Berita

Lihat buletin kami untuk membaca tentang persetujuan FDA untuk pengobatan pertama Progeria, pelajari bagaimana penelitian yang kami danai telah membuat kemajuan luar biasa menuju penyembuhan melalui terapi genetik dan RNA, dan dapatkan informasi tentang semua tonggak sejarah menarik yang kami rayakan saat ini.

Kami sangat gembira untuk berbagi bahwa PRF telah dianugerahi peringkat Charity Navigator bintang 4 tertinggi selama 8 tahun berturut-turut! CharityNavigator adalah evaluator teratas untuk lembaga nirlaba yang berbasis di AS, dan peringkat bintang 4 yang didambakan ini hanya diberikan kepada 6% dari lembaga nirlaba yang dievaluasi....

Pada bulan November 2020, PRF mempertemukan lebih dari 370 pendaftar dari 30 negara dalam lokakarya ilmiah virtual pertama kami. Para peserta diberi kesempatan untuk berbagi keahlian mereka dalam penelitian Progeria dan bertemu dengan beberapa anak yang akan memperoleh manfaat dari pekerjaan mereka. Ringkasan lokakarya tersebut diterbitkan hari ini di jurnal Aging.

Kami sangat gembira dapat berbagi hasil dari dua studi terobosan yang sangat menarik tentang penggunaan terapi RNA dalam penelitian Progeria. Kedua studi tersebut didanai bersama oleh The Progeria Research Foundation (PRF) dan ditulis bersama oleh Direktur Medis PRF, Dr. Leslie Gordon.

Pada bulan Januari, jurnal sains Alam menerbitkan hasil terobosan yang menunjukkan bahwa penyuntingan genetik pada model tikus Progeria mengoreksi mutasi yang menyebabkan Progeria di banyak sel, memperbaiki beberapa gejala penyakit utama, dan secara dramatis meningkatkan harapan hidup pada tikus.

Kami sangat gembira mengumumkan bahwa hari ini, kami mencapai bagian penting dari misi PRF: lonafarnib, pengobatan pertama untuk Progeria, telah mendapatkan persetujuan FDA.

Baca tentang bagaimana kemajuan kami terus berlanjut meskipun terjadi pandemi; ilmu pengetahuan yang mendorong penerima hibah terbaru PRF untuk mendorong penelitian Progeria ke tingkat yang lebih tinggi; pemikiran inspiratif dari keluarga di komunitas Progeria kami; dan masih banyak lagi.