24 באפריל 2018: מחקר חדש שפורסם בכתב העת של האיגוד הרפואי האמריקני (JAMA) מדווח כי לונפרניב, מעכב farnesyltransferase (FTI), סייע להאריך את ההישרדות בקרב ילדים עם פרוגריה. מחברים מבית החולים לילדים בוסטון ואוניברסיטת בראון עקבו אחר למעלה מ- 250 ילדים משש יבשות כדי להדגים קשר בין טיפול בלונפרניב לבין הישרדות מורחבת.
עבור מדיה:
התוצאות ניסוי התרופות הקליניות לילדים עם פרוגריה נמצאים וזה רשמי! המחקר בו השתמש ב- lonafarnib, סוג של מעכב farnesyltransferase (FTI) שפותח במקור לטיפול בסרטן, תומך בהארכת תוחלת החיים אצל ילדים עם פרוג'ריה. בניסוי הקליני, ילדי 27 עם פרוג'ריה קיבלו לונפרניב דרך הפה פעמיים ביום כמונותרפיה. זרוע הביקורת של מחקר זה כללה ילדים עם פרוג'ריה עם גיל, מין ויבשת מגורים דומים כמו החולים המטופלים, שלא היו חלק מהניסוי הקליני ולכן לא קיבלו לונפרניב. התוצאות הראו שטיפול בלונפרניב בלבד בהשוואה ללא טיפול היה קשור לתמותה נמוכה משמעותית (3.7% לעומת 33.3%) לאחר חציון של 2.2 שנות מעקב. תוצאות המחקר, שהיה במימון ומתואם על ידי הקרן לחקר פרוג'ריהפורסמו באפריל 24, 2018 בשנת כתב העת של האיגוד הרפואי האמריקני.
גורדון et. אל., איגוד לונפרניב לעומת טיפול ללא שיעור תמותה בחולים עם תסמונת הפרוגריה הפרושיה., JAMA, אפריל 24, 2018 נפח 319, מספר 16תוצאות מביאות תקווה חדשה ואופטימיות
הילדים נסעו לבית החולים לילדים בבוסטון כדי לקבל בדיקות רפואיות מקיפות ותרופות מחקר. כולם קיבלו לונפרניב דרך הפה, FTI שסופק על ידי Merck & Co. "מחקר זה שפורסם ב- JAMA מראה עדויות לכך שאנחנו יכולים להתחיל לבלום את תהליך ההזדקנות המהיר לילדים עם פרוג'ריה. תוצאות אלו מספקות הבטחה ואופטימיות חדשה לקהילת פרוג'ריה ", אמר ד"ר ד"ר לזלי גורדון, מייסד שותף ומנהל רפואי של PRF, ומחבר המחקר הראשי.
"ב- PRF אנו פועלים ללא לאות למימון פריצות דרך מדעיות חדשות לילדים החיים עם פרוג'ריה. מחקר זה מראה לנו שהניסויים הקליניים שנערכו היום הם התקווה הטובה ביותר שלנו לחסוך עבור ילדים אלה בעתיד. בהתבסס על התוצאות המבטיחות ממחקר זה עם לונפרניב, אנו חשים תחושת דחיפות חזקה מתמיד. ציון הדרך של ימינו מהווה התחלה חדשה לילדים אלו ולמשפחותיהם. כל יום וכל רגע נחשבים. המטרה של PRF היא למצוא את התרופה לפרוגיריה ומחקר זה מביא אותנו צעד נוסף לעבר מטרה זו ", אמרה מריל פינק, נשיאה ומנהלת בכירה, PRF
סיקור תקשורתי
להלן דוגמא לסיקור העיתונות שהתקבל:
- MedPage היום
סמים עלולים להפוך את פרוגריה לניהול - בוסטון גלוב
חוקר ילדים שבנו נפטר בעקבות פרוגריה רואה הבטחה בטיפול חדש אפריל 24, 2018 - חדשות בראון
מחקרים מראים טיפול תרופתי מבטיח למחלת הזדקנות מוקדמת אפריל 24, 2018
"זה סיפור מעורר השראה ברבדים רבים. יש פוטנציאל להפוך את חייהם של קבוצה של ילדים מיוחדים מאוד. אבל זה גם דוגמא לכך שהשיטה המדעית נכונה, בה מדע בסיסי קפדני ויישום חכם של תרופה קיימת יחד כדי לייצר תוצאות המהוות פריצת דרך אמיתית. "
- ד"ר פ. פרי וילסון, MSCE, בית הספר לרפואה ייל, MedPage Today
איך הגענו ליום המופלא הזה?
בעקבות גילוי 2003 של המוטציה הגנטית מה שגורם לפרוגריה, כך זיהו חוקרים במימון PRF FTIs כטיפול תרופתי פוטנציאלי. המוטציה הגורמת לפרוגריה מובילה לייצור החלבון פרוגרין, הפוגע בתפקוד התא. חלק מההשפעה הרעילה של פרוגרין על הגוף נגרמת על ידי מולקולה הנקראת "קבוצת farnesyl", אשר נקשרת לחלבון הפרוגרין ומסייעת לו לפגוע בתאי הגוף. FTIs פועלים על ידי חסימת ההתקשרות של קבוצת הפרנזיל על פרוגרין, ומפחיתה את הגורם הנזק לפרוגרין.
לפרטי לימוד נוספים, לחץ כאן להודעה לעיתונות
"הפגנת היעילות של טיפולים בקרב אוכלוסייה קטנה זו של ילדים עם מחלה קטלנית נדירה זו היא אתגר גדול. לפיכך, אני מעודד במיוחד מהממצאים האחרונים האלה. "
- ד"ר פרנסיס קולינס, מנהל המכונים הלאומיים לבריאות
פרוגריה מקושרת לתהליך הזדקנות רגיל
מחקרים מראים כי החלבון הגורם לפרוגריה פרוגרין מיוצר גם באוכלוסייה הכללית ועולה עם הגיל. החוקרים מתכננים להמשיך ולחקור את השפעת חומצות ה- FTI, מה שעשוי לעזור למדענים ללמוד יותר על מחלות לב וכלי דם הפוגעות במיליונים, כמו גם על תהליך ההזדקנות הרגיל שמשפיע על כולנו.
תודה לכולכם - לא יכולנו לעשות את זה בלעדייך!
אחת הסיבות העיקריות שהשגנו את תוצאות הפריצה הללו היא בגלל התומכים האדירים שסיפקו מימון ותמיכה אחרת, שעזרו לקרב אותנו צעד אחד קרוב יותר להשגת המטרה הסופית שלנו - תרופה לפרוגריה.