Finanziamento della ricerca
Opportunità
La Progeria Research Foundation (PRF) è una forza trainante in tutto il mondo nella ricerca di trattamenti e cure per la Progeria e i suoi disturbi legati all'invecchiamento, comprese le malattie cardiache. La PRF ha portato la Progeria in prima linea negli sforzi di ricerca, coinvolgendo istituzioni grandi e rispettabili nella ricerca sulla Progeria. Ciò ha portato a scoperte importanti e oltre 200 pubblicazioni scientifiche sottoposte a revisione paritaria. Inoltre, NIH ha co-sponsorizzato Workshop scientifici 11 con PRF e Boston Children's Hospital ha stretto una partnership con PRF su 4 Progeria Prove cliniche sui farmaci.
Il focus della ricerca di PRF è altamente traslazionale. Gli argomenti devono rientrare nelle seguenti priorità di ricerca:
- Progetti che potrebbero condurre a studi clinici di trattamento entro 5 anni. Ciò include la scoperta e / o la sperimentazione di composti di trattamento candidati in modelli cellulari o animali di HGPS. Saranno normalmente prese in considerazione solo le proposte che testano i composti in un modello animale o cellulare che produce progerina. Le analisi in modelli non produttori di progerina sono accettabili, ma solo come confronto con modelli produttori di progerina e con una forte giustificazione.
- Sviluppo di terapie geniche e cellulari per il trattamento della progeria
- Valutazione dell'anamnesi naturale della malattia che può essere importante per lo sviluppo di misure di esito negli studi terapeutici (preclinici o clinici)
I premi sono in genere per gli anni 1-2 nella gamma di $ 75,000 / anno.