Прогерия
Краткие факты
PRF В ЦИФРАХ
As of December 31, 2025
- Identified children/young adults living with Progeria and Progeroid Laminopathies: 213* in 51 countries
- *155 of these children/young adults have Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS, or Progeria), and the other 58 have progeroid laminopathies.
- Клинические испытания препарата от прогерии, финансируемые PRF: 5
- Профинансировано: 85 грантов на общую сумму 19,3 млн. трлн ...
- Клеточные линии в банке клеток и тканей PRF: 211
- Children in PRF’s Medical & Research Database: 224
- International Scientific Meetings on Progeria: 15
- Number of languages into which PRF’s program and medical care materials are translated: 37
Миссия
Открыть методы лечения и излечения прогерии Хатчинсона-Гилфорда и связанных с ней возрастных заболеваний, включая болезни сердца.
Что такое прогерия?
Прогерия, также известная как синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS), является редким, фатальным генетическим заболеванием «быстрого старения» у детей. Без лечения лонафарнибом (Зокинви) все дети с прогерией умирают от той же болезни сердца, которая поражает миллионы нормально стареющих взрослых (атеросклероз), но в среднем в возрасте всего 14,5 лет. Примечательно, что их интеллект не затронут, и, несмотря на значительные физические изменения в их молодых телах, эти необыкновенные дети умны, смелы и полны жизни.
Для получения более подробной информации о причине прогерии нажмите здесь здесь посмотреть краткий обзорный видеоролик, озвученный доктором Лесли Гордоном, взятый из Жизнь по Сэму (2013).
О ПРФ
Фонд исследований прогерии (PRF) был основан в 1999 году Доктора Лесли Гордон and Scott Berns, the parents of a child with Progeria, along with many dedicated friends and family who saw the need for a medical research resource for the doctors, patients, and families of those with Progeria. Since that time, PRF has been the driving force behind the Progeria gene discovery and the first-ever Progeria drug treatment. PRF has developed programs and services to aid those affected by Progeria and the scientists who conduct Progeria research. Today, PRF is the only non-profit organization solely dedicated to finding treatments and the cure for Progeria. PRF is hailed as a prime example of a successful translational research organization, moving from creation to gene discovery, to first-ever drug treatment in just 13 years.
Общий доход
1999 through December 31, 2025
1999 through December 31, 2025
Более 80% годовых расходов PRF постоянно направляются на его программы и услуги, что является одним из факторов, позволивших нам десять лет подряд получать заветный рейтинг 4 звезды от Charity Navigator.
Поддержка, которую мы получили, сделала возможным открытие гена Progeria, клинические испытания Progeria и все наши другие выдающиеся достижения. С помощью нынешних и новых сторонников мы воля выиграть эту гонку со временем и найти лечение и лекарство для этих особенных детей. Более того, открытия в лечении прогерии могут также помочь миллионам людей с сердечными заболеваниями и всему стареющему населению.
Программы и услуги PRF
Первая в истории прогерия Клинические испытания лекарственных препаратов и лечение
Спонсируемые PRF клинические испытания лекарственных препаратов объединяют детей со всего мира для получения перспективных методов лечения, которые могут помочь облегчить течение заболевания и продлить жизнь детей с прогерией.
In 2020, history was made with the United States Food and Drug Administration (FDA) approval of lonafarnib (trade name Zokinvy™), a farnesyltransferase inhibitor, or FTI, as the first-ever treatment for Progeria and Progeroid Laminopathies. Lonafarnib has been shown to improve many aspects of the disease including the vital vascular system and increase average survival time by 4.3 years. For more information on this exciting news, click здесь.
В 2016 году PRF инициировала исследование двух препаратов, добавив эверолимус, в надежде, что эти два препарата вместе будут даже более эффективными, чем лонафарниб по отдельности. Это замечательные шаги вперед на пути к поиску лекарства.
Давайте найдем лекарство!
Международный реестр прогерии
Поддерживает централизованную информацию о детях и семьях, живущих с прогерией. Это обеспечивает быстрое распространение любой новой информации, которая может принести пользу детям.
Банк клеток и тканей
Банк PRF предоставляет исследователям генетический и биологический материал от пациентов с прогерией и их семей, чтобы можно было проводить исследования прогерии и других заболеваний, связанных со старением, чтобы приблизить нас к излечению. PRF собрал впечатляющие 214 линий клеток от больных детей и членов их семей по всему миру, включая 10 линий индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC).
Медицинская и исследовательская база данных
База данных представляет собой централизованный набор медицинской информации от пациентов с прогерией по всему миру. Данные тщательно анализируются, чтобы помочь нам лучше понять прогерию и разработать рекомендации по лечению. В 2010 году этот анализ внес вклад в комплексное руководство по здравоохранению PRF по прогерии, направленное на оптимизацию качества жизни. Руководство доступно на английском, испанском и португальском, русском и итальянском языках.
Диагностическое тестирование
Эта программа была разработана в связи с открытием гена в 2003 году, чтобы дети, их семьи и медицинские работники могли получить окончательный научный диагноз. Это может привести к более ранней диагностике, меньшему количеству ошибочных диагнозов и раннему медицинскому вмешательству для обеспечения лучшего качества жизни детей.
Научные семинары по прогерии
- PRF has organized 14 scientific conferences that have brought together scientists and clinicians from all over the world to share their expertise and cutting-edge scientific data. These workshops foster collaboration in the fight against this devastating disease.
Гранты на исследования
Благодаря экспертной оценке нашего добровольного Комитета медицинских исследований, PRF финансировал проекты по всему миру, которые привели к важным открытиям в области прогерии, заболеваний сердца и старения. Исследовательская программа PRF была обновлена по состоянию на сентябрь 2018 года, чтобы отразить текущие потребности в исследованиях в области прогерии, старения и заболеваний сердца.
Публикации и исследования
Как клинические, так и фундаментальные ученые использовали гранты PRF, клетки и ткани, а также базу данных; их открытия опубликованы в первоклассных научных журналах. Среднегодовое количество научных публикаций по прогерии с 2002 года более чем в 20 раз превышает количество публикаций за предыдущие 50 лет!
Программа перевода PRF
На связи с миром. Благодаря своему заметному глобальному присутствию PRF устраняет барьеры в общении для пациентов и их семей по всему миру. Эта инициатива успешно перевела программу PRF и материалы по медицинской помощи на 38 языков.
Осведомленность общественности
Наш сайт предоставляет доступ к последней информации об исследованиях прогерии и поддержку семьям. Через Фейсбук, ТикТок, Инстаграм, Ютуб, LinkedIn, и других медиа, прямой охват PRF в социальных сетях составляет более 1 миллиона. История PRF появилась на CNN, ABC News, Primetime, Dateline, The Katie Couric Show, NPR, The Associated Press и The Today Show, в журналах Time и People, The New York Times, The Wall Street Journal и многих других популярных СМИ. Кроме того, отмеченный наградами фильм HBO 2013 года Жизнь по Сэму повысил осведомленность уникальным и вдохновляющим образом. PRF также управляет Найдите детей, глобальная информационная кампания по поиску детей с прогерией по всему миру, чтобы они могли получить уникальную помощь, в которой нуждаются.
Кто есть кто в PRF?
Одри Гордон, эсквайр.
Президент и исполнительный директор
Тесно сотрудничая с Советом директоров, должностными лицами, персоналом и волонтерами, г-жа Гордон отвечает за повседневное управление и обеспечение финансового роста и разработки программ Фонда исследований прогерии.
Лесли Гордон, доктор медицины, доктор философии
Медицинский директор
Доктор Гордон стала соучредителем PRF вместе с друзьями и семьей после того, как ее сыну Сэму поставили диагноз прогерия. Доктор Гордон курирует исследовательские программы PRF и является сопредседателем клинических испытаний препаратов для лечения прогерии. Она является доцентом кафедры педиатрических исследований в Медицинской школе Уоррена Альперта Университета Брауна и Детской больнице Хасбро в Провиденсе, Род-Айленд, а также штатным научным сотрудником Детской больницы Бостона и Медицинской школы Гарварда.
Скотт Д. Бернс, доктор медицины, магистр общественного здравоохранения, член Американской академии педиатрии
Председатель совета директоров
Dr. Berns, Sam’s father, is a co-founder of The Progeria Research Foundation and serves as Chairman of the Board. He is a Board Certified Pediatrician and Clinical Professor of Pediatrics at the Alpert Medical School of Brown University.
He recently retired as President and CEO of the National Institute for Children’s Health Quality, an independent, nonprofit organization working to improve children’s health.
Карлос Луис Силва
Посол ПРФ
Carlos serves as PRF’s youth ambassador, sharing the unique perspective of his journey with Progeria through various media opportunities. Diagnosed with Progeria at age 4, he always gravitated toward toys that involved building and construction. Carlos is best known for being incredibly kind and smart and always putting a smile on people’s faces with his warmth and humor. Today, he is in 9th grade at a charter school in Cambridge, Massachusetts, where his favorite subjects are Science and History, with plans to graduate in either science or law. Carlos has always had a very bold and strong personality, working hard at everything he sets his mind to and never giving up on his dreams.
Зарегистрироваться
для нашего
Обновления!
Вместе мы
ВОЛЯ
найдите лекарство!
Russian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu