PRF делает ингибитор фарнезилтрансферазы, лонафарниб, доступным для исследовательского сообщества. Наша цель — поддержать доклинические исследования для дальнейшего изучения эффектов лонафарниба на прогерию.

Неизменная миссия PRF — найти лучшее лечение и лекарство для детей с прогерией. Было показано, что лонафарниб приносит пользу некоторым аспектам заболевания клинически (Gordon et al, PNAS, 2012), а также увеличивает продолжительность жизни (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), но он не является лечебным. Поскольку идентифицируются новые соединения, потенциально способные облегчить HGPS, мы ожидаем необходимости тестирования этих соединений в сочетании с лонафарнибом in vitro и на животных моделях.

PRF делает ингибитор фарнезилтрансферазы лонафарниб доступным для исследовательского сообщества. Наша цель — поддержать доклинические исследования для дальнейшего изучения эффектов лонафарниба на прогерию.

Неизменная миссия PRF — найти лучшее лечение и лекарство для детей с прогерией. Было показано, что лонафарниб приносит пользу некоторым аспектам заболевания клинически (Gordon et al, PNAS, 2012), а также влияет на увеличение предполагаемой продолжительности жизни (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), но он не является лечебным. Поскольку идентифицируются новые соединения, потенциально способные облегчить HGPS, мы ожидаем необходимости тестирования этих соединений в сочетании с лонафарнибом in vitro и на животных моделях.

Технические примечания