Научная встреча по пересадке костного мозга:
Продвигаясь вперед, изучая потенциальные методы лечения
Апрель 25-26, 2004 в Национальном институте здоровья в Бетесде, штат Мэриленд
Исследовательский фонд Прогерии в партнерстве с Национальным институтом исследования генома человека и Национальным институтом сердца, легких и крови организовал захватывающую встречу на тему «Изучение возможностей трансплантации стволовых клеток при синдроме прогерии Хатчинсона-Гилфорда». На этой встрече собрались врачи и ученые, обладающие опытом в областях, которые имеют важное значение для всесторонней оценки возможностей стратегий трансплантации стволовых клеток и костного мозга для лечения детей с прогерией. Этот третий семинар, спонсируемый PRF, собрал вместе 22 научных экспертов в различных областях, необходимых для изучения этого инновационного направления исследований, и успешно рассмотрел эту сложную тему. Вот некоторая справочная информация по этой теме и результатам встречи:
Что такое костный мозг и стволовые клетки?
В центре наших костей у нас есть костный мозг, который содержит специальные клетки, известные как стволовые клетки. Стволовые клетки могут делиться, образуя больше стволовых клеток, или они могут созревать в типы клеток, обнаруживаемые во всех органах нашего тела, например, те клетки, которые составляют наши кровеносные сосуды.
Что такое трансплантация костного мозга?
Трансплантация костного мозга (BMT) - это процедура, при которой собственные клетки костного мозга ребенка заменяются новыми стволовыми клетками костного мозга (трансплантатом) от здорового донора. Хотя идеальным донором является идентичный близнец, дети с прогерией потенциально могут получать трансплантаты от родственника, близкого по отношению к своим собственным клеткам, или даже от человека, который не имеет отношения к нему.
Для лечения рака врачи используют лучевую и химиотерапию перед трансплантацией костного мозга. Будет ли это частью этого лечения прогерии?
При раке этот тип «предварительной обработки» необходим, чтобы убить как можно больше раковых клеток. Нам не нужно избавляться от клеток прогерии, поэтому мы не ожидаем, что в Прогерии будет использоваться тот же тип предварительной обработки для BMT. Тем не менее, существует более легкая форма предварительной обработки, чтобы помочь ребенку с прогерией получать клетки от донора, не реагируя на них. Следовательно, существует определенный риск, связанный с этим типом лечения. Вот почему очень важно провести как можно больше исследований, прежде чем перейти к лечению детей с прогерией.
Мы продвигаемся вперед с трансплантацией костного мозга у детей с прогерией, или мы сначала будем работать на моделях животных? Вот что рекомендовали эксперты на нашей встрече:
Первым шагом к безопасному и эффективному лечению является проведение BMT у животных, таких как мыши, которые были созданы для того, чтобы максимально точно имитировать процесс заболевания в Прогерии. Многие лаборатории в научном сообществе прилагают все усилия для создания этих моделей животных (некоторые из которых финансируются PRF). Эксперты, присутствовавшие на этом совещании, согласились, что PRF необходимо двигаться как можно быстрее, чтобы протестировать BMT, как лечение у мышей Progeria. , Это поможет ответить на два ключевых вопроса: 1) Безопасна ли эта процедура? и 2) Пойдут ли костный мозг / стволовые клетки в органы, в которых они больше всего нуждаются - кровеносные сосуды, сердце, жировые отложения и т. д. - чтобы заменить нездоровые клетки? В ближайшие месяцы PRF будет продвигать исследования, которые необходимы для понимания того, улучшит ли BMT жизнь детей с прогерией. Этот семинар послужил отличной отправной точкой.
Программа семинара и докладчики
Сессия первая: Клинико-генетические аспекты HGPS
Председатель: Лесли Б. Гордон, MD, PhD
Клинический обзор HGPS и стратегии продольной оценки: как мы узнаем, улучшают ли лечение заболевания?
Лесли Гордон, MD, PhD
Медицинский директор, Исследовательский фонд Progeria;
Доцент Медицинской школы Университета Тафтса, Бостон, Массачусетс;
Доцент кафедры педиатрии, Университетская медицинская школа, Университет Брауна, Провиденс, Р.И.
Элизабет Набель, MD
Научный руководитель клинических исследований и заведующий отделом сосудов
Отделение биологии, Национальный институт сердца, легких и крови (NHLBI), Bethesda, MD
Дефект гена HGPS и его значение: предполагаемый механизм заболевания и особенности старения
Фрэнсис Коллинз, доктор медицины, доктор философии
Директор Национального института исследования генома человека,
Bethesda, MD
Сессия вторая: Почему BMT может работать на HGPS? Обучение на BMT при других заболеваниях
Председатель: Дженнифер М. Пук, MD
Старший научный сотрудник и начальник отдела генетики и молекулярной биологии
Филиал, Национальный исследовательский институт генома человека, Bethesda, MD
Метаболическая коррекция нарушений мукополисахаридоза путем трансплантации костного мозга и генной терапии
Честер Б.Уитли, MD, PhD
Профессор, центр генной терапии, кафедра педиатрии и профессор,
Институт генетики человека, Университет Миннесоты, Миннеаполис, Миннесота
Стратегии BMT при несовершенном остеогенезе: клинические испытания и извлеченные уроки
Эдвин Хорвиц, доктор медицинских наук, доктор философии
Ассоциированный член отделения гематологии и онкологии,
Отделы трансплантации стволовых клеток и экспериментальной
Гематология, Детская исследовательская больница Св. Иуды,
Мемфис, Теннесси
Трансплантационный опыт с заболеваниями хранения, которые могут относиться к HGPS
Уильям Кривит, доктор медицинских наук, доктор философии
Заслуженный профессор кафедры педиатрии Университета
Миннесота, Миннеаполис, Миннесота
Сессия третья: доказательства за / против сосудистой репопуляции, ведущей к клиническому улучшению
Председатели: Элизабет Набель, доктор медицины и Дональд Орлик, доктор философии
Младший научный сотрудник отдела генетики и молекулярной биологии,
NHLBI, Bethesda, MD
Рекрутинг клеток сосудистой стенки и BMT: Как пересадка может повлиять на сосудистые бляшки?
Ричард Митчелл, доктор медицины, доктор философии
Доцент кафедры патологии Гарвардской медицинской школы,
Штатный патологоанатом, больница Brigham & Women's Hospital, Бостон, Массачусетс
Потенциал для сердечно-сосудистой репопуляции с BMT в прогерии - данные исследований на людях и мышах
Ричард Кэннон, доктор медицины
Клинический директор Отдела внутренних исследований,
NHLBI, Bethesda, MD
Состояние финансирования синдрома Хатчинсона-Гилфорда Прогерии от Национального института старения
Хубер Уорнер, доктор философии
Директор программы биологии старения Национального института старения,
Национальные институты здоровья, Bethesda, MD
Сессия четвертая: осложнения и оценка рисков и выгод
Председатель: Уильям А. Гал, доктор медицинских наук
Клинический директор, Национальный исследовательский институт генома человека,
Bethesda, MD
Ранние и поздние риски трансплантации гемопоэтических клеток в сравнении с контролем заболевания
Арманд Китинг, доктор медицины
Руководитель медицинской службы, профессор Эпштейна и руководитель
Кафедра медицинской онкологии и гематологии, принцесса
Больница Маргарет / Онкологический институт Онтарио, Торонто, Онтарио, Канада
Чему мы можем научиться при пересадке стволовых клеток, чтобы исправить другие генетические нарушения?
Джон Барретт, доктор медицины
Директор отделения гематологии трансплантации костного мозга
Филиал, НХЛБИ, Bethesda, MD
Трансплантация пуповинной крови; результаты предыдущих исследований и оценки этой стратегии для прогерии
Джон Вагнер, доктор медицины
Научный руководитель клинических исследований крови и костного мозга
Программа трансплантации, отделение педиатрии, отделение кости
Трансплантация костного мозга, Университет Миннесоты
Медицина, Миннеаполис, Миннесота
Генная терапия для HGPS: стратегии, цели и сроки
Синтия Данбар, доктор медицины
Начальник отдела молекулярного кроветворения,
Отделение гематологии, NHLBI, Bethesda, MD
Дополнительные участники BMT Workshop
Вице-президент, Глава программ, Марш Даймов, Белые равнины, Нью-Йорк
Фабио Кандотти, доктор медицины
Отделение генетики и молекулярной биологии Национального института человека
Исследовательский институт генома, Bethesda, MD
Майкл Эрдос, доктор философии
Штатный сотрудник лаборатории доктора Фрэнсиса Коллинза,
Национальный исследовательский институт генома человека, Bethesda, MD
Одри Гордон, эсквайр
Президент, Исследовательский фонд Progeria
Моника Кляйнман, доктор медицины
Старший научный сотрудник отделения интенсивной терапии,
Медико-хирургический отдел интенсивной терапии, медицинский
Директор транспортной программы и младший специалист по анестезии
Детская больница, Бостон, Массачусетс
Фелипе Сьерра, PhD
Руководитель заочного портфеля по клеточной структуре и
Функция программы биологии старения на национальном
Институт старения, Bethesda, MD
Лино Тессаролло, доктор философии
Руководитель группы нейронного развития и генного таргетинга
Учреждение, Программа Генетики Рака Мыши
Национальный институт рака, Фредерик, MD
Рене Варга, доктор философии
Постдокторант в лаборатории доктора Фрэнсиса Коллинза
Национальный исследовательский институт генома человека, Bethesda, MD
Комментарии выбранного участника:
Была собрана очень впечатляющая группа экспертов, и Качество научной дискуссии было очень высоким. Я многое узнал о плюсах и минусах трансплантации костного мозга при других генетических заболеваниях и о том, как этот опыт может экстраполироваться на синдром Хатчинсона-Гилфорда Прогерия.
Фрэнсис Коллинз, доктор медицинских наук, директор
Национальный исследовательский институт генома человека
Мне очень понравилось участвовать в этом семинаре. Самым большим преимуществом было то, что разнообразная группа позволила нам кратко и информативно рассмотреть большинство аспектов прогерии. Поздравляю вас со сборкой такой выдающейся группы.
Эдвин Хорвиц, доктор медицинских наук, доктор философии
Детская исследовательская больница Святого Иуды