2 डिसेंबर 2024 पोस्टिंग:

कुटुंबांसाठी आणि त्यांच्या डॉक्टरांसाठी नवीन क्लिनिकल चाचणी माहिती

नवीन प्रोजेरिनिन क्लिनिकल चाचणीमध्ये नावनोंदणी सुरू झाली आहे

प्रोजेरिनिन चाचणीसाठी नावनोंदणी आता खुली आहे! या संशोधन अभ्यासाचे शीर्षक आहे: हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम (HGPS) असलेल्या रुग्णांमध्ये इष्टतम डोस निर्धारित करण्यासाठी आणि प्रोजेरिनिनची सुरक्षितता, सहनशीलता आणि फार्माकोकाइनेटिक्सचे मूल्यांकन करण्यासाठी फेज 2a, यादृच्छिक, मुक्त-लेबल अभ्यास. अभ्यासाचे ठिकाण बोस्टन चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल (BCH) आहे. अभ्यास प्रायोजक कोरियन-आधारित कंपनी PRG विज्ञान आणि तंत्रज्ञान (PRG S&T) आहे. या चाचणीवर PRF BCH आणि PRG S&T सह सहयोग करत आहे. सहयोगाचा एक भाग म्हणून, PRF बोस्टनमधील चाचणीच्या ठिकाणी आणि तेथून प्रवासाची आणि बोस्टनमध्ये असताना राहण्याची व्यवस्था करेल. चाचणीची माहितीही वेबसाइटवर टाकण्यात आली आहे clinicaltrials.gov

प्रोजेरिया असलेल्या रुग्णांसाठी आणि त्यांच्या डॉक्टरांसाठी माहिती

• या संशोधन चाचणीमध्ये प्रोजेरिनिन नावाच्या तपासात्मक नवीन औषधाचा समावेश आहे जो लोनाफर्निब व्यतिरिक्त घेतला जाऊ शकतो.
• Progerinin अद्याप Progeria (HGPS) च्या उपचारांसाठी सुरक्षित आणि/किंवा प्रभावी असल्याचे सिद्ध झालेले नाही आणि FDA किंवा इतर आंतरराष्ट्रीय प्राधिकरणांनी विक्रीसाठी अद्याप मान्यता दिलेली नाही.
• या अभ्यासाचे उद्दिष्ट प्रोजेरिनिनचे दुष्परिणाम, इष्टतम डोस निश्चित करणे आणि प्रोजेरिनिन प्रोजेरियाच्या रूग्णांवर उपचार करण्यास मदत करू शकते का हे पाहणे सुरू करणे हे आहे.
• प्रोजेरिया पेशी आणि प्रोजेरिया उंदरांवर शास्त्रज्ञांनी चाचणी केली तेव्हा प्रोजेरिनिनचे फायदे दिसून आले. हे प्रोजेरिया नसलेल्या प्रौढांना एकदा (एक डोस) किंवा काही आठवड्यांसाठी दिले गेले आहे. हे प्रोजेरिया असलेल्या मुलांना आणि तरुण प्रौढांना कधीही दिले गेले नाही.
• प्रोजेरिनिन पाण्यात विरघळलेली पावडर म्हणून दिली जाते आणि दिवसातून दोनदा घेतली जाते.
• चाचणी संघाचा अंदाज आहे की 10 ते 16 मुले आणि तरुण प्रौढांची नोंदणी केली जाईल जे अभ्यास प्रोटोकॉलद्वारे स्थापित केलेल्या विशिष्ट नावनोंदणी निकषांची पूर्तता करतात. प्रोजेरिया (HGPS) ग्रस्त 10 मुले आणि तरुण प्रौढांसह नावनोंदणी सुरू होईल.
• 8 चाचणी सहभागी दिवसातून दोनदा तोंडाने प्रोजेरिनिन घेतील आणि नेहमीप्रमाणे लोनाफर्निब घेणे सुरू ठेवतील; 2 सहभागी प्रोजेरिनिन घेणार नाहीत परंतु लोनाफर्निब घेणे सुरू ठेवतील. चाचणी टीमला संगणकाद्वारे यादृच्छिकपणे नियुक्त करेपर्यंत प्रोजेरिनिन उपचार गटात किंवा लोनाफर्निब-केवळ गटातील कोणते रुग्ण आहेत हे कळणार नाही.

• एखाद्या रुग्णाला त्याच्या नेहमीच्या लोनाफर्निबच्या डोससह प्रोजेरिनिन घेण्यास नियुक्त केले असल्यास:
  • • रुग्णाला चाचणीसाठी बोस्टनला 4 ट्रिप करावे लागतील (प्रत्येक भेटीदरम्यान 4 महिने). याचा अर्थ रूग्ण त्यांच्या पहिल्या भेटीसाठी बोस्टनला जाईल, रूग्ण पहिल्या भेटीनंतर 4 महिन्यांनी, नंतर पहिल्या भेटीनंतर 8 महिन्यांनंतर आणि शेवटी पहिल्या भेटीनंतर 12 महिन्यांनी परत येईल.
    • प्रोजेरिनिनचा पहिला डोस हा प्रारंभिक डोस आहे. बोस्टनच्या पहिल्या 2 भेटींदरम्यान, रुग्ण या पहिल्या डोस स्तरावर असताना घरच्या गरजा असतील. रुग्णाला 7, 14, आणि 28, महिना 2 आणि महिना 3 या दिवशी BCH चाचणी टीमसोबत चेक-इन फोन कॉल्स किंवा झूम कॉल्स असतील. हे कॉल्स प्रोजेरिनिनच्या कोणत्याही दुष्परिणामांवर लक्ष ठेवण्यासाठी आहेत. कॉल दरम्यान दुष्परिणाम झाल्यास रुग्ण BCH चाचणी टीमच्या जवळच्या संपर्कात असेल.
    • बोस्टनच्या भेटी दरम्यान रुग्ण राहत असलेल्या स्थानिक पातळीवर रुग्णांच्या रक्ताच्या चाचण्या केल्या जातील. त्यांची व्यवस्था बीसीएच आणि रुग्णाच्या घरी डॉक्टर यांच्यात आठवडा 2, आठवडा 4, महिना 2 आणि महिना 3 मध्ये केली जाईल. रुग्णाच्या हातातून रक्त काढले जाईल आणि प्रत्येक भेटीच्या वेळी आवश्यक असलेली एकूण रक्कम सुमारे अर्धा चमचे असेल (2.5 मि.ली. ). या चाचण्यांचे निकाल रुग्णाच्या स्थानिक डॉक्टरांच्या कार्यालयातून BCH चाचणी संघाकडे पाठवले जातील.

• जर एखाद्या रुग्णाला फक्त लोनाफर्निब घेण्यास नियुक्त केले असेल तर:
  • • रुग्ण बोस्टनला 2 वेळा, बेसलाइनवर आणि 12 व्या महिन्यात भेट देईल.
    • रुग्ण चाचणीत सहभागी झाल्यानंतर 4 महिन्यांनी स्थानिक पातळीवर रक्ताचा नमुना देऊ शकतो. BCH आणि रुग्णाचे स्थानिक डॉक्टर हे रक्त नमुना घेण्याची व्यवस्था करतील.
• शेवटच्या वैयक्तिक भेटीनंतर तीस दिवसांनी, सर्व विषयांना BCH अभ्यास संघासह दुसरा फोन कॉल पूर्ण करण्यास सांगितले जाईल.
• चाचणीमध्ये भाग घ्यायचा की नाही हे प्रत्येक रुग्ण निवडतो. क्लिनिकल चाचणी पूर्णपणे ऐच्छिक आहे.

तुम्हाला अधिक जाणून घ्यायचे असल्यास, किंवा तुम्हाला चाचणीमध्ये नावनोंदणी करण्याबद्दल BCH द्वारे संपर्क साधण्यात स्वारस्य असल्यास, कृपया प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनशी संपर्क साधा आणि आम्ही तुम्हाला BCH चाचणी टीमच्या संपर्कात ठेवू.

शेल्बी फिलिप्स पेशंट प्रोग्राम्स कोऑर्डिनेटर, प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन
ईमेल: sphillips@progeriaresearch.org

व्हाट्सएप, टेलिग्राम, वीचॅटसाठी सेल फोन: 1-978-876-2407
कार्यालय फोन: 978-548-5308

सादर,
शेल्बी फिलिप्स, रुग्ण कार्यक्रम समन्वयक आणि
लेस्ली गॉर्डन, वैद्यकीय संचालक डॉ
प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन