PRF يواصل جدول أعمال البحث العدواني
تم نشر نتائج تجربة عقار Progeria الثلاثي على الإنترنت بواسطة المجلة تداول في 11 يوليو 2016 **. أضافت هذه التجربة السريرية عقارين إضافيين ، برافاستاتين وحمض زوليدرونيك ، إلى عقار lonafarnib الناجح بالفعل. شارك في تمويل التجربة PRF والمعهد الوطني للقلب والرئة والدم ، وأجرىها فريق من الخبراء في مستشفى بوسطن للأطفال ، مستشفى الأطفال رقم 1 في الولايات المتحدة. في حين لم يتم العثور على تحسينات كبيرة بالإضافة إلى العلاج المنفرد lonafarnib ، يواصل PRF تحديد الأدوية المرشحة الواعدة التي قد تقدم للأطفال المصابين بالبروجيريا حياة أطول وأكثر صحة - مثلنا تجربة جديدة من عقارين. تضيف هذه التجربة السريرية الجديدة عقار everolimus إلى lonafarnib ، بهدف تحسين صحة الأطفال أكثر من lonafarnib وحده. اضغط هنا لمزيد من التفاصيل في بياننا الصحفي.
|
يتعاطى الأطفال الثلاثة عقار لونافارنيب منذ عدة سنوات ، ويضيفون الآن إيفيروليموس على أمل أن يكون الدواءان أكثر فعالية معًا. |
شاركت ميغان ، 15 عامًا ، وبرينين ، 7 سنوات ، وليندسي ، 12 عامًا ، في التجربة الثلاثية. قاموا بزياراتهم الأولى لتجربة عقارين في يونيو 2 ، بفضل دعمكم.في محاولة لتحديد العلاجات المنقذة للحياة وعلاج Progeria ، مول PRF 4 تجارب سريرية في مستشفى بوسطن للأطفال ، و 62 دراسة علمية. لقد أسعدنا أن كشفت هذه التجارب أن lonafarnib يحسن نظام القلب والأوعية الدموية للأطفال ويطيل عمرهم بشكل متواضع. تظهر نتائج التجارب الثلاثية حاجتنا لمواصلة استراتيجيتنا القوية ، حيث يستمر البحث عن علاجات أكثر فاعلية ، وفي النهاية العلاج.
في مقال افتتاحي مصاحب حول نتائج التجارب الثلاثية ، كتب مدير المعاهد الوطنية للصحة ومؤلف الدراسة فرانسيس كولينز ، دكتوراه في الطب ، "... خيارات علاجية إضافية آخذة في الظهور ، و هناك زخم أكثر من أي وقت مضى في مجتمعات البحث الأساسية والسريرية ".
** جوردون وآخرون. al. ، تجربة سريرية لمثبطات البروتين الفرنيزيلي Lonafarnib و Pravastatin و Zoledronic Acid في الأطفال المصابين بمتلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا ، تداول, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188