Мы рады поделиться с вами двумя захватывающими новостями исследований, опубликованными сегодня в ведущем мировом журнале по сердечно-сосудистым заболеваниям. Обращение (1):
Биомаркер в прогерии
Новый способ измерения прогерина, токсического белка, вызывающего прогерию, был разработан группой под руководством соучредителя PRF и медицинского директора доктора Лесли Гордон. С открытием этого биомаркера, который использует плазму крови для измерения уровня прогерина, исследователи могут понять, как лечение влияет на участников клинических испытаний через более короткий период времени и в нескольких точках на протяжении каждого клинического испытания.
Этот тест может оптимизировать процесс клинических испытаний путем предоставление ранней информации об эффективности тестируемых методов лечения, в качестве подготовки к другим клиническим тестам, таким как увеличение веса, дерматологические изменения, контрактура и функция суставов и т. Д., Все из которых требуют гораздо больше времени для проявления. Эти клинические особенности прогерии являются важными долгосрочными показателями эффектов лечения, которые теперь дополняются уровнями прогерина, измеренными ранее в терапии. Теперь мы можем понять преимущества лечения уже через четыре месяца после начала лечения или прекратить лечение, которое может не принести пользы участнику исследования, чтобы избежать ненужных побочных эффектов.
Еще более долгая жизнь с лонафарнибом
Этот новый и инновационный способ измерения прогерина не только ускоряет будущие открытия в области лечения и излечения, но и указывает на то, что долгосрочная польза лонафарниба для детей с прогерией больше, чем предполагалось ранее.
Данные исследования показывают, что более низкие уровни прогерина в крови отражают преимущество выживаемости: чем дольше человек с прогерией оставался на лонафарнибе, тем больше выгода для выживаемости от терапии. Уровни прогерина снижались примерно на 30-60% на протяжении всего периода приема препарата, а продолжительность жизни пациентов, находящихся на лечении более 10 лет, увеличивается в среднем на 4.5 года. Это увеличение средней продолжительности жизни более чем на 30%, с 14.5 лет до почти 20 лет!
«Одна из самых замечательных историй, когда-либо рассказанных в этом подкасте»
– Доктор Кэролайн Лэм, всемирно известный кардиолог и ведущая подкаста. Тираж в бегах, в путешествии, которое привело к этим захватывающим открытиям. Прослушать полное интервью о глубоком влиянии этого исследования непосредственно от доктора Гордона. Слушать здесь (начиная с 6:41).
(1) Гордон Л.Б., Норрис В., Хамрен С., и др.. Плазменный прогерин у пациентов с синдромом Хатчинсона-Гилфорда прогерия: разработка иммунологического анализа и клиническая оценка. Обращение, 2023
(2) Прогрессирование аномалий сердца при синдроме Хатчинсона-Гилфорда прогерия: проспективное лонгитюдное исследование.
Олсен Ф.Дж., Гордон Л.Б., Смут Л., Клейнман М.Е., Герхард-Херман М., Хегде С.М., Мукундан С., Махони Т., Массаро Дж., Ха С., Пракаш А.
Обращение. 2023 6 июня; 147(23):1782-1784. doi: 10.1161/РАСПИСАНИЕ AHA.123.064370. Epub 2023 5 июня.
(3) Легкодоступные инструменты для обнаружения прогрессирования прогерина и сердечных заболеваний при синдроме Хатчинсона-Гилфорда прогерия.
Эрикссон М., Хаугаа К., Ревечон Г.
Обращение. 2023 6 июня; 147(23):1745-1747. doi: 10.1161/РАСПИСАНИЕ AHA.123.064765. Epub 2023 5 июня.