Научное совещание по трансплантации костного мозга:
Двигаясь вперед, исследуя потенциальные методы лечения
25-26 апреля 2004 г. в Национальном институте здравоохранения в Бетесде, штат Мэриленд
Фонд исследований прогерии в партнерстве с Национальным институтом исследований генома человека и Национальным институтом сердца, легких и крови спонсировал интересную встречу: «Изучение потенциала трансплантации стволовых клеток при синдроме прогерии Хатчинсона-Гилфорда». На этой встрече собрались врачи и ученые, имеющие опыт в областях, которые необходимы для комплексной оценки потенциала стратегий трансплантации стволовых клеток и костного мозга для лечения детей с прогерией. Собрав 22 научных экспертов в различных областях, необходимых для изучения этого инновационного направления исследований, этот третий семинар, совместно спонсируемый PRF, успешно осветил эту сложную тему. Вот некоторая справочная информация по этой теме и результаты встречи:
Что такое костный мозг и стволовые клетки?
В центре наших костей находится костный мозг, содержащий особые клетки, известные как стволовые клетки. Стволовые клетки могут делиться, образуя больше стволовых клеток, или они могут созревать в типы клеток, которые находятся во всех органах нашего тела, например, те клетки, которые составляют наши кровеносные сосуды.
Что такое трансплантация костного мозга?
Трансплантация костного мозга (ТКМ) — это процедура, при которой собственные клетки костного мозга ребенка заменяются новыми стволовыми клетками костного мозга (трансплантатом) от здорового донора. Хотя идеальным донором является идентичный близнец, дети с прогерией потенциально могут получить трансплантаты от родственника с близкой совместимостью с их собственными клетками или даже от кого-то, кто не является родственником.
Для лечения рака врачи используют лучевую и химиотерапию перед пересадкой костного мозга. Будет ли это частью этого лечения прогерии?
Для рака этот тип «предварительной обработки» необходим для уничтожения как можно большего количества раковых клеток. Нам не нужно избавляться от клеток прогерии, поэтому мы не ожидаем, что будем использовать тот же тип предварительной обработки для ТКМ при прогерии. Однако, будет более мягкая форма предварительной обработки, которая поможет ребенку с прогерией получить клетки от донора, не реагируя на них. Следовательно, существует некоторый риск, связанный с этим типом лечения. Вот почему очень важно провести как можно больше исследований, прежде чем потенциально переходить к лечению детей с прогерией.
Двигаемся ли мы вперед с трансплантацией костного мозга у детей с прогерией или сначала будем работать на животных моделях? Вот что рекомендовали эксперты на нашей встрече:
Первым шагом к безопасному и эффективному лечению является проведение ТКМ на животных, таких как мыши, которые были созданы для максимально точной имитации процесса заболевания при прогерии. Многие лаборатории в научном сообществе усердно работают над созданием таких моделей животных (некоторые из которых финансируются PRF). Эксперты, присутствовавшие на этой встрече, согласились, что PRF необходимо как можно быстрее протестировать ТКМ в качестве лечения на мышах с прогерией. Это поможет ответить на два ключевых вопроса: 1) безопасна ли эта процедура? и 2) попадут ли костный мозг/стволовые клетки в органы, в которых они больше всего нужны — кровеносные сосуды, сердце, жировые отложения и т. д. — для замены нездоровых клеток? В ближайшие месяцы PRF будет продвигать исследования, которые имеют важное значение для понимания того, улучшит ли ТКМ жизнь детей с прогерией. Этот семинар стал отличной отправной точкой.
Программа семинара и докладчики
Сессия первая: клинические и генетические аспекты HGPS
Председатель: Лесли Б. Гордон, доктор медицины, доктор философии
Клинический обзор HGPS и стратегии продольной оценки: как мы узнаем, улучшают ли методы лечения течение заболевания?
Лесли Гордон, доктор медицины, доктор философии
Медицинский директор Фонда исследований прогерии;
Доцент Медицинской школы Университета Тафтса, Бостон, Массачусетс;
Доцент кафедры педиатрии, Медицинская школа, Университет Брауна, Провиденс, Род-Айленд
Элизабет Набель, доктор медицины
Научный директор клинических исследований и руководитель сосудистого отделения
Биологическое отделение Национального института сердца, легких и крови (NHLBI), Бетесда, Мэриленд
Дефект гена HGPS и что он означает: предполагаемый механизм заболевания и характеристики старения
Фрэнсис Коллинз, доктор медицины, доктор философии
Директор Национального института исследований генома человека,
Бетесда, Мэриленд
Сессия вторая: Почему трансплантация костного мозга может быть эффективна при синдроме гиперплазии хрящевой ткани? Изучение трансплантации костного мозга при других заболеваниях
Председатель: Дженнифер М. Пак, доктор медицины
Старший исследователь и руководитель отдела генетики и молекулярной биологии
Филиал Национального института исследований генома человека, Бетесда, Мэриленд
Метаболическая коррекция нарушений мукополисахаридоза путем трансплантации костного мозга и генной терапии
Честер Б. Уитли, доктор медицины, доктор философии
Профессор, Центр генной терапии, кафедра педиатрии и профессор,
Институт генетики человека, Университет Миннесоты, Миннеаполис, Миннесота
Стратегии BMT при несовершенном остеогенезе: клинические испытания и извлеченные уроки
Эдвин Хорвиц, доктор медицины, доктор философии
Ассоциированный член, отделение гематологии-онкологии,
Отделения трансплантации стволовых клеток и экспериментальной
Гематология, Детская исследовательская больница Св. Иуды,
Мемфис, Теннесси
Опыт трансплантации с болезнями накопления, которые могут применяться к HGPS
Уильям Кривит, доктор медицины, доктор философии
Почетный профессор кафедры педиатрии Университета
Миннесота, Миннеаполис, MN
Сессия третья: Доказательства за и против сосудистой репопуляции, ведущей к клиническому улучшению
Председатели: Элизабет Набель, доктор медицины, и Дональд Орлик, доктор философии
Младший научный сотрудник, отделение генетики и молекулярной биологии,
NHLBI, Бетесда, Мэриленд
Рекрутинг клеток сосудистой стенки и ТКМ: как трансплантация может повлиять на сосудистые бляшки?
Ричард Митчелл, доктор медицины, доктор философии
Доцент кафедры патологии Гарвардской медицинской школы,
Штатный патологоанатом, больница Brigham & Women's Hospital, Бостон, Массачусетс
Потенциал сердечно-сосудистой репопуляции с BMT при прогерии – данные исследований на людях и мышах
Ричард Кэннон, доктор медицины
Клинический директор Отдела внутривузовских исследований,
NHLBI, Бетесда, Мэриленд
Состояние финансирования синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда от Национального института старения
Хубер Уорнер, доктор философии
Директор программы «Биология старения» Национального института старения,
Национальные институты здравоохранения, Бетесда, Мэриленд
Сессия четвертая: осложнения и оценка рисков и преимуществ
Председатель: Уильям А. Галь, доктор медицины, доктор философии
Клинический директор Национального института исследований генома человека,
Бетесда, Мэриленд
Ранние и поздние риски трансплантации гемопоэтических клеток по сравнению с контролем заболевания
Арманд Китинг, доктор медицины
Начальник медицинской службы, профессор Эпштейна и руководитель
Отделение медицинской онкологии и гематологии, Принцесса
Больница Маргарет/Институт рака Онтарио, Торонто, Онтарио, Канада
Чему мы можем научиться на примере трансплантации стволовых клеток для коррекции других генетических нарушений?
Джон Барретт, доктор медицины
Директор отделения трансплантации костного мозга гематологического отделения
Филиал NHLBI, Бетесда, Мэриленд
Трансплантация пуповинной крови; результаты предыдущих исследований и оценка этой стратегии при прогерии
Джон Вагнер, доктор медицины
Научный директор клинических исследований крови и костного мозга
Программа трансплантации, кафедра педиатрии, отделение костной ткани
Трансплантация костного мозга, факультет Миннесотского университета
Медицина, Миннеаполис, Миннесота
Генная терапия HGPS: стратегии, цели и сроки
Синтия Данбар, доктор медицины
Заведующий отделением молекулярного кроветворения,
Гематологическое отделение, NHLBI, Бетесда, Мэриленд
Дополнительные участники семинара BMT
Вице-президент по программам отделений March of Dimes, Уайт-Плейнс, Нью-Йорк
Фабио Кандотти, доктор медицины
Отделение генетики и молекулярной биологии Национального института охраны здоровья человека
Институт исследований генома, Бетесда, Мэриленд
Майкл Эрдос, доктор философии
Штатный научный сотрудник в лаборатории доктора Фрэнсиса Коллинза,
Национальный институт исследований генома человека, Бетесда, Мэриленд
Одри Гордон, эсквайр.
Президент Фонда исследований прогерии
Моника Кляйнман, доктор медицины
Старший научный сотрудник отделения интенсивной терапии,
Медико-хирургическое отделение интенсивной терапии, Медицинское
Директор транспортной программы и научный сотрудник по анестезиологии
Детская больница, Бостон, Массачусетс
Фелипе Сьерра, доктор философии
Руководитель заочного портфолио по клеточной структуре и
Функция программы «Биология старения» в Национальном
Институт старения, Бетесда, Мэриленд
Лино Тессаролло, доктор философии
Руководитель группы нейронного развития и генного нацеливания
Учреждение, Программа генетики рака у мышей
Национальный институт рака, Фредерик, Мэриленд
Рене Варга, доктор философии
Постдокторант в лаборатории доктора Фрэнсиса Коллинза
Национальный институт исследований генома человека, Бетесда, Мэриленд
Комментарии выбранных участников:
«Была собрана весьма внушительная группа экспертов, и Качество научной дискуссии было очень высоким. Я узнал много нового о плюсах и минусах трансплантации костного мозга при других генетических заболеваниях и о том, как этот опыт можно экстраполировать на синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда.»
Фрэнсис Коллинз, доктор медицины, доктор философии, директор
Национальный институт исследований генома человека
«Мне очень понравилось участвовать в этом семинаре. Наибольшей силой было то, что разнообразная группа позволила нам рассмотреть большинство аспектов Progeria в краткой и информативной манере. Мои поздравления с тем, что вы собрали такую выдающуюся группу.»
Эдвин Хорвиц, доктор медицины, доктор философии
Детская научно-исследовательская больница Св. Иуды
Russian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu