Срочные, волнующие новости! 20 ноября 2020 года PRF выполнила важную часть нашей миссии: лонафарниб, первое средство от прогерии, получил одобрение FDA.
Прогерия теперь присоединяется к менее чем 5% редких заболеваний с одобренным FDA лечением. * Дети и молодые люди с прогерией в США теперь могут получить лонафарниб по рецепту, а не через клиническое испытание.
Эта важная веха была достигнута благодаря 13 непрерывным годам исследований с участием четыре клинических испытания, все это координируется PRF, становится возможным благодаря отважным детям и их семьям и финансируется вами, замечательным сообществом доноров PRF.
Мы также благодарны исследовательским группам мирового уровня в области прогерии в Бостонской детской больнице, Детской больнице Хасбро, Бригаме и женской больнице, Университете Брауна, Бостонском университете и Национальных институтах здравоохранения. Фармацевтические партнеры, которые бесплатно поставляли лонафарниб для клинических испытаний при поддержке PRF, также имели решающее значение, в том числе Shering-Plough, Merck ** (известная как MSD за пределами США и Канады) и Eiger BioPharmaceuticals, за их участие в продвижении прогресса в исследованиях Progeria. к этим необычайно новым высотам.
Наши партнеры в Eiger стремятся обеспечить непрерывный доступ к лонафарнибу для пациентов с прогерией и прогероидными ламинопатиями по всему миру, и они создали службы для поддержки доступа к лонафарнибу через Эйгер OneCare, а также в рамках программы управляемого доступа Эйгера для пациентов за пределами США. Проверка лонафарниба Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) все еще продолжается, и решение об одобрении EMA ожидается во второй половине 2021 года.
СПАСИБО ВСЕМ за поддержку исследований, которые привели нас к этому поворотному моменту. Ваша постоянная поддержка также позволяет нам продолжать стремиться к излечению этих необычных детей.
Какой поистине замечательный способ начать курортный сезон и невероятно завершить его сложные год.
Нажмите здесь, чтобы увидеть наш пресс-релиз который предоставляет более подробную информацию об этой исторической новости.
* 300 редких заболеваний, лечение которых одобрено FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 редкие заболевания, молекулярная основа которых известна (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF выражает признательность за критический вклад ученых из Schering-Plough / Merck R&D, которые поддержали как оценка лонафарниба на доклинических моделях HGPS, так и клинические исследования у пациентов с прогерией. Этот Команда, возглавляемая Робертом Бишопом, Джоном Пивински, Сесилом Пикеттом и Кэтрин Стрейдер, поддерживала фармакокинетические / фармакодинамические исследования, оптимизировала формулировку лекарственного средства и обеспечивала адекватное снабжение лекарствами на протяжении этих исследований. В эту команду вошли: Сьюзан Арбак, Арт Бертельсен, Алан Купер, Эмили Франк, Дэвид Харрис, Джорджина Харрис, Пол Киршмайер, Мин Лю, Джин-Кеон Пай, Роберт Паттон, Пол Статкевич, Грег Шпунар, Богдан Яремко, Пол Заводный и Яли Чжу.