خبریں

پروجیریا کے پہلے علاج کے لیے ایف ڈی اے کی منظوری کے بارے میں پڑھنے کے لیے ہمارا نیوز لیٹر دیکھیں، جانیں کہ ہم نے جس تحقیق کو فنڈ کیا ہے اس نے جینیاتی اور آر این اے علاج کے ذریعے علاج کی طرف قابل ذکر پیش رفت کی ہے، اور ان تمام دلچسپ سنگ میلوں کے بارے میں معلومات حاصل کریں جن کا ہم جشن منا رہے ہیں۔ ابھی

ہمیں یہ بتاتے ہوئے خوشی ہو رہی ہے کہ PRF کو ہمارے مسلسل 8ویں سال سب سے زیادہ 4-اسٹار چیریٹی نیویگیٹر کی درجہ بندی سے نوازا گیا ہے! CharityNavigator امریکہ میں مقیم غیر منفعتی تنظیموں کا سرفہرست جائزہ لینے والا ہے، اور یہ مائشٹھیت 4-اسٹار درجہ بندی صرف 6% کو دی جاتی ہے جن کا جائزہ لیا گیا ہے۔

نومبر، 2020 میں، PRF ہماری پہلی ورچوئل سائنسی ورکشاپ میں 30 ممالک کے 370 سے زیادہ رجسٹروں کو 'ایک ساتھ' لایا۔ شرکاء کو پروجیریا کی تحقیق میں اپنی مہارت کا اشتراک کرنے اور کچھ ایسے بچوں سے ملنے کے لیے ایک پلیٹ فارم دیا گیا جو ان کے کام سے مستفید ہوں گے۔ ورکشاپ کا خلاصہ آج جریدے ایجنگ میں شائع ہوا۔

ہم پروجیریا کی تحقیق میں RNA علاج کے استعمال کے بارے میں دو انتہائی دلچسپ پیش رفت کے مطالعے کے نتائج کا اشتراک کرتے ہوئے بہت پرجوش ہیں۔ دونوں مطالعات کو دی پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن (PRF) کے تعاون سے مالی اعانت فراہم کی گئی تھی اور PRF کے میڈیکل ڈائریکٹر ڈاکٹر لیسلی گورڈن نے ان کی مشترکہ تصنیف کی تھی۔

جنوری میں، سائنس جرنل فطرت شائع شدہ پیش رفت کے نتائج یہ ظاہر کرتے ہیں کہ پروجیریا کے ماؤس ماڈل میں جینیاتی ترمیم نے بہت سے خلیوں میں پروجیریا کا سبب بننے والے تغیر کو درست کیا، کئی اہم بیماریوں کی علامات میں بہتری لائی اور چوہوں کی عمر میں ڈرامائی طور پر اضافہ کیا۔

ہمیں یہ اعلان کرتے ہوئے خوشی ہو رہی ہے کہ آج، ہم نے PRF کے مشن کا ایک اہم حصہ حاصل کر لیا: لونافارنیب، جو پروجیریا کا پہلا علاج ہے، کو FDA کی منظوری مل گئی ہے۔

اس بارے میں پڑھیں کہ وبائی امراض کے باوجود ہماری ترقی کیسے جاری ہے۔ پروجیریا کی تحقیق کو نئی بلندیوں تک لے جانے کے لیے PRF کی تازہ ترین گرانٹ وصول کنندگان کو چلانے والی سائنس؛ ہماری پروجیریا کمیونٹی میں خاندانوں کے متاثر کن خیالات؛ اور بہت کچھ.