PRF pone a disposición de la comunidad científica el inhibidor de la farnesiltransferasa lonafarnib. Nuestro objetivo es apoyar los estudios preclínicos para investigar más a fondo los efectos del lonafarnib en la progeria.

La misión inquebrantable de PRF es encontrar mejores tratamientos y una cura para los niños con progeria. Se ha demostrado que el lonafarnib beneficia algunos aspectos de la enfermedad desde el punto de vista clínico (Gordon et al, PNAS, 2012), así como que aumenta la esperanza de vida (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), pero no es curativo. A medida que se identifiquen nuevos compuestos con el potencial de mejorar la HGPS, prevemos la necesidad de probar estos compuestos en combinación con lonafarnib in vitro y en modelos animales.

PRF pone a disposición de la comunidad científica el inhibidor de la farnesiltransferasa lonafarnib. Nuestro objetivo es apoyar los estudios preclínicos para investigar más a fondo los efectos del lonafarnib en la progeria.

La misión inquebrantable de PRF es encontrar mejores tratamientos y una cura para los niños con progeria. Se ha demostrado que el lonafarnib beneficia algunos aspectos de la enfermedad desde el punto de vista clínico (Gordon et al, PNAS, 2012), así como que influye en el aumento de la esperanza de vida estimada (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), pero no es curativo. A medida que se identifiquen nuevos compuestos con el potencial de mejorar la HGPS, prevemos la necesidad de probar estos compuestos en combinación con lonafarnib in vitro y en modelos animales.

Notas técnicas