2 Desember 2024 Posting:

Informasi Uji Klinis Baru untuk Keluarga dan Dokter Mereka

Pendaftaran Uji Klinis Progerinin Baru Telah Dimulai

Pendaftaran untuk uji coba progerinin kini telah dibuka! Judul penelitian ini adalah: Studi Acak, Fase 2a, Label Terbuka untuk Menentukan Dosis Optimal dan Mengevaluasi Keamanan, Tolerabilitas, dan Farmakokinetik progerinin pada Pasien dengan Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford (HGPS). Lokasi penelitian adalah Rumah Sakit Anak Boston (BCH). Sponsor penelitian adalah perusahaan yang berbasis di Korea, PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF bekerja sama dengan BCH dan PRG S&T dalam uji coba ini. Sebagai bagian dari kerja sama ini, PRF akan mengatur perjalanan ke dan dari lokasi uji coba di Boston dan penginapan selama di Boston. Informasi uji coba juga dipublikasikan di situs web uji klinis.gov

Informasi untuk Pasien Progeria dan Dokternya

• Uji coba penelitian ini melibatkan obat baru yang sedang diteliti yang disebut progerinin yang dapat dikonsumsi sebagai tambahan lonafarnib.
• Progerinin belum terbukti aman dan/atau efektif untuk pengobatan Progeria (HGPS) dan belum disetujui oleh FDA atau otoritas internasional lainnya untuk dijual.
• Tujuan penelitian ini adalah untuk menentukan efek samping progerinin, dosis optimal dan untuk mulai melihat apakah progerinin dapat membantu mengobati pasien dengan Progeria.
• Progerinin menunjukkan manfaat saat diuji oleh para ilmuwan pada sel Progeria dan tikus Progeria. Obat ini telah diberikan kepada orang dewasa tanpa Progeria baik sekali (satu dosis) atau selama beberapa minggu. Obat ini belum pernah diberikan kepada anak-anak dan dewasa muda dengan Progeria.
• Progerinin diberikan sebagai bubuk yang dilarutkan dalam air dan diminum dua kali sehari.
• Tim uji coba mengantisipasi bahwa antara 10 dan 16 anak-anak dan dewasa muda akan didaftarkan yang memenuhi kriteria pendaftaran khusus yang ditetapkan oleh protokol penelitian. Pendaftaran akan dimulai dengan 10 anak-anak dan dewasa muda dengan Progeria (HGPS).
• 8 peserta uji coba akan mengonsumsi progerinin melalui mulut dua kali sehari dan juga terus mengonsumsi lonafarnib seperti biasa; 2 peserta tidak akan mengonsumsi progerinin tetapi akan terus mengonsumsi lonafarnib. Tim uji coba tidak akan mengetahui pasien mana yang termasuk dalam kelompok pengobatan progerinin atau kelompok yang hanya mengonsumsi lonafarnib hingga mereka ditetapkan secara acak oleh komputer.

• Jika seorang pasien ditugaskan untuk mengonsumsi progerinin bersama dengan dosis lonafarnib yang biasa:
  • • Pasien akan diminta untuk melakukan 4 kali perjalanan ke Boston untuk menjalani tes (dengan jarak 4 bulan di antara setiap kunjungan). Ini berarti pasien akan pergi ke Boston untuk kunjungan pertama, pasien akan kembali 4 bulan setelah kunjungan pertama, kemudian 8 bulan setelah kunjungan pertama, dan terakhir 12 bulan setelah kunjungan pertama.
    • Dosis pertama progerinin merupakan dosis awal. Di antara 2 kunjungan pertama ke Boston, akan ada persyaratan untuk tinggal di rumah selama pasien menjalani dosis pertama ini. Pasien akan melakukan panggilan telepon untuk memeriksa keadaan atau panggilan zoom dengan tim uji coba BCH pada hari ke-7, ke-14, dan ke-28, Bulan ke-2, dan Bulan ke-3. Panggilan ini dimaksudkan untuk memantau efek samping progerinin. Pasien juga akan berhubungan erat dengan tim uji coba BCH jika terjadi efek samping di antara panggilan.
    • Pasien akan menjalani tes darah di tempat tinggal pasien di sela-sela kunjungan ke Boston. Tes ini akan diatur antara BCH dan dokter di rumah pasien pada minggu ke-2, minggu ke-4, bulan ke-2, dan bulan ke-3. Darah akan diambil dari lengan pasien dan jumlah total yang dibutuhkan pada setiap kunjungan adalah sekitar setengah sendok teh (2,5 ml). Hasil tes ini akan dikirim dari kantor dokter setempat pasien ke tim uji coba BCH.

• Jika pasien ditugaskan untuk hanya mengonsumsi lonafarnib:
  • • Pasien akan mengunjungi Boston 2 kali, pada awal dan pada bulan ke-12.
    • Pasien dapat menyumbangkan sampel darahnya ke rumah 4 bulan setelah mereka mengikuti uji klinis. BCH dan dokter setempat pasien akan mengatur pengambilan sampel darah ini.
• Tiga puluh hari setelah kunjungan tatap muka terakhir, semua subjek akan diminta untuk menyelesaikan panggilan telepon lain dengan tim studi BCH.
• Setiap pasien memilih untuk berpartisipasi dalam uji klinis atau tidak. Uji klinis ini sepenuhnya bersifat sukarela.

Jika Anda ingin mempelajari lebih lanjut, atau jika Anda tertarik dihubungi oleh BCH tentang pendaftaran uji coba, silakan hubungi The Progeria Research Foundation dan kami akan menghubungkan Anda dengan tim uji coba BCH.

Shelby Phillips Koordinator Program Pasien, Yayasan Penelitian Progeria
E-mail: sphillips@progeriaresearch.org

Ponsel untuk WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Telepon Kantor: 978-548-5308

Salam,
Shelby Phillips, Koordinator Program Pasien dan
Dr. Leslie Gordon, Direktur Medis
Yayasan Penelitian Progeria