PRF telah menandatangani perjanjian manufaktur dengan Forge Biologics untuk menghasilkan SamPro-2 – Terapi pengeditan gen eksperimental PRF yang dirancang untuk mengoreksi mutasi gen penyebab Progeria.
Ini adalah langkah penting menuju uji klinis terapi gen Progeria.
Apa itu SamPro-2?
SamPro-2 adalah terapi penyuntingan gen dari PRF yang dirancang untuk mengoreksi kesalahan penulisan satu huruf DNA yang menyebabkan Progeria.
DNA adalah buku petunjuk tubuh. Pada anak-anak dan remaja dengan Progeria, satu huruf dalam buku petunjuk itu salah – ada huruf “T” yang seharusnya “C”. Perubahan satu huruf itu menyebabkan produksi protein beracun yang disebut progerin yang menyebabkan penyakit tersebut.
SamPro-2 dirancang untuk memperbaiki kesalahan tersebut — mengubah huruf “T” kembali menjadi “C” secara permanen — dengan tujuan menghentikan penyakit di dalam sel tubuh pada sumbernya.
“Era terapi gen Progeria telah tiba. Harapan kami adalah SamPro-2 akan memberikan anak-anak dan remaja dengan Progeria kehidupan yang lebih panjang dan sehat yang layak mereka dapatkan. Kami sangat berterima kasih dapat bekerja sama dengan Forge Biologics, yang keahlian manufakturnya sangat penting untuk memindahkan pekerjaan ini dari laboratorium menuju uji klinis..”
~Leslie Gordon, MD, Ph.D., salah satu pendiri dan direktur medis PRF dan ibu dari Sam Berns yang menderita Progeria
Bahasa Indonesia:
Mengapa PRF Memilih Forge untuk Memproduksi SamPro-2?
Sebelum terapi gen dapat diberikan kepada seseorang, orang tersebut harus memenuhi persyaratan berikut:
- Diproduksi di fasilitas yang sangat khusus dan sangat bersih.
- Diproduksi di bawah standar Praktik Manufaktur Baik (cGMP) yang ketat.
- Diuji berulang kali untuk keamanan, kemurnian, dan konsistensi.
- Disiapkan untuk tinjauan regulasi FDA AS.
Forge Biologics adalah pemimpin dalam pembuatan terapi gen. Keahlian mereka akan membantu kami memindahkan SamPro-2 dari terobosan ilmu laboratorium ke uji klinis untuk anak-anak dan dewasa muda dengan Progeria.
Manufaktur adalah jembatan antara penemuan dan pengobatan.
Kemitraan ini membangun jembatan tersebut.
“Di balik setiap program seperti ini terdapat pasien dan keluarga yang telah lama menunggu kemajuan. Yayasan Penelitian Progeria dan Tim Gennya telah menunjukkan dedikasi luar biasa untuk memajukan ilmu pengetahuan ini, dan kami merasa terhormat dapat bermitra dengan mereka. Di Forge, kami menghadirkan tingkat kepedulian, keahlian, dan ketelitian teknis yang sama pada pekerjaan manufaktur kami saat kami membantu memajukan program ini untuk para pasien.”
~John Maslowski, presiden dan kepala eksekutif Forge Biologics
Bahasa Indonesia:
Tim Gen Progeria
PRF dan para kolaboratornya, yang secara kolektif dikenal sebagai Tim Gen Progeria, menciptakan SamPro-2. Tim Gen Progeria menyatukan para pemimpin yang diakui secara internasional di bidang genetika, kedokteran klinis, dan inovasi biomedis, semuanya didorong oleh komitmen bersama untuk menemukan obat untuk Progeria.
Francis S. Collins, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Maksimal
Penasihat Riset Senior untuk PRF dan mantan Direktur National Institutes of Health, yang memimpin Proyek Genom Manusia — salah satu pencapaian ilmiah paling signifikan di zaman kita — dan membantu mengantarkan genetika ke era modern.
Leslie Gordon, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Maksimal
Salah satu pendiri dan Direktur Medis PRF; pakar terkemuka dunia tentang Progeria dan penggerak utama di balik setiap terobosan besar di bidang ini. Dr. Gordon juga merupakan ibu dari Sam, yang kehidupannya menginspirasi terciptanya PRF dan terus memicu urgensinya.
David R. Liu, Doktor
Richard Merkin adalah Profesor dan Direktur Institut Merkin untuk Teknologi Transformasi dalam Perawatan Kesehatan di Broad Institute of MIT dan Harvard. Dr. Liu adalah pelopor yang diakui secara global dalam bidang penyuntingan gen dan pemimpin internasional dalam pengembangan teknologi penyuntingan basa yang membentuk kembali kedokteran modern.
Almarhum Sammy Basso, MS
Ilmuwan, advokat, dan anggota luar biasa dari komunitas Progeria global. Kecerdasan, keberanian, dan komitmen teguh Sammy untuk memajukan penelitian terus menginspirasi dan membimbing pekerjaan ini. Sammy adalah duta internasional PRF. Sammy dan keluarganya mendirikan Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) untuk membantu menemukan obat untuk Progeria.
Mengapa Ini Merupakan Titik Balik
Bagi keluarga, ini adalah momentum yang nyata.
Bagi para donatur, inilah dampak dari investasi Anda dalam sains yang inovatif.
Bagi komunitas penyakit langka yang lebih luas, ini merupakan salah satu upaya paling maju hingga saat ini untuk memperbaiki penyakit multisistem fatal pada anak-anak pada sumber genetiknya.
Kita masih memiliki pekerjaan penting di depan. Tetapi ini adalah langkah besar ke depan. Dan setiap langkah membawa kita lebih dekat kepada visi kita: Sebuah dunia di mana setiap anak yang menderita Progeria dapat disembuhkan.
Indonesian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu