Захватывающие вехи исследований в области оценки лечения и продления жизни!

Мы рады поделиться с вами двумя захватывающими результатами исследований, опубликованными сегодня в ведущем в мире журнале по сердечно-сосудистым заболеваниям. Циркуляция (1):

Биомаркер при прогерии

Новый способ измерения прогерина, токсичного белка, вызывающего прогерию, был разработан группой под руководством соучредителя PRF и медицинского директора доктора Лесли Гордона. С открытием этого биомаркера, который использует плазму крови для измерения уровня прогерина, Исследователи могут понять, как лечение влияет на участников клинических испытаний, спустя более короткий промежуток времени и на нескольких этапах каждого клинического испытания.

Этот тест может оптимизировать процесс клинических испытаний путем предоставление ранней информации об эффективности тестируемых методов лечения, как ввод к другим клиническим тестам, таким как набор веса, дерматологические изменения, контрактура и функция суставов и т. д., все из которых требуют гораздо больше времени для проявления. Эти клинические признаки прогерии являются важными долгосрочными мерами эффектов лечения, которые теперь дополняются уровнями прогерина, измеренными на ранних стадиях терапии. Теперь мы можем понять преимущества лечения уже через четыре месяца после начала лечения или прекратить лечение, которое может не принести пользы участнику испытания, чтобы избежать ненужных побочных эффектов.

Еще более долгая жизнь с лонафарнибом

Помимо ускорения будущих открытий в области лечения и излечения, этот новый и инновационный способ измерения прогерина указывает на то, что Долгосрочная польза лонафарниба для детей с прогерией больше, чем предполагалось ранее.

Данные исследования показывают, что более низкие уровни прогерина в крови отражают преимущества выживания: чем дольше человек с прогерией принимал лонафарниб, тем больше преимуществ выживания от терапии. Уровни прогерина снижались примерно на 30-60% в течение всего времени приема препарата, а ожидаемая продолжительность жизни пациентов, находящихся на лечении более 10 лет, увеличивается в среднем на 4,5 года. Это более чем 30% увеличение средней продолжительности жизни, с 14,5 лет до почти 20 лет!

«Одна из самых замечательных историй, когда-либо рассказанных в этом подкасте»
– Доктор Кэролин Лэм, всемирно известный специалист по болезням сердца и ведущая подкаста Циркуляция на ходу, о путешествии, которое привело к этим захватывающим открытиям. Послушайте полное интервью о глубоком влиянии этого исследования непосредственно от доктора Гордона. Слушать здесь (начиная с 6:41).

А в июне вышли две редакционные статьи (2) и (3) были опубликованы в Циркуляция подчеркивая решающее значение этого биомаркера для совершенствования методов лечения и излечения детей с прогерией, а также для лучшего понимания процессов старения.

(1) Гордон, Л.Б., Норрис, В., Хамрен, С., и др.. Плазменный прогерин у пациентов с синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда: разработка иммуноферментного анализа и клиническая оценка. Циркуляция, 2023

(2) Прогрессирование сердечных аномалий при синдроме прогерии Хатчинсона-Гилфорда: проспективное лонгитюдное исследование.
Олсен Ф.Дж., Гордон Л.Б., Смут Л., Кляйнман М.Э., Герхард-Херман М., Хегде С.М., Мукундан С., Махони Т., Массаро Дж., Ха С., Пракаш А.
Циркуляция. 2023 6 июня;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 5 июня.

(3) Доступные инструменты для обнаружения прогерина и прогрессирования заболеваний сердца при синдроме прогерии Хатчинсона-Гилфорда.
Эрикссон М., Хаугаа К., Ревечон Г.
Циркуляция. 2023 6 июня;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 5 июня.