Financiamiento para investigación
Corporativa
La Progeria Research Foundation (PRF) es una fuerza impulsora en todo el mundo para encontrar tratamientos y la cura para la progeria y sus trastornos relacionados con el envejecimiento, incluida la enfermedad cardíaca. PRF ha llevado a la progeria a la vanguardia de los esfuerzos de investigación, involucrando a instituciones grandes y de renombre en la investigación de la progeria. Esto ha resultado en importantes descubrimientos y más de 200 publicaciones científicas revisadas por pares. Además, los NIH han copatrocinado Talleres científicos 11 con PRF, y Boston Children's Hospital se ha asociado con PRF en 4 Progeria Ensayos clínicos de drogas.
El enfoque de investigación de PRF es altamente traslacional. Los temas deben estar dentro de las siguientes prioridades de investigación:
- Proyectos que probablemente conduzcan a ensayos de tratamiento clínico dentro de los años 5. Esto incluye el descubrimiento y / o prueba de compuestos de tratamiento candidatos en modelos de HGPS basados en células o animales. Normalmente solo se considerarán las propuestas que prueben compuestos en un modelo animal o celular productor de progerina. Los análisis en modelos no productores de progerina son aceptables, pero solo como una comparación con los modelos productores de progerina y con una fuerte justificación.
- Desarrollo de terapias basadas en genes y células para tratar la progeria.
- Evaluación de la historia natural de la enfermedad que puede ser importante para desarrollar medidas de resultado en ensayos de tratamiento (preclínicos o clínicos)
Los premios son típicamente para los años 1-2 en el rango de $ 75,000 / año.