PRF pone el inhibidor de la farnesiltransferasa lonafarnib a disposición de la comunidad investigadora. Nuestro objetivo es apoyar los estudios preclínicos para investigar más a fondo los efectos de lonafarnib en la progeria.

La firme misión de PRF es encontrar mejores tratamientos y una cura para los niños con progeria. Se ha demostrado que lonafarnib beneficia clínicamente algunos aspectos de la enfermedad (Gordon et al, PNAS, 2012) y aumenta la esperanza de vida (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) pero no es así. curativo. A medida que se identifican nuevos compuestos con el potencial de mejorar el HGPS, anticipamos la necesidad de probar estos compuestos en combinación con lonafarnib in vitro y en modelos animales.

PRF está haciendo que el inhibidor de farnesiltransferasa lonafarnib esté disponible para la comunidad investigadora. Nuestro objetivo es apoyar los estudios preclínicos para investigar más a fondo los efectos de lonafarnib en la progeria.

La firme misión de PRF es encontrar mejores tratamientos y una cura para los niños con progeria. Se ha demostrado que el lonafarnib beneficia clínicamente algunos aspectos de la enfermedad (Gordon et al, PNAS, 2012) e influye en el aumento de la esperanza de vida estimada (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) pero no es curativo. A medida que se identifican nuevos compuestos con el potencial de mejorar el HGPS, anticipamos la necesidad de probar estos compuestos en combinación con lonafarnib in vitro y en modelos animales.

Notas técnicas