולוגיים, התכווצות ותפקוד מפרקים וכו', שלכולן נדרשות הרבה יותר זמן להתבטא. מאפיינים קליניים אלה של פרוגריה הם מדדים חשובים לטווח ארוך יותר של השפעות הטיפול, אשר כעת משלימים על ידי רמות הפרוג'רין שנמדדו מוקדם יותר בטיפול. ייתכן שכעת נוכל להבין את יתרונות הטיפול כבר ארבעה חודשים לאחר התחלת הטיפול, או להפסיק טיפול שאולי לא יועיל למשתתף בניסוי, כדי למנוע תופעות לוואי מיותרות.

חיים ארוכים אף יותר עם לונפרניב

בנוסף להאצת טיפול וגילויי ריפוי עתידיים, דרך חדשה וחדשנית זו למדידת פרוגרין מצביעה על כך שה התועלת לטווח ארוך של לונפרניב לילדים עם פרוגריה גדולה ממה שנקבע קודם לכן.

נתוני המחקר מצביעים על כך שרמות נמוכות יותר של פרוגרין בדם שיקפו תועלת הישרדותית: ככל שמישהו עם פרוגריה נשאר על לונפרניב, כך גדלה תועלת ההישרדות מהטיפול. רמות הפרוג'רין ירדו בכ-30-60% כל עוד התרופה נלקחה, ותוחלת החיים של מטופלים בטיפול מעל 10 שנים עולה ב-4.5 שנים בממוצע. זה עלייה של יותר מ-30% בתוחלת החיים הממוצעת, מ-14.5 שנים לכמעט גיל 20.!

"אחד הסיפורים המדהימים ביותר ששותפו אי פעם בפודקאסט הזה"
– ד"ר קרולין לאם, מומחית לב ידועה בעולם ומנחת הפודקאסט מחזור במנוסה, על המסע שהוביל לממצאים המרגשים הללו. שמע את הראיון המלא על ההשפעה העמוקה של מחקר זה ישירות מד"ר גורדון. להקשיב כאן (החל מ-6:41).

וביוני, שני עיתוני מערכת (2) ו (3) פורסמו ב מחזור הדגשת החשיבות הקריטית של סמן ביולוגי זה לקידום הטיפולים והריפוי לילדים עם פרוגריה ולהבנה טובה יותר של ההזדקנות.

(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., ואח'. פלזמה פרוגרין בחולים עם תסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוגריה: פיתוח בדיקות אימונו והערכה קלינית. מחזור, 2023

(2) התקדמות של מומים לבביים בתסמונת פרוגריה של האצ'ינסון-גילפורד: מחקר אורך פרוספקטיבי.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
מחזור. 2023 יוני 6;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 5 ביוני.

(3) כלים זמינים לזיהוי התקדמות פרוגרין ומחלות לב בתסמונת פרוגריה האצ'ינסון-גילפורד.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
מחזור. 2023 יוני 6;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 5 ביוני.